Kohortová studie hodnotící strategii léčby vysoce rizikových myelodysplastických syndromů u pacientů do 70 let (COMYRE)

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou heterogenní skupinou myeloidních poruch v důsledku kvalitativních defektů krvetvorné kmenové buňky, které mají za následek neúčinnou krvetvorbu, dysplazii jedné nebo více linií a následně různé cytopenie. Pacienti trpící MDS jsou vystaveni zvýšenému riziku rozvoje akutní myeloblastické leukémie (AML). Alogenní transplantace kmenových buněk (alloSCT) zůstává jedinou léčebnou možností pro pacienty se středním-2 nebo vysokým rizikem MDS podle International Prognostic Scoring System (IPSS). Protože však tito pacienti často nejsou způsobilí pro tento druh léčby kvůli věku a přidruženým onemocněním, byly zapotřebí jiné možnosti léčby. Díky výsledkům studie AZA-001 je Azacytidin (AZA), hypomethylační činidlo, ověřeno v Evropě pro léčbu pacientů s MDS, kteří nejsou kandidáty na alloSCT. Ve většině případů je AZA dobře tolerovaným lékem ve srovnání s klasičtější chemoterapií nebo alloSCT. Nejčastěji hlášenými vedlejšími účinky jsou únava, zácpa, bolesti kloubů a svalů, cytopenie a tyto nežádoucí účinky mají zřídka významné klinické důsledky. Naopak během alloSCT postupu jsme mohli pozorovat více infekčních událostí, reakce štěpu proti hostiteli, větší toxicitu.

V této observatoři COMYRE jsou zahrnuty všechny vysoce rizikové MDS s věkem pod 70 let. Cílem studie je analyzovat, kteří pacienti podstupují alloSCT a proč nejsou způsobilí k alloSCT, pokud ano. Chceme také analyzovat celkové přežití všech zařazených pacientů a pokusíme se zjistit, zda existují nějaké faktory, které mohou toto přežití ovlivnit. Mohlo by nám to pomoci lépe identifikovat nejlepšího kandidáta pro alloSCT a pro další léčbu, jako je AZA, pokud jde o přínos/toxicitu.