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SCOPRILO SCOPRILO (SCOPE HIM)

7 luglio 2026 aggiornato da: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Uno studio di fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia del fattore VIIa della coagulazione (ricombinante) per la prevenzione del sanguinamento eccessivo in pazienti con emofilia congenita A o B con inibitori del fattore VIII o IX sottoposti a procedure chirurgiche maggiori elettive

Questo è uno studio interventistico, prospettico, internazionale, multicentrico, a braccio singolo, di fase 3 e sequenziale di efficacia e sicurezza in adolescenti e adulti con emofilia congenita A o B con inibitori del fattore VIII (FVIII) o del fattore IX (FIX) sottoposti a trattamento elettivo principali interventi chirurgici.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Malaysia
    • Sabah Province
      • Kota Kinabalu, Sabah Province, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elisabeth - Kota Kinabalu
    • Selangor Province
      • Ampang, Selangor Province, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Messico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González de Nuevo León
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children - Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane Univertsity School of Medecine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • M Health Fairview Center for bleeding and Clotting disorders
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2196
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Chiang Mai University
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiangmai Hospital, Chiangmai University
  • Turchia (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Rektörlüğü Sihhiye
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
    • Trabzon
      • Trabzon, Trabzon, Turchia (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Teknik Üniversitesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Ogni paziente deve soddisfare i seguenti criteri per essere arruolato in questo studio:

  1. essere maschio con una diagnosi di emofilia congenita A o B di qualsiasi gravità

  2. avere uno dei seguenti:

    1. test inibitore positivo BU ≥5 (come confermato allo screening dal laboratorio istituzionale) OPPURE
    2. un test dell'inibitore BU <5 (come confermato allo screening dal laboratorio istituzionale) ma si prevede che abbia una risposta anamnestica a FVIII o FIX, come dimostrato da una storia di un inibitore ad alta risposta manifestato da una precedente risposta anamnestica, definita come un picco titolo dell'inibitore >5 BU dopo la riesposizione a concentrati di fattori, precludendo l'uso di prodotti a base di FVIII o FIX per il trattamento o la prevenzione del sanguinamento OPPURE
    3. un test dell'inibitore BU <5 (come confermato allo screening dal laboratorio istituzionale) ma si prevede che sia refrattario a FVIII o FIX, come dimostrato dalla storia del paziente di precedente mancata risposta ai concentrati di FVIII o FIX, anche in assenza di una documentata risposta anamnestica, precludendo l'uso di prodotti a base di FVIII o FIX per trattare o prevenire episodi di sanguinamento.
  3. avere un'età compresa tra ≥12 anni e ≤65 anni il giorno del consenso informato
  4. essere programmato per una procedura di chirurgia maggiore elettiva come definito nel protocollo dello studio (vedere la tabella ''Definizioni per lo scopo specifico dello studio F7TG2202'')
  5. hanno Hb ≥ 12 g/dL
  6. essere in grado di comprendere e voler rispettare le condizioni del protocollo OPPURE nel caso di un paziente di età inferiore alla maggiore età, i genitori/tutori legali devono essere in grado di comprendere e voler rispettare le condizioni del protocollo
  7. aver letto, compreso e fornito il consenso informato scritto (paziente o genitore/i/tutore/i se il paziente è minorenne secondo la normativa locale) e, ove applicabile secondo la normativa locale, il consenso del paziente se il paziente è minorenne -

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dallo studio.

  1. avere qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A o B
  2. essere immunosoppresso (ovvero il paziente non deve ricevere farmaci immunosoppressivi sistemici; la conta delle cellule CD4+ allo screening deve essere >200/μL)
  3. intolleranza nota a LR769 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  4. attualmente in terapia di induzione della tolleranza immunitaria (ITI).
  5. ha una nota o sospetta allergia o ipersensibilità ai conigli o alle proteine ​​del coniglio
  6. hanno una conta piastrinica <100.000/μL
  7. - hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni o entro 5 emivite di tale farmaco sperimentale, a seconda di quale periodo sia più lungo, dalla prima somministrazione pianificata di LR769, o si prevede che riceveranno tale farmaco durante la partecipazione a questo studio. I pazienti che hanno ricevuto fitusiran in uno studio clinico non possono partecipare a questo studio clinico per 6 mesi dall'ultima dose e se hanno un livello di antitrombina III non nel range normale allo screening.
  8. per i pazienti che usano emicizumab, hanno ricevuto negli ultimi 6 mesi o stanno attualmente ricevendo un regime posologico di mantenimento di emicizumab diverso da quello indicato ± 10% della dose approvata), cioè diverso da 1,5 mg/kg una volta alla settimana (± 10%), 3 mg/kg (±10%) ogni due settimane o 6 mg/kg (±10%) ogni quattro settimane
  9. per i pazienti che usano emicizumab, al momento non ci sono piani o note nella cartella clinica del paziente che suggeriscano la necessità di aumentare o diminuire il dosaggio di emicizumab a causa di anticorpi antifarmaco (ADA), farmacocinetica ridotta o problemi di coagulazione/sicurezza (ad es. mancanza di risposta, o problemi tromboembolici potenziali/effettivi, ecc.)
  10. ha una compromissione epatica clinicamente rilevante (aspartato aminotransferasi [AST] e/o alanina aminotransferasi [ALT] >3 volte il limite superiore della norma [ULN]) e/o renale (creatinina >2 volte l'ULN)
  11. ha una storia di eventi tromboembolici arteriosi e/o venosi (come infarto miocardico, ictus ischemico, attacchi ischemici transitori, TVP o EP) entro 2 anni prima della prima dose pianificata di LR769, aritmia incontrollata o attuale New York Heart Association (NYHA) punteggio di classificazione funzionale degli stadi II - IV
  12. avere un tumore maligno attivo (sono ammessi quelli con cancro della pelle non melanoma)
  13. ha una malattia potenzialmente letale o altra malattia o condizione che, secondo il giudizio dello sperimentatore, potrebbe implicare un potenziale rischio per il paziente o interferire con la partecipazione allo studio o l'esito dello studio (ad es. infezione da epatite cronica non gestita)
  14. utilizzare aspirina, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), erbe, farmaci naturali o altri farmaci con proprietà inibitorie piastriniche entro una settimana prima dell'intervento chirurgico e per la durata del trattamento con LR769
  15. soffre di ulcera gastrica o duodenale attiva
  16. hanno ricevuto un prodotto contenente FVII o FVIIa (derivato dal plasma o ricombinante) entro 24 ore prima della somministrazione di LR769
  17. hanno una controindicazione agli antifibrinolitici
  18. hanno pianificato interventi chirurgici importanti combinati contemporaneamente
  19. essere somministrato tromboprofilassi farmacologica entro 5 emivite di quel farmaco prima dell'intervento chirurgico o per la durata del trattamento con LR769 -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fattore VIIa della coagulazione (ricombinante)
Biologico: Coagulation Factor VIIa (Recombinant)
Eptacog Beta (activated) (EB)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eptacog Beta (Activated) (EB) Effectiveness Based on Protocol's Aggregate Score
Lasso di tempo: From surgical wound closure until 120 hours after surgical wound closure
Successfully treated major procedures defined by a good or excellent global hemostatic response, based on an aggregate score from 3 timepoints (intra-operative, 24h post-operative, 120h post-operative), each individual score depending on comparison between actual and preliminary-communicated expected blood loss and transfusions for a similar patient without bleeding disorder undergoing the same surgical procedure, but also on the use or not of IMP extra-doses or of rescue therapy.
From surgical wound closure until 120 hours after surgical wound closure

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Investigatori

  • Investigatore principale: Miguel ESCOBAR, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 giugno 2024

Completamento primario (Effettivo)

28 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

7 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • F7TG2202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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