Studio di coorte che valuta la strategia terapeutica per le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio nei pazienti di età inferiore ai 70 anni (COMYRE)
Studio di coorte che valuta la strategia di trattamento per la mielodisplastica ad alto rischio
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo eterogeneo di disturbi mieloidi dovuti a difetti qualitativi della cellula staminale ematopoietica, con conseguente emopoiesi inefficace, displasia di uno o più lignaggi e, successivamente, varie citopenie. I pazienti affetti da MDS sono a maggior rischio di sviluppare la leucemia mieloblastica acuta (AML). Il trapianto allogenico di cellule staminali (alloSCT) rimane l'unica opzione curativa per i pazienti con MDS a rischio intermedio-2 o alto secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS). Tuttavia, poiché questi pazienti spesso non sono idonei per questo tipo di trattamento, a causa dell'età e delle comorbilità, erano necessarie altre opzioni terapeutiche. Grazie ai risultati dello studio AZA-001, l'azacitidina (AZA), un agente ipometilante, è stato validato in Europa per il trattamento dei pazienti affetti da SMD non candidati all'alloSCT. Nella maggior parte dei casi, l'AZA è un farmaco ben tollerato rispetto alla chemioterapia più classica o alloSCT. Infatti, gli effetti collaterali riportati più frequentemente sono affaticamento, stitichezza, dolori articolari e muscolari, citopenie e questi effetti collaterali raramente hanno conseguenze cliniche significative. Al contrario, durante la procedura alloSCT, potremmo osservare più eventi infettivi, malattia del trapianto contro l'ospite, più tossicità.
In questo studio dell'osservatorio COMYRE sono incluse tutte le MDS ad alto rischio con età inferiore a 70 anni. Lo scopo dello studio è analizzare quali pazienti vengono sottoposti alloSCT e perché non sono idonei per alloSCT se è il caso. Vogliamo anche analizzare la sopravvivenza globale di tutti i pazienti inclusi e cercheremo di identificare se ci sono alcuni fattori che possono influenzare questa sopravvivenza. Pertanto, potrebbe aiutarci a identificare meglio il miglior candidato per alloSCT e quelli per altri trattamenti come AZA, per quanto riguarda il beneficio/tossicità.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Agen, Francia
- CH Agen
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Bayonne, Francia
- CH Bayonne
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Bordeaux, Francia
- Institut Bergonie
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Bordeaux, Francia
- CHU de BORDEAUX
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Dax, Francia
- CH Dax
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Libourne, Francia
- CH Libourne
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Marmande, Francia
- CH Marmande
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Mont-de-Marsan, Francia
- CH Mont de Marsan
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Pau, Francia
- CH Pau
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Villeneuve-sur-Lot, Francia
- Ch Villeneuve/Lot
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età> 18 anni e <70 anni
- MDS-HR definita da un punteggio IPSS intermedio o alto (≥ 1,5) o IPSS rivisto ≥ a 4,5.
- Diagnosi confermata da 2 mielogrammi a distanza di almeno 1 mese o 1 singolo mielogramma caratteristico se precedenti anomalie ematologiche sull'emocromo completo sono presenti da più di 6 mesi
- Consenso informato gratuito firmato dal paziente e dallo sperimentatore (al più tardi il giorno dell'inclusione e prima di qualsiasi esame richiesto dallo studio)
- Affiliato o beneficiario di un sistema di previdenza sociale
Criteri di esclusione:
- Età ≥ 70 anni
- MDS-LR definita da un punteggio IPSS basso (<1,5) o IPSS rivisto <4,5
- Donne in età fertile che non usano contraccettivi, donne incinte o che allattano
- Non affiliato al sistema di sicurezza sociale
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Proporzione di pazienti trattati con trapianto di cellule staminali allogeniche (alloSCT) tra i pazienti arruolati
Lasso di tempo: 3 mesi dal basale
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3 mesi dal basale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutare la fattibilità dell'alloSCT: percentuale di pazienti con un donatore
Lasso di tempo: 3 mesi dal basale
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3 mesi dal basale
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Valutare l'efficacia della chelazione del ferro misurando la ferritina plasmatica (PF) (PF ≤ 1000 µg/L o PF > 1000 µg/L
Lasso di tempo: Basale e prima di alloSCT o 1 anno dal basale per pazienti non trattati con alloSCT
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Basale e prima di alloSCT o 1 anno dal basale per pazienti non trattati con alloSCT
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Valutare la sopravvivenza globale del paziente trattato e non trattato con alloSCT
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dal basale
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Fino a 5 anni dal basale
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Valutare i fattori prognostici di sopravvivenza globale del paziente trattato e non trattato con alloSCT
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Valutare il tasso di risposta all'alloSCT o alla chemioterapia
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dal basale
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Fino a 5 anni dal basale
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Valutare la tossicità da alloSCT (tasso di infezione sistemica, tasso di GVHD acuta e tasso di GVHD cronica) o chemioterapia (tasso di infezione sistemica e tasso di emorragia grave)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dal basale
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Fino a 5 anni dal basale
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHUBX 2012/22
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