Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

OMFANG HAM OMFANG HAM (SCOPE HIM)

7. juli 2026 opdateret af: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Et fase 3-studie af sikkerheden og effektiviteten af ​​koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til forebyggelse af overdreven blødning hos patienter med medfødt hæmofili A eller B med inhibitorer til faktor VIII eller IX, der gennemgår elektive større kirurgiske procedurer

Dette er et interventionelt, prospektivt, internationalt, multicenter, enkeltarms-, fase 3- og sekventielt effekt- og sikkerhedsstudie i unge og voksne med medfødt hæmofili A eller B med hæmmere af faktor VIII (FVIII) eller faktor IX (FIX), der gennemgår et elektivt større kirurgiske indgreb.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children - Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Univertsity School of Medecine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • M Health Fairview Center for bleeding and Clotting disorders
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Malaysia
    • Sabah Province
      • Kota Kinabalu, Sabah Province, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elisabeth - Kota Kinabalu
    • Selangor Province
      • Ampang, Selangor Province, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González de Nuevo León
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2196
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Chiang Mai University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiangmai Hospital, Chiangmai University
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Rektörlüğü Sihhiye
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
    • Trabzon
      • Trabzon, Trabzon, Tyrkiet (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Teknik Üniversitesi

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hver patient skal opfylde følgende kriterier for at blive optaget i denne undersøgelse:

  1. være en mand med diagnosen medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad

  2. har en af ​​følgende:

    1. positiv inhibitor test BU ≥5 (som bekræftet ved screening af det institutionelle laboratorium) ELLER
    2. en inhibitortest BU <5 (som bekræftet ved screening af institutionslaboratoriet), men forventes at have et anamnestisk respons på FVIII eller FIX, som vist ved en historie med en højt-responderende inhibitor manifesteret af en tidligere anamnestisk respons, defineret som en peak hæmmertiter >5 BU efter genudsættelse for faktorkoncentrater, hvilket udelukker brugen af ​​FVIII- eller FIX-produkter til behandling eller forebyggelse af blødning ELLER
    3. en inhibitortest BU <5 (som bekræftet ved screening af institutionslaboratoriet), men forventes at være refraktær over for FVIII eller FIX, som vist ved patientens tidligere manglende respons på FVIII eller FIX-koncentrater, selv i fravær af en dokumenteret anamnestisk respons, der udelukker brugen af ​​FVIII- eller FIX-produkter til at behandle eller forebygge blødningsepisoder.
  3. være ≥12 år til ≤65 år på dagen for informeret samtykke
  4. være planlagt til en elektiv større kirurgisk procedure som defineret i undersøgelsesprotokollen (se tabel ''Definitioner til det specifikke formål med undersøgelse F7TG2202'')
  5. har Hb ≥ 12 g/dL
  6. være i stand til at forstå og være villig til at overholde betingelserne i protokollen ELLER i tilfælde af en patient under myndighedsalderen, skal forældre/værge være i stand til at forstå og være villig til at overholde betingelserne af protokollen
  7. have læst, forstået og givet skriftligt informeret samtykke (patient eller forælder(e)/værge, hvis patienten er mindreårig i henhold til lokal lovgivning) og, hvor det er relevant i henhold til lokal lovgivning, patientens samtykke, hvis patienten er mindreårig -

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et eller flere af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen.

  1. har nogen anden koagulationsforstyrrelse end hæmofili A eller B
  2. være immunsupprimeret (dvs. patienten bør ikke modtage systemisk immunsuppressiv medicin; CD4+ celletal ved screening bør være >200/μL)
  3. kendt intolerance over for LR769 eller nogen af ​​dets hjælpestoffer
  4. modtager i øjeblikket immuntoleranceinduktion (ITI) behandling
  5. har en kendt eller mistænkt allergi eller overfølsomhed over for kaniner eller kaninproteiner
  6. har blodpladetal <100.000/μL
  7. har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller inden for 5 halveringstider af det forsøgslægemiddel, alt efter hvad der er længst, efter den planlagte første LR769-administration, eller forventes at modtage et sådant lægemiddel under deltagelse i denne undersøgelse. Patienter, der har fået fitusiran i et klinisk studie, vil muligvis ikke deltage i dette kliniske studie i 6 måneder siden sidste dosis, og hvis de har et antitrombin III-niveau, der ikke er i normalområdet ved screening.
  8. for patienter, der bruger emicizumab, har modtaget i løbet af de sidste 6 måneder eller i øjeblikket modtager et vedligeholdelsesdosisregime af emicizumab forskelligt fra det angivne ± 10 % af godkendt dosis), dvs. forskelligt fra 1,5 mg/kg én gang om ugen (±10 %), 3 mg/kg (±10%) hver anden uge eller 6 mg/kg (±10%) hver fjerde uge
  9. for patienter, der bruger emicizumab, skal der på nuværende tidspunkt være planer eller noter i patientens medicinske journaler, der tyder på behovet for at øge eller reducere emicizumab-doseringen på grund af antistof-antistoffer (ADA), reduceret PK eller koagulations-/sikkerhedsrelaterede problemer (f.eks. manglende respons eller potentielle/faktiske tromboemboliske bekymringer osv.)
  10. har en klinisk relevant lever- (aspartataminotransferase [AST] og/eller alaninaminotransferase [ALT] >3 gange den øvre grænse for normal [ULN]) og/eller nedsat nyrefunktion (kreatinin >2 gange ULN)
  11. har en historie med arterielle og/eller venøse tromboemboliske hændelser (såsom myokardieinfarkt, iskæmisk slagtilfælde, forbigående iskæmiske anfald, DVT eller PE) inden for 2 år før den planlagte første dosis af LR769, ukontrolleret arytmi eller nuværende New York Heart Association (NYHA) funktionel klassifikationsscore for trin II - IV
  12. har en aktiv malignitet (de med ikke-melanom hudkræft er tilladt)
  13. har en livstruende sygdom eller anden sygdom eller tilstand, som ifølge investigatorens vurdering kan indebære en potentiel fare for patienten eller forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller undersøgelsesresultatet (f. kronisk, uhåndteret hepatitisinfektion)
  14. bruge aspirin, ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAIDS), urter, naturmedicin eller andre lægemidler med blodpladehæmmende egenskaber inden for en uge før operationen og i hele behandlingen med LR769
  15. har aktiv mave- eller duodenalsårsygdom
  16. har modtaget et FVII- eller FVIIa-holdigt produkt (enten plasmaafledt eller rekombinant) inden for 24 timer før administration af LR769
  17. har en kontraindikation til antifibrinolytika
  18. har planlagt kombinerede større operationer på samme tid
  19. indgives farmakologisk tromboprofylakse inden for 5 halveringstider af den pågældende medicin før operationen eller for varigheden af ​​behandlingen med LR769 -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant)
Biologisk: Coagulation Factor VIIa (Recombinant)
Eptacog Beta (activated) (EB)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eptacog Beta (Activated) (EB) Effectiveness Based on Protocol's Aggregate Score
Tidsramme: From surgical wound closure until 120 hours after surgical wound closure
Successfully treated major procedures defined by a good or excellent global hemostatic response, based on an aggregate score from 3 timepoints (intra-operative, 24h post-operative, 120h post-operative), each individual score depending on comparison between actual and preliminary-communicated expected blood loss and transfusions for a similar patient without bleeding disorder undergoing the same surgical procedure, but also on the use or not of IMP extra-doses or of rescue therapy.
From surgical wound closure until 120 hours after surgical wound closure

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Miguel ESCOBAR, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juni 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

7. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

25. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • F7TG2202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner