Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cohortstudie ter beoordeling van de behandelstrategie voor risicovolle myelodysplastische syndromen bij patiënten jonger dan 70 jaar (COMYRE)

5 juli 2022 bijgewerkt door: University Hospital, Bordeaux

Cohortstudie ter beoordeling van de behandelingsstrategie voor risicovolle myelodysplastiek

Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn kwaadaardige aandoeningen van het beenmerg die leiden tot ineffectieve hematopoëse en vervolgens tot een afname van het aantal bloedcellen. Patiënten hebben anemie die verantwoordelijk is voor vermoeidheid en hoge hartfrequentie, trombocytopenie die verantwoordelijk is voor een verhoogd risico op bloedingen en neutropenie die verantwoordelijk is voor een verhoogd risico op infectie. De patiënten die aan MDS lijden, lopen ook een verhoogd risico op het ontwikkelen van acute myeloblastische leukemie (AML). Allogene stamceltransplantatie (alloSCT) blijft de enige curatieve optie voor patiënten met agressieve MDS. Deze patiënten komen echter vaak niet in aanmerking voor deze vorm van behandeling, bijvoorbeeld vanwege leeftijd en comorbiditeit. Er zijn dus andere behandelingsopties nodig en Azacytidine (AZA), een hypomethyleringsmiddel, wordt dan voorgesteld. Met deze COMYRE-observatoriumstudie wilden we analyseren welke patiënten alloSCT ondergaan, waarom ze niet in aanmerking komen voor alloSCT als dat het geval is, de algehele overleving van alle patiënten en of er enkele factoren zijn die deze overleving kunnen beïnvloeden. Het zou ons kunnen helpen om de beste kandidaat voor alloSCT en die voor andere behandelingen zoals AZA beter te identificeren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Myelodysplastische syndromen

Interventie / Behandeling

Procedure: Allogene stamceltransplantatie

Gedetailleerde beschrijving

Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn een heterogene groep myeloïde aandoeningen als gevolg van kwalitatieve defecten van de hematopoëtische stamcel, resulterend in niet-effectieve hematopoëse, dysplasie van een of meer lijnen en vervolgens verschillende cytopenieën. De patiënten die aan MDS lijden, lopen een verhoogd risico op het ontwikkelen van acute myeloblastische leukemie (AML). Allogene stamceltransplantatie (alloSCT) blijft volgens het International Prognostic Scoring System (IPSS) de enige curatieve optie voor patiënten met intermediair-2 of hoog risico MDS. Aangezien deze patiënten echter vaak niet in aanmerking komen voor dit soort behandeling vanwege leeftijd en comorbiditeit, waren andere behandelingsopties nodig. Dankzij de resultaten van de AZA-001-studie is Azacytidine (AZA), een hypomethyleringsmiddel, in Europa gevalideerd voor de behandeling van MDS-patiënten die niet in aanmerking komen voor alloSCT. In de meeste gevallen is AZA een goed verdragen geneesmiddel in vergelijking met meer klassieke chemotherapie of alloSCT. De meest frequent gemelde bijwerkingen zijn vermoeidheid, constipatie, gewrichts- en spierpijn, cytopenieën en deze bijwerkingen hebben zelden significante klinische gevolgen. Integendeel, tijdens de alloSCT-procedure konden we meer infectieuze gebeurtenissen, graft-versus-host-ziekte, meer toxiciteit waarnemen.

In deze COMYRE-observatoriumstudie zijn alle MDS met een hoog risico met een leeftijd onder de 70 opgenomen. Het doel van de studie is om te analyseren welke patiënten alloSCT ondergaan en waarom ze in dat geval niet in aanmerking komen voor alloSCT. We willen ook de algehele overleving van alle geïncludeerde patiënten analyseren en we zullen proberen vast te stellen of er enkele factoren zijn die deze overleving kunnen beïnvloeden. Het zou ons dus kunnen helpen om de beste kandidaat voor alloSCT en die voor andere behandelingen zoals AZA beter te identificeren, met betrekking tot het voordeel / de toxiciteit.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

107

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Frankrijk
- - Agen, Frankrijk
    - CH Agen
  - Bayonne, Frankrijk
    - CH Bayonne
  - Bordeaux, Frankrijk
    - Institut Bergonie
  - Bordeaux, Frankrijk
    - CHU de Bordeaux
  - Dax, Frankrijk
    - CH Dax
  - Libourne, Frankrijk
    - CH Libourne
  - Marmande, Frankrijk
    - Ch Marmande
  - Mont-de-Marsan, Frankrijk
    - CH Mont de Marsan
  - Pau, Frankrijk
    - CH Pau
  - Villeneuve-sur-Lot, Frankrijk
    - Ch Villeneuve/Lot

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met MDS-HR gedefinieerd door een intermediaire of hoge IPSS-score (≥ 1,5), of IPSS herzien ≥ naar 4,5

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Leeftijd > 18 jaar en <70 jaar
MDS-HR gedefinieerd door een intermediaire of hoge IPSS-score (≥ 1,5), of IPSS herzien ≥ naar 4,5.
Diagnose bevestigd door 2 myelogrammen met een tussenpoos van ten minste 1 maand of 1 enkel kenmerkend myelogram als eerdere hematologische afwijkingen op het volledige bloedbeeld langer dan 6 maanden aanwezig zijn
Gratis geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt en de onderzoeker (uiterlijk op de dag van opname en vóór elk onderzoek vereist door de studie)
Aangeslotene of begunstigde van een socialezekerheidsstelsel

Uitsluitingscriteria:

Leeftijd ≥ 70 jaar
MDS-LR gedefinieerd door een lage IPSS-score (<1,5), of herziene IPSS <4,5
Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen anticonceptie gebruiken, zwanger zijn of borstvoeding geven
Niet aangesloten bij het socialezekerheidsstelsel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Percentage patiënten behandeld met allogene stamceltransplantatie (alloSCT) onder de ingeschreven patiënten Tijdsspanne: 3 maanden vanaf baseline	3 maanden vanaf baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Evalueer de haalbaarheid van de alloSCT: percentage patiënten met een donor Tijdsspanne: 3 maanden vanaf baseline	3 maanden vanaf baseline
Evalueer de effectiviteit van ijzerchelatie door plasma-ferritine (PF) te meten (PF ≤ 1000 µg/L of PF > 1000 µg/L Tijdsspanne: Baseline en vóór alloSCT of 1 jaar vanaf baseline voor patiënt die niet met alloSCT is behandeld	Baseline en vóór alloSCT of 1 jaar vanaf baseline voor patiënt die niet met alloSCT is behandeld
Evalueer de algehele overleving van de patiënt die is behandeld en niet is behandeld met alloSCT Tijdsspanne: Tot 5 jaar vanaf baseline	Tot 5 jaar vanaf baseline
Evalueer de prognostische factoren voor de algehele overleving van de patiënt die is behandeld en niet is behandeld met alloSCT Tijdsspanne: Basislijn	Basislijn
Evalueer het responspercentage op alloSCT of chemotherapie Tijdsspanne: Tot 5 jaar vanaf baseline	Tot 5 jaar vanaf baseline
Evalueer de toxiciteit voor alloSCT (snelheid van systemische infectie, snelheid van acute GVHD en snelheid van chronische GVHD) of chemotherapie (snelheid van systemische infectie en snelheid van ernstige bloeding) Tijdsspanne: Tot 5 jaar vanaf baseline	Tot 5 jaar vanaf baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 oktober 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 oktober 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

CHUBX 2012/22

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myelodysplastische syndromen

The Champ Foundation
Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic

Werving

Pearson Syndrome Natural History Study

Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)

Verenigde Staten