MAP para fornecer acesso ao Ruxolitinib, para pacientes com policitemia vera

Critério de inclusão:

Os pacientes elegíveis para inclusão neste Plano de Tratamento devem atender a todos os seguintes critérios:

1. Homem ou mulher com 12 anos ou mais
2. Diagnóstico confirmado de PV com base nos critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS)
3. Os pacientes devem ter um histórico de tratamento para PV que atenda à definição de resistência ou intolerância à hidroxiureia (HU) ou outra terapia citorredutora
4. Pacientes com contagem de blastos no sangue periférico de 0% na triagem
5. Os pacientes devem ter se recuperado ou estabilizado suficientemente de reações adversas a medicamentos associadas a tratamentos anteriores antes de iniciar o tratamento com ruxolitinibe
6. Pacientes com pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2 O consentimento informado por escrito do paciente deve ser obtido antes do início do tratamento.

Critério de exclusão:

Os pacientes elegíveis para este Plano de Tratamento não devem atender a nenhum dos seguintes critérios:

1. História de hipersensibilidade a quaisquer drogas ou metabólitos de classes químicas semelhantes ao ruxolitinibe.
2. Presença de uma infecção ativa não controlada, incluindo infecção bacteriana, fúngica, viral significativa (incluindo CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, BK ou HIV) ou infecção parasitária que requer tratamento. As infecções são consideradas controladas se a terapia apropriada for instituída e, no momento da triagem, não houver sinais de progressão. A progressão da infecção é definida como instabilidade hemodinâmica atribuível à sepse, novos sintomas, piora dos sinais físicos ou achados radiográficos atribuíveis à infecção. Febre persistente sem outros sinais ou sintomas não será interpretada como progressão da infecção. Pacientes com infecção crônica inativa (sem replicação viral) podem ser inscritos.
3. História de leucoencefalopatia multifocal progressiva (LMP).
4. Presença de função renal gravemente prejudicada definida por creatinina sérica > 2 mg/dL (>176,8 μmol/L), ou tem depuração de creatinina estimada < 30 ml/min medida ou calculada pela equação de Cockroft Gault.

5. Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, A MENOS que sejam

   • mulheres cuja orientação sexual impede a relação sexual com um parceiro masculino.
   • mulheres cujos parceiros foram esterilizados por vasectomia ou outros meios.
   • usando um método de controle de natalidade altamente eficaz (ou seja, aquele que resulta em uma taxa de falha inferior a 1% ao ano quando usado de forma consistente e correta, como implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados e alguns dispositivos intrauterinos (DIUs); abstinência periódica ( por exemplo. calendário, ovulação, métodos sintotérmicos e pós-ovulação) não é aceitável durante o período de tratamento e 30 dias após a descontinuação do tratamento.

   Qualquer mulher com idade igual ou superior a 8 anos deve ser tratada como uma mulher com potencial para engravidar.

   As mulheres são consideradas pós-menopáusicas e sem potencial para engravidar se tiverem 12 meses de amenorreia natural (espontânea) com um perfil clínico adequado (p. idade apropriada, história de sintomas vasomotores) ou seis meses de amenorréia espontânea com níveis séricos de FSH > 40 mIU/mL [somente para US: e estradiol < 20 pg/mL] ou tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia) pelo menos seis semanas atrás. No caso de ooforectomia isolada, somente quando o estado reprodutivo da mulher for confirmado por avaliação de acompanhamento do nível hormonal é que ela é considerada sem potencial para engravidar.

6. Gravidez
7. Não é capaz de entender e cumprir as instruções e requisitos de tratamento