Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af NNZ-2591 hos børnepatienter med Phelan-McDermid-syndrom

27. maj 2026 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af oral administration af NNZ-2591 sammenlignet med placebo hos børn med Phelan-McDermid syndrom

Denne fase 3, randomiserede, dobbeltblindede, parallelgruppe (2-arm), placebo-kontrollerede, multicenterstudie vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af NNZ-2591 sammenlignet med placebo hos børneparticipanter med Phelan-McDermid syndrom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter at have givet informeret samtykke/samtykke vil pædiatriske deltagere med Phelan-McDermid-syndrom i alderen 3-12 år gå ind i den 4-ugers screeningsperiode og gennemgå vurderinger for berettigelse, baselinekarakteristika og symptomernes alvorlighed.

Når berettigelsen er bekræftet, vil deltagerne blive randomiseret i et forhold på 1:1 til at modtage enten oral administration af NNZ-2591 eller matchende placebo under den 13-ugers behandlingsperiode. Herefter vil en 2-ugers sikkerhedsopfølgning finde sted umiddelbart efter afslutningen af behandlingsperioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Rafael, California, Forenede Stater, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Forenede Stater, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige pædiatriske deltagere med Phelan-McDermid syndrom i alderen 3 til 12 år (inklusiv) på tidspunktet for underskrivelsen af informeret samtykke.
  2. Klinisk diagnose af Phelan-McDermid syndrom med en dokumenteret sygdomsfremkaldende genetisk abnormitet i SHANK3.
  3. Kropsvægt ≥ 10 kg ved screening.
  4. Deltagere med en PMSA-S samlet score ≥ 3 ved screening- og baseline-besøgene.
  5. Ikke aktivt under regression eller tab af færdigheder.

Eksklusionskriterier:

  1. Brug af udelukkende medicin eller ustabile behandlingsregimer af acceptable samtidige lægemidler som krævet af protokollen.
  2. Nuværende behandling med mere end 3 tilladte psykotrope lægemidler.
  3. Deltagere med anfald skal være kontrolleret med ikke mere end 2 antikonvulsive lægemidler (ikke inklusive redningsmedicin).
  4. Psykotrope lægemidler eller andre lægemidler brugt til en kronisk sygdom (ikke inklusive antibiotika, smertestillende, anti-diaré og afføringsmidler) med doser og doseringsregimer, der ikke har været stabile i mindst 4 uger før screening. Hvis behandlingen blev afbrudt, skal afbrydelsen være sket ikke færre end 2 uger før starten af screening.
  5. Eventuelle interkurrente anfald i de sidste 6 måneder og/eller mere end 1 anfald i de sidste 12 måneder. • Et enkelt feberanfald i de 6 måneder før screening er tilladt, hvis der ikke var behov for redningsmedicin.
  6. Unormale leverfunktionslaboratorieresultater i screeningsperioden, som defineret af protokollen.
  7. Unormalt QT-interval på screening EKG som defineret af protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNZ-2591 Arm

Den samlede varighed af denne undersøgelse for hver deltager vil være op til cirka 17 til 19 uger.

Deltagerne vil blive randomiseret i et 1:1-forhold til at modtage oral administration af NNZ-2591 i løbet af den 13-ugers behandlingsperiode.
Medicin: NNZ-2591
Studiemedicinen vil blive administreret to gange dagligt oralt.
Placebo komparator: Placebo-arm

Den samlede varighed af dette studie for hver deltager vil være op til cirka 17 til 19 uger.

Deltagerne vil blive randomiseret i et forhold på 1:1 til at modtage oral administration af placebo, der matcher NNZ-2591, i løbet af den 13-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Placebo
Studielægemidlet vil blive administreret to gange dagligt oralt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndroms Vurdering af Forandring (PMSA-C) samlet score.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overordnede score. PMSA-C-scorer spænder fra 1 til 7, hvor 1 indikerer meget forbedret og 7 indikerer meget forværret.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved ændringen fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) underdomænet for receptiv kommunikation (råscore).
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview-versionen (Vineland-3) receptive kommunikations underdomænes råscore.
En højere råscore for det receptive kommunikations underdomæne indikerer bedre adaptiv adfærd.
Uge 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) overordnede score.
Tidsramme: Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) samlet score. CIC-scorerne spænder fra 1 til 7, hvor 1 angiver meget forbedret og 7 angiver meget forværret.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved Phelan-McDermid Syndrom Vurdering af Ændring (PMSA-C) domænescore.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domænescores. PMSA-C domænescores spænder fra 1 til 7, hvor 1 angiver meget forbedret og 7 angiver meget forværret.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) domænescore.
Tidsramme: Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) domænescore. CIC-scorerne spænder fra 1 til 7, hvor 1 angiver meget forbedret og 7 angiver meget forværret.
Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domænescore.
Tidsramme: Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domænescore. PMSA-S scoren spænder fra 1 til 7, hvor 1 indikerer typisk for alderen, slet ikke nedsat og 7 blandt de mest alvorligt nedsatte.
Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved ændringen fra baseline i den samlede PMSA-S-score.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved ændringen fra baseline i PMSA-S overordnet score. PMSA-S scorer spænder fra 1 til 7, hvor 1 indikerer typisk for alderen, slet ikke nedsat, og 7 blandt de mest alvorligt nedsatte.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i PMS Kliniker Domænespecifik Vurderingsskala (PMS-DSRS) scores.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores. PMS-DSRS scores spænder fra 0 til 4, hvor 0 angiver Symptom Ikke Til Stede og 4 angiver Meget Alvorligt.
Uge 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

15. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2025

Først opslået (Faktiske)

15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NEU-2591-PMS-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Phelan-McDermid syndrom

Kliniske forsøg med NNZ-2591

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner