Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ROZSAH HO ROZSAH HO (SCOPE HIM)

7. července 2026 aktualizováno: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Fáze 3 studie bezpečnosti a účinnosti koagulačního faktoru VIIa (rekombinantního) pro prevenci nadměrného krvácení u pacientů s vrozenou hemofilií A nebo B s inhibitory faktoru VIII nebo IX podstupujících elektivní velký chirurgický výkon

Toto je intervenční, prospektivní, mezinárodní, multicentrická, jednoramenná, fáze 3 a sekvenční studie účinnosti a bezpečnosti u dospívajících a dospělých s vrozenou hemofilií A nebo B s inhibitory faktoru VIII (FVIII) nebo faktoru IX (FIX) podstupujících elektivní velké chirurgické zákroky.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2196
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Malajsie
    • Sabah Province
      • Kota Kinabalu, Sabah Province, Malajsie, 88586
        • Hospital Queen Elisabeth - Kota Kinabalu
    • Selangor Province
      • Ampang, Selangor Province, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González de Nuevo León
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children - Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane Univertsity School of Medecine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • M Health Fairview Center for bleeding and Clotting disorders
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Thajsko
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Chiang Mai University
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiangmai Hospital, Chiangmai University
  • Turecko (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Rektörlüğü Sihhiye
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
    • Trabzon
      • Trabzon, Trabzon, Turecko (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Teknik Üniversitesi

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Každý pacient musí splňovat následující kritéria, aby mohl být zařazen do této studie:

  1. být muž s diagnózou vrozené hemofilie A nebo B jakékoli závažnosti

  2. mít jednu z následujících možností:

    1. pozitivní inhibitorový test BU ≥5 (jak bylo potvrzeno při screeningu ústavní laboratoří) NEBO
    2. test inhibitoru BU <5 (jak bylo potvrzeno při screeningu ústavní laboratoří), ale očekává se, že bude mít anamnestickou odpověď na FVIII nebo FIX, jak je prokázáno anamnézou vysoce reagujícího inhibitoru projevujícího se předchozí anamnestickou odpovědí, definovanou jako vrchol titr inhibitoru >5 BU po opětovné expozici koncentrátům faktoru, což vylučuje použití přípravků FVIII nebo FIX k léčbě nebo prevenci krvácení NEBO
    3. test inhibitoru BU <5 (jak bylo potvrzeno při screeningu ústavní laboratoří), ale očekává se, že bude refrakterní na FVIII nebo FIX, jak prokázala pacientova anamnéza předchozí nereagování na koncentráty FVIII nebo FIX, a to i v případě absence zdokumentovaného anamnestická odpověď, vylučující použití přípravků FVIII nebo FIX k léčbě nebo prevenci krvácivých epizod.
  3. být ≥12 let až ≤65 let v den informovaného souhlasu
  4. být naplánován na plánovaný velký chirurgický zákrok, jak je definováno v protokolu studie (viz tabulka ''Definice pro specifický účel studie F7TG2202'')
  5. mají Hb ≥ 12 g/dl
  6. být schopen porozumět a ochoten dodržovat podmínky protokolu NEBO v případě pacienta mladšího zákonné plnoletosti musí být rodič (rodiče)/zákonní zástupci schopni porozumět a být ochotni podmínky dodržovat protokolu
  7. přečetli, porozuměli a poskytli písemný informovaný souhlas (pacient nebo rodiče/zákonní zástupci, pokud je pacient nezletilý podle místních předpisů) a případně souhlas pacienta, pokud je pacient nezletilý –

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují kterékoli z následujících kritérií, budou ze studie vyloučeni.

  1. máte jakoukoli poruchu koagulace kromě hemofilie A nebo B
  2. být imunosupresivní (tj. pacient by neměl dostávat systémové imunosupresivní léky; počet CD4+ buněk při screeningu by měl být >200/μl)
  3. známá nesnášenlivost na LR769 nebo kteroukoli z jeho pomocných látek
  4. v současné době podstupují léčbu indukcí imunitní tolerance (ITI).
  5. máte známou nebo suspektní alergii nebo přecitlivělost na králíky nebo králičí proteiny
  6. mají počet krevních destiček <100 000/μl
  7. dostali zkoumaný lék do 30 dnů nebo do 5 poločasů tohoto hodnoceného léku, podle toho, co je delší, od plánovaného prvního podání LR769, nebo se u nich očekává, že během účasti v této studii takový lék dostanou. Pacienti, kteří dostávali fitusiran v klinické studii, se nemohou zúčastnit této klinické studie po dobu 6 měsíců od poslední dávky a pokud nemají hladinu antitrombinu III při screeningu v normálním rozmezí.
  8. u pacientů užívajících emicizumab, kteří během posledních 6 měsíců užívali nebo v současné době dostávají udržovací dávkovací režim emicizumabu odlišný od indikované dávky ± 10 % schválené dávky, tj. odlišný od 1,5 mg/kg jednou týdně (± 10 %), 3 mg/kg (±10 %) každé dva týdny nebo 6 mg/kg (±10 %) každé čtyři týdny
  9. pro pacienty užívající emicizumab jsou v současné době jakékoli plány nebo poznámky v lékařských záznamech pacienta, které by naznačovaly potřebu zvýšit nebo snížit dávkování emicizumabu z důvodu protilátek proti léčivům (ADA), snížené PK nebo problémů souvisejících s koagulací/bezpečností (např. nedostatečná odpověď nebo potenciální/skutečné tromboembolické obavy atd.)
  10. máte klinicky relevantní jaterní (aspartátaminotransferáza [AST] a/nebo alaninaminotransferáza [ALT] >3násobek horní hranice normy [ULN]) a/nebo poruchu ledvin (kreatinin >2násobek ULN)
  11. máte v anamnéze arteriální a/nebo žilní tromboembolické příhody (jako je infarkt myokardu, ischemické cévní mozkové příhody, přechodné ischemické ataky, DVT nebo PE) během 2 let před plánovanou první dávkou LR769, nekontrolovanou arytmii nebo současnou New York Heart Association (NYHA) funkční klasifikační skóre stádií II - IV
  12. mají aktivní malignitu (povoleny jsou osoby s nemelanomovou rakovinou kůže)
  13. trpíte jakoukoli život ohrožující nemocí nebo jinou nemocí nebo stavem, které by podle úsudku zkoušejícího mohly představovat potenciální riziko pro pacienta nebo narušovat účast ve studii nebo výsledek studie (např. chronická, nezvládnutá infekce hepatitidy)
  14. užívat aspirin, nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID), bylinky, přírodní léky nebo jiné léky s vlastnostmi inhibující krevní destičky během jednoho týdne před operací a po dobu trvání léčby LR769
  15. máte aktivní vředovou chorobu žaludku nebo dvanáctníku
  16. dostali produkt obsahující FVII nebo FVIIa (buď odvozený z plazmy nebo rekombinantní) během 24 hodin před podáním LR769
  17. mají kontraindikaci antifibrinolytik
  18. plánovali kombinované velké operace ve stejnou dobu
  19. být podávána farmakologická tromboprofylaxe během 5 poločasů tohoto léku před operací nebo po dobu trvání léčby LR769 -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Koagulační faktor VIIa (rekombinantní)
Biologický: Coagulation Factor VIIa (Recombinant)
Eptacog Beta (activated) (EB)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Eptacog Beta (Activated) (EB) Effectiveness Based on Protocol's Aggregate Score
Časové okno: From surgical wound closure until 120 hours after surgical wound closure
Successfully treated major procedures defined by a good or excellent global hemostatic response, based on an aggregate score from 3 timepoints (intra-operative, 24h post-operative, 120h post-operative), each individual score depending on comparison between actual and preliminary-communicated expected blood loss and transfusions for a similar patient without bleeding disorder undergoing the same surgical procedure, but also on the use or not of IMP extra-doses or of rescue therapy.
From surgical wound closure until 120 hours after surgical wound closure

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Miguel ESCOBAR, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. června 2024

Primární dokončení (Aktuální)

28. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

7. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • F7TG2202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit