Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kohorteundersøgelse, der vurderer behandlingsstrategien for højrisiko-myelodysplastiske syndromer hos patienter under 70 (COMYRE)

5. juli 2022 opdateret af: University Hospital, Bordeaux

Kohorteundersøgelse, der vurderer behandlingsstrategien for højrisiko-myelodysplastik

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er maligne knoglemarvssygdomme, der resulterer i ineffektiv hæmatopoiese og efterfølgende et fald i blodcelletallet. Patienter har anæmi, der skyldes træthed og høj hjertefrekvens, trombocytopeni, der er ansvarlig for øget risiko for blødning, og neutropeni, der er ansvarlig for øget risiko for infektion. Patienter, der lider af MDS, har også øget risiko for at udvikle akut myeloblastisk leukæmi (AML). Allogen stamcelletransplantation (alloSCT) er fortsat den eneste helbredende mulighed for patienter med aggressiv MDS. Disse patienter er dog ofte ikke egnede til denne form for behandling, f.eks. på grund af alder og følgesygdomme. Der er således behov for andre behandlingsmuligheder, og Azacytidin (AZA), et hypomethylerende middel, foreslås derefter. Med denne COMYRE-observatorieundersøgelse ønskede vi at analysere, hvilke patienter der gennemgår alloSCT, hvorfor de ikke er kvalificerede til alloSCT, hvis det er tilfældet, den samlede overlevelse for alle patienter, og om der er nogle faktorer, der kan påvirke denne overlevelse. Det kunne hjælpe os til bedre at identificere den bedste kandidat til alloSCT og dem til andre behandlinger såsom AZA.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er en heterogen gruppe af myeloide lidelser på grund af kvalitative defekter i den hæmatopoietiske stamcelle, hvilket resulterer i ineffektiv hæmatopoiese, dysplasi af en eller flere slægter og efterfølgende forskellige cytopenier. Patienter, der lider af MDS, har øget risiko for at udvikle akut myeloblastisk leukæmi (AML). Allogen stamcelletransplantation (alloSCT) er fortsat den eneste helbredende mulighed for patienter med mellem-2 eller højrisiko MDS ifølge International Prognostic Scoring System (IPSS). Men da disse patienter ofte ikke er berettigede til denne form for behandling, på grund af alder og følgesygdomme, var andre behandlingsmuligheder nødvendige. Takket være AZA-001 forsøgsresultater er Azacytidin (AZA), et hypomethylerende middel, valideret i Europa til behandling af MDS-patienter, som ikke er kandidater til alloSCT. I de fleste tilfælde er AZA et veltolereret lægemiddel sammenlignet med mere klassisk kemoterapi eller alloSCT. Faktisk er de hyppigst rapporterede bivirkninger træthed, forstoppelse, led- og muskelsmerter, cytopenier, og disse bivirkninger har sjældent signifikante kliniske konsekvenser. Tværtimod kunne vi under alloSCT-proceduren observere flere infektiøse hændelser, graft versus værtssygdom, mere toksicitet.

I denne COMYRE-observatorieundersøgelse er alle højrisiko-MDS med en alder under 70 inkluderet. Formålet med undersøgelsen er at analysere, hvilke patienter der gennemgår alloSCT, og hvorfor de ikke er berettiget til alloSCT, hvis det er tilfældet. Vi ønsker også at analysere den samlede overlevelse for alle inkluderede patienter, og vi vil forsøge at identificere, om der er nogle faktorer, der kan påvirke denne overlevelse. Det kunne således hjælpe os til bedre at identificere den bedste kandidat til alloSCT og dem til andre behandlinger såsom AZA, hvad angår fordelen/toksiciteten.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

107

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Agen, Frankrig
        • CH Agen
      • Bayonne, Frankrig
        • CH Bayonne
      • Bordeaux, Frankrig
        • Institut Bergonié
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU de BORDEAUX
      • Dax, Frankrig
        • CH Dax
      • Libourne, Frankrig
        • CH Libourne
      • Marmande, Frankrig
        • CH Marmande
      • Mont-de-Marsan, Frankrig
        • CH Mont de Marsan
      • Pau, Frankrig
        • CH Pau
      • Villeneuve-sur-Lot, Frankrig
        • Ch Villeneuve/Lot

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med MDS-HR defineret ved en mellemliggende eller høj IPSS-score (≥ 1,5), eller IPSS revideret ≥ til 4,5

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder > 18 år og <70 år
  • MDS-HR defineret ved en mellemliggende eller høj IPSS-score (≥ 1,5), eller IPSS revideret ≥ til 4,5.
  • Diagnose bekræftet med 2 myelogrammer med mindst 1 måneds mellemrum eller 1 enkelt karakteristisk myelogram, hvis tidligere hæmatologiske abnormiteter på fuldstændig blodtælling er til stede i mere end 6 måneder
  • Gratis informeret samtykke underskrevet af patienten og investigator (senest på dagen for inklusion og før enhver undersøgelse, der kræves af undersøgelsen)
  • Tilknyttet eller begunstiget af et socialsikringssystem

Ekskluderingskriterier:

  • Alder ≥ 70 år
  • MDS-LR defineret ved en lav IPSS-score (<1,5) eller revideret IPSS <4,5
  • Kvinder i den fødedygtige alder, der ikke bruger prævention, er gravide eller ammer
  • Ikke tilsluttet socialsikringssystemet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter behandlet med allogen stamcelletransplantation (alloSCT) blandt tilmeldte patienter
Tidsramme: 3 måneder fra baseline
3 måneder fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluer gennemførligheden af ​​alloSCT: Andel af patienter med en donor
Tidsramme: 3 måneder fra baseline
3 måneder fra baseline
Evaluer effektiviteten af ​​jernkelering ved at måle plasmaferritin (PF) (PF ≤ 1000 µg/L eller PF > 1000 µg/L
Tidsramme: Baseline og før alloSCT eller 1 år fra baseline for patient, der ikke er behandlet med alloSCT
Baseline og før alloSCT eller 1 år fra baseline for patient, der ikke er behandlet med alloSCT
Evaluer den samlede overlevelse af patient behandlet og ikke behandlet med alloSCT
Tidsramme: Indtil 5 år fra baseline
Indtil 5 år fra baseline
Evaluer overordnede overlevelsesprognostiske faktorer for patient behandlet og ikke behandlet med alloSCT
Tidsramme: Baseline
Baseline
Evaluer responsrate på alloSCT eller kemoterapi
Tidsramme: Indtil 5 år fra baseline
Indtil 5 år fra baseline
Evaluer toksicitet over for alloSCT (hyppighed af systemisk infektion, hastighed af akut GVHD og frekvens af kronisk GVHD) eller kemoterapi (rate af systemisk infektion og hastighed af alvorlig blødning)
Tidsramme: Indtil 5 år fra baseline
Indtil 5 år fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. oktober 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

10. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHUBX 2012/22

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner