MAP para proporcionar acceso a ruxolitinib, para pacientes con policitemia vera

Criterios de inclusión:

Los pacientes elegibles para la inclusión en este plan de tratamiento deben cumplir con todos los siguientes criterios:

1. Hombre o mujer de 12 años o más
2. Diagnóstico confirmado de PV basado en los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
3. Los pacientes deben tener un historial de tratamiento para PV que cumpla con la definición de resistencia o intolerancia a la hidroxiurea (HU) u otra terapia citorreductora
4. Pacientes con un recuento de blastos en sangre periférica de 0% en la selección
5. Los pacientes deben haberse recuperado o estabilizado lo suficiente de las reacciones adversas a medicamentos asociadas con tratamientos previos antes de comenzar el tratamiento con ruxolitinib.
6. Los pacientes con una puntuación del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0, 1 o 2 deben obtener el consentimiento informado por escrito del paciente antes de comenzar el tratamiento.

Criterio de exclusión:

Los pacientes elegibles para este Plan de tratamiento no deben cumplir con ninguno de los siguientes criterios:

1. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier fármaco o metabolito de clases químicas similares a ruxolitinib.
2. Presencia de una infección activa no controlada que incluya una infección bacteriana, fúngica, viral (incluidos CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, BK o HIV) o parasitaria significativa que requiera tratamiento. Las infecciones se consideran controladas si se ha instituido la terapia adecuada y, en el momento de la selección, no hay signos de progresión. La progresión de la infección se define como inestabilidad hemodinámica atribuible a sepsis, nuevos síntomas, empeoramiento de los signos físicos o hallazgos radiográficos atribuibles a la infección. La fiebre persistente sin otros signos o síntomas no se interpretará como infección progresiva. Se pueden inscribir pacientes con infección crónica inactiva (sin replicación viral).
3. Antecedentes de leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP).
4. Presencia de insuficiencia renal grave definida por creatinina sérica > 2 mg/dl (> 176,8 μmol/L), o tener un aclaramiento de creatinina estimado < 30 ml/min medido o calculado mediante la ecuación de Cockroft Gault.

5. Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, A MENOS QUE sean

   • mujeres cuya orientación sexual les impide tener relaciones sexuales con una pareja masculina.
   • mujeres cuyas parejas han sido esterilizadas por vasectomía u otros medios.
   • usar un método anticonceptivo altamente efectivo (es decir, uno que resulte en una tasa de falla de menos del 1% por año cuando se usa de manera constante y correcta, como implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados y algunos dispositivos intrauterinos (DIU); abstinencia periódica ( p.ej. calendario, ovulación, métodos sintotérmicos, post-ovulación) no es aceptable durante todo el período de tratamiento y 30 días después de la interrupción del tratamiento.

   Cualquier mujer de 8 años o más debe ser tratada como una mujer en edad fértil.

   Las mujeres se consideran posmenopáusicas y no en edad fértil si han tenido 12 meses de amenorrea natural (espontánea) con un perfil clínico adecuado (p. apropiada para la edad, antecedentes de síntomas vasomotores) o seis meses de amenorrea espontánea con niveles séricos de FSH > 40 mIU/mL [solo para ecografía: y estradiol < 20 pg/mL] o han tenido ovariectomía bilateral quirúrgica (con o sin histerectomía) al menos hace seis semanas En el caso de la ooforectomía sola, solo cuando el estado reproductivo de la mujer ha sido confirmado por una evaluación del nivel hormonal de seguimiento, se considera que no está en edad fértil.

6. El embarazo
7. No es capaz de comprender y cumplir con las instrucciones y los requisitos del tratamiento.