Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

MAP soll Patienten mit Polyzythämie Vera Zugang zu Ruxolitinib ermöglichen

31. Oktober 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Behandlungsplan für das Managed Access Program (MAP) zur Bereitstellung des Zugangs zu Ruxolitinib für Patienten mit Polyzythämie Vera (PV)

Der Zweck dieses Kohortenbehandlungsplans besteht darin, berechtigten Patienten mit diagnostizierter Polyzythämie vera Zugang zu Ruxolitinib zu ermöglichen. Der behandelnde Arzt des Patienten sollte die empfohlenen Behandlungsrichtlinien befolgen und alle Vorschriften der örtlichen Gesundheitsbehörden einhalten.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der anfragende behandelnde Arzt muss bei Novartis einen Antrag auf Zugang zum Arzneimittel (häufig als „Compassionate Use“ bezeichnet) einreichen, der von einem mit dem Arzneimittel und der Indikation erfahrenen Ärzteteam geprüft und genehmigt wird.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Einzelne Patienten

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Orange, New South Wales, Australien, 2800
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Iran
      • Tehran, Iran, 11367
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Kfar Saba, Israel, 44281
        • Novartis Investigative Site
      • Rehovot, Israel, 7610001
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Giborim Holon, Israel, 58100
        • Novartis Investigative Site
    • Israel
      • Kfar Saba, Israel, Israel, 44281
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700RB
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-027
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 00-791
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 04-141
        • Novartis Investigative Site
      • Wałbrzych, Polen, 58-309
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Hereford, Vereinigtes Königreich, HR1 2ER
        • Novartis Investigative Site
      • Kent, Vereinigtes Königreich, CT9 4AN
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6HX
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 8AD
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
        • Novartis Investigative Site
      • Poole, Vereinigtes Königreich, BH15 2JB
        • Novartis Investigative Site
      • Salisbury, Vereinigtes Königreich, SP2 8BJ
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, die für die Aufnahme in diesen Behandlungsplan in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Männlich oder weiblich ab 12 Jahren
  2. Bestätigte PV-Diagnose basierend auf den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
  3. Patienten müssen eine Behandlungsgeschichte für PV haben, die der Definition einer Resistenz oder Unverträglichkeit gegenüber Hydroxyharnstoff (HU) oder einer anderen zytoreduktiven Therapie entspricht
  4. Patienten mit einer Blastenzahl im peripheren Blut von 0 % beim Screening
  5. Vor Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib müssen sich die Patienten ausreichend von unerwünschten Arzneimittelwirkungen im Zusammenhang mit früheren Behandlungen erholt oder stabilisiert haben
  6. Patienten mit einem Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-Score von 0, 1 oder 2. Vor Beginn der Behandlung muss eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die für diesen Behandlungsplan in Frage kommen, dürfen keines der folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Überempfindlichkeit gegen Arzneimittel oder Metaboliten ähnlicher chemischer Klassen wie Ruxolitinib in der Vorgeschichte.
  2. Vorliegen einer aktiven unkontrollierten Infektion, einschließlich einer erheblichen bakteriellen, pilzlichen, viralen (einschließlich CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, BK oder HIV) oder behandlungsbedürftigen Parasiteninfektion. Infektionen gelten als kontrolliert, wenn eine geeignete Therapie eingeleitet wurde und zum Zeitpunkt des Screenings keine Anzeichen einer Progression vorliegen. Das Fortschreiten einer Infektion ist definiert als hämodynamische Instabilität, die auf eine Sepsis, neue Symptome, sich verschlechternde körperliche Symptome oder radiologische Befunde zurückzuführen auf eine Infektion zurückzuführen ist. Anhaltendes Fieber ohne andere Anzeichen oder Symptome wird nicht als fortschreitende Infektion gewertet. Patienten mit inaktiver chronischer Infektion (ohne Virusreplikation) können aufgenommen werden.
  3. Vorgeschichte einer progressiven multifokalen Leukoenzephalopathie (PML).
  4. Vorliegen einer stark eingeschränkten Nierenfunktion, definiert durch Serumkreatinin > 2 mg/dl (> 176,8). μmol/L) oder eine geschätzte Kreatinin-Clearance von < 30 ml/min, gemessen oder berechnet nach der Cockroft-Gault-Gleichung.

  5. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie sind schwanger

    • Frauen, deren sexuelle Orientierung den Geschlechtsverkehr mit einem männlichen Partner ausschließt.
    • Frauen, deren Partner durch Vasektomie oder auf andere Weise sterilisiert wurden.
    • Verwendung einer hochwirksamen Verhütungsmethode (d. h. einer Methode, die bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer Versagensrate von weniger als 1 % pro Jahr führt, wie z. B. Implantate, Injektionspräparate, kombinierte orale Kontrazeptiva und einige Intrauterinpessare (IUPs); periodische Abstinenz ( z.B. Kalender-, Ovulations-, symptothermische und postovulationsbasierte Methoden) ist während der gesamten Behandlungsdauer und 30 Tage nach Absetzen der Behandlung nicht akzeptabel.

    Jede Frau ab 8 Jahren ist als Frau im gebärfähigen Alter zu behandeln.

    Frauen gelten als postmenopausal und nicht gebärfähig, wenn sie 12 Monate lang eine natürliche (spontane) Amenorrhoe mit einem entsprechenden klinischen Profil (z. B. altersgerecht, Vorgeschichte vasomotorischer Symptome) oder sechs Monate spontane Amenorrhoe mit Serum-FSH-Spiegeln > 40 mIU/ml [nur für die USA: und Östradiol < 20 pg/ml] oder mindestens eine chirurgische bilaterale Oophorektomie (mit oder ohne Hysterektomie). vor sechs Wochen. Im Falle einer alleinigen Oophorektomie gilt die Frau erst dann als nicht gebärfähig, wenn der Fortpflanzungsstatus durch eine anschließende Hormonspiegelbeurteilung bestätigt wurde.

  6. Schwangerschaft
  7. Nicht in der Lage, Behandlungsanweisungen und -anforderungen zu verstehen und einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

7. Dezember 2022

Primärer Abschluss

7. Dezember 2022

Studienabschluss

7. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CINC424B2002I

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren