UMFASSEN SIE IHN UMFASSEN SIE IHN (SCOPE HIM)

Einschlusskriterien:

Jeder Patient muss die folgenden Kriterien erfüllen, um in diese Studie aufgenommen zu werden:

1. männlich sein mit der Diagnose angeborene Hämophilie A oder B jeglichen Schweregrades

2. habe eines der folgenden:

   1. positiver Inhibitortest BU ≥5 (wie beim Screening durch das institutionelle Labor bestätigt) ODER
   2. ein Inhibitortest BU <5 (wie beim Screening durch das institutionelle Labor bestätigt), aber eine anamnestische Reaktion auf FVIII oder FIX erwartet wird, wie durch eine Vorgeschichte eines stark ansprechenden Inhibitors gezeigt wird, der sich durch eine frühere anamnestische Reaktion manifestiert, definiert als Peak Inhibitortiter >5 BU nach erneuter Exposition gegenüber Faktorkonzentraten, was die Verwendung von FVIII- oder FIX-Produkten zur Behandlung oder Vorbeugung von Blutungen ausschließt ODER
   3. ein Inhibitortest BU <5 (wie beim Screening durch das institutionelle Labor bestätigt), aber voraussichtlich refraktär gegenüber FVIII oder FIX ist, wie durch die Vorgeschichte des Patienten mit früherem Nichtansprechen auf FVIII- oder FIX-Konzentrate gezeigt wird, auch ohne dokumentiert anamnestische Reaktion, was die Verwendung von FVIII- oder FIX-Produkten zur Behandlung oder Vorbeugung von Blutungsepisoden ausschließt.
3. am Tag der Einverständniserklärung ≥ 12 Jahre bis ≤ 65 Jahre alt sein
4. für einen elektiven größeren chirurgischen Eingriff geplant sein, wie im Studienprotokoll definiert (siehe Tabelle „Definitionen für den spezifischen Zweck der Studie F7TG2202“)
5. einen Hb-Wert ≥ 12 g/dl haben
6. in der Lage sein, die Bedingungen des Protokolls zu verstehen und bereit zu sein, ODER im Fall eines Patienten, der noch nicht volljährig ist, müssen Eltern/Erziehungsberechtigte in der Lage sein, die Bedingungen zu verstehen und zu erfüllen des Protokolls
7. gelesen, verstanden und eine schriftliche Einverständniserklärung (Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigter, wenn der Patient gemäß den örtlichen Vorschriften minderjährig ist) und, falls zutreffend, gemäß den örtlichen Vorschriften, die Einwilligung des Patienten, wenn der Patient minderjährig ist, gelesen, verstanden und bereitgestellt haben -

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen.

1. eine andere Gerinnungsstörung als Hämophilie A oder B haben
2. immunsupprimiert sein (d. h. der Patient sollte keine systemische immunsuppressive Medikation erhalten; die CD4+-Zellzahlen beim Screening sollten > 200/μl sein)
3. bekannte Unverträglichkeit gegenüber LR769 oder einem seiner Hilfsstoffe
4. derzeit eine Immuntoleranzinduktionstherapie (ITI) erhalten
5. eine bekannte oder vermutete Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Kaninchen oder Kaninchenproteine ​​haben
6. eine Thrombozytenzahl < 100.000/μl haben
7. ein Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten dieses Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, nach der geplanten ersten LR769-Verabreichung erhalten haben oder voraussichtlich während der Teilnahme an dieser Studie ein Prüfpräparat erhalten werden. Patienten, die Fitusiran in einer klinischen Studie erhalten haben, dürfen für 6 Monate seit der letzten Dosis nicht an dieser klinischen Studie teilnehmen und wenn sie beim Screening einen Antithrombin-III-Spiegel haben, der nicht im normalen Bereich liegt.
8. für Patienten, die Emicizumab anwenden, die während der letzten 6 Monate oder derzeit eine Erhaltungsdosierung von Emicizumab erhalten haben, die sich von der angegebenen unterscheidet (± 10 % der zugelassenen Dosis), d. h. anders als 1,5 mg/kg einmal wöchentlich (± 10 %), 3 mg/kg (±10 %) alle zwei Wochen oder 6 mg/kg (±10 %) alle vier Wochen
9. bei Patienten, die Emicizumab anwenden, derzeit alle Pläne oder Notizen in den Krankenakten des Patienten vorliegen, die auf die Notwendigkeit hindeuten, die Emicizumab-Dosierung aufgrund von Antidrug-Antikörpern (ADAs), reduzierter PK oder gerinnungs-/sicherheitsbezogenen Problemen (z. fehlendes Ansprechen oder potenzielle/tatsächliche thromboembolische Bedenken usw.)
10. eine klinisch relevante Leberfunktionsstörung (Aspartat-Aminotransferase [AST] und/oder Alanin-Aminotransferase [ALT] > das 3-fache der oberen Normgrenze [ULN]) und/oder eine Nierenfunktionsstörung (Kreatinin > das 2-fache der ULN) haben
11. eine Vorgeschichte von arteriellen und/oder venösen thromboembolischen Ereignissen (wie Myokardinfarkt, ischämischer Schlaganfall, transitorische ischämische Attacken, TVT oder LE) innerhalb von 2 Jahren vor der geplanten ersten Dosis von LR769, unkontrollierter Arrhythmie oder aktueller New York Heart Association haben (NYHA) Funktionsklassifikations-Score der Stadien II - IV
12. eine aktive bösartige Erkrankung haben (Personen mit nicht-melanozytärem Hautkrebs sind erlaubt)
13. eine lebensbedrohliche Krankheit oder andere Krankheit oder einen anderen Zustand haben, die nach Einschätzung des Prüfarztes eine potenzielle Gefahr für den Patienten darstellen oder die Studienteilnahme oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnten (z. chronische, unbehandelte Hepatitis-Infektion)
14. innerhalb einer Woche vor der Operation und für die Dauer der Behandlung mit LR769 Aspirin, nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente (NSAIDS), Kräuter, natürliche Medikamente oder andere Medikamente mit blutplättchenhemmenden Eigenschaften einnehmen
15. ein aktives Magen- oder Zwölffingerdarmgeschwür haben
16. innerhalb von 24 Stunden vor der Verabreichung von LR769 ein FVII- oder FVIIa-haltiges Produkt (entweder aus Plasma oder rekombinant) erhalten haben
17. eine Kontraindikation für Antifibrinolytika haben
18. gleichzeitig kombinierte größere Operationen geplant haben
19. pharmakologische Thromboseprophylaxe innerhalb von 5 Halbwertszeiten dieses Medikaments vor der Operation oder für die Dauer der Behandlung mit LR769 verabreicht werden -