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Open-Label-Erweiterung zu Protokoll 1042-0500

23. Mai 2024 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine offene klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und antiepileptischen Aktivität von Ganaxolon bei der Behandlung von Patienten, bei denen infantile Spasmen diagnostiziert wurden.

Um eine offene Verlängerung für Patienten zu ermöglichen, die das Protokoll 1042-0500 abgeschlossen haben

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Patient sollte alle geplanten klinischen Studienbesuche in der doppelblinden, kontrollierten Studie (Protokoll 1042-0500) abgeschlossen haben und vom Prüfarzt als geeignet erachtet worden sein (ein Ansprechen auf die Behandlung gehabt haben). Männlich oder weiblich, mit einer Diagnose von IS mit einer Video-EEG (vEEG)-Aufzeichnung, die die Diagnose bestätigt.

Es wird insgesamt 14 Besuche über 99(+oder-1)Wochen geben. Ein 24-Stunden-vEEG ist nur erforderlich, wenn der Proband länger als 24 Stunden spasmusfrei war.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32504
        • Child Neurology Center of Nrothwest Florida, P.A.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle geplanten klinischen Studienbesuche im vorherigen Protokoll 1042 0500 abgeschlossen haben und vom Prüfarzt als förderfähig erachtet wurden (keine SUE, von denen angenommen wird, dass sie arzneimittelbedingt sind und auf die Behandlung ansprachen).
  • Unabhängig von der Ätiologie mit IS diagnostiziert werden. Diagnostische Kriterien: Anfälle, die aus einzelnen oder sich wiederholenden kurzen Muskelkontraktionen bestehen, die zu einer Beugung oder Streckung führen. Spasmen können als tonische oder myoklonische Kontraktionen charakterisiert werden, können einzeln oder in Clustern auftreten und treten typischerweise bilateral und symmetrisch auf. Das EEG-Muster muss mit der Diagnose IS übereinstimmen (Hypsarrhythmie, modifizierte Hypsarrhythmie, multifokale Spike-Wave-Entladungen usw.).
  • Haben Sie eine 24-Stunden-veEG-Aufzeichnung, die die Diagnose von IS bestätigt.
  • Eine Magnetresonanztomographie (MRT) durchführen lassen, um mögliche Ursachen von IS zu bestimmen.
  • Wurden zuvor mit 3 AEDs oder weniger behandelt.
  • Einen Elternteil/Erziehungsberechtigten haben, der ordnungsgemäß über die Art und die potenziellen Risiken und Vorteile der klinischen Studie informiert ist, willens und in der Lage ist, alle Verfahren der klinischen Studie einzuhalten, und der vor der Teilnahme an der klinischen Studie eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilt hat.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Behandlung mit mehr als 2 gleichzeitigen AEDs.
  • Haben Sie eine aktive ZNS-Infektion, demyelinisierende Erkrankung, degenerative neurologische Erkrankung oder ZNS-Erkrankung, die als progressiv gilt (mit Ausnahme von tuberöser Sklerose), wie durch MRT des Gehirns beurteilt.
  • Beim Screening eine Krankheit oder einen Zustand (medizinisch oder chirurgisch) haben, die das hämatologische, kardiovaskuläre, pulmonale, renale, gastrointestinale oder hepatische System beeinträchtigen könnten; oder andere Bedingungen, die die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Prüfpräparats beeinträchtigen oder den Probanden einem erhöhten Risiko aussetzen würden.
  • Aspartat-Transaminase (AST), Alanin-Transaminase (ALT) oder Gesamtbilirubin größer als das 4-fache der Obergrenze des Labornormals oder eines vom Prüfarzt als klinisch signifikant erachteten klinischen Laborwertes.
  • Geschichte des rezidivierenden Status epilepticus.
  • Wurden innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung einem anderen Prüfpräparat ausgesetzt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ganaxolon
Arzneimittel: Ganaxolon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die frei von Krämpfen waren
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 96
Klinische Spasmen wurden mittels Video-Elektroenzephalographie (VEEG) bestimmt. Die Anzahl der Teilnehmer mit krampffreier Dauer wurde angegeben.
Woche 4 bis Woche 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Häufigkeit von Spasmus-Clustern gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 4 bis Woche 32
Infantile Krämpfe, die nacheinander in einem Cluster auftreten und mehrere Minuten dauern, werden als Spasmus-Cluster bezeichnet. Spasmuscluster wurden durch eine 24-Stunden-Video-Elektroenzephalographie (vEEG) bestimmt. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Der Ausgangswert wurde im Protokoll 1042-0500 als die Bewertung am Tag 0 vor der Gabe von Ganaxolon definiert.
Ausgangswert und Woche 4 bis Woche 32
Änderung der Häufigkeit einzelner Krämpfe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 4 bis Woche 32
Bei einzelnen Krämpfen handelt es sich um Anfälle, die nur ein bis zwei Sekunden dauern und durch eine 24-Stunden-Video-Elektroenzephalographie (vEEG) festgestellt wurden. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Der Ausgangswert wurde im Protokoll 1042-0500 als die Bewertung am Tag 0 vor der Gabe von Ganaxolon definiert.
Ausgangswert und Woche 4 bis Woche 32
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung des klinischen Status gemäß der globalen Beurteilung des Pflegepersonals
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Die globale Beurteilung der Anfallsschwere und des Ansprechens auf die Behandlung durch das Pflegepersonal bewertete die Teilnehmer anhand von sieben klinischen Faktoren: Anfallshäufigkeit, -dauer und -intensität; negative Erfahrungen; soziale, intellektuelle und motorische Funktionen. Unter Verwendung einer 7-Punkte-Skala ([1] deutliche Verbesserung, [2] mäßige Verbesserung, [3] leichte Verbesserung, [4] keine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, [5] leichte Verschlechterung, [6] mäßige Verschlechterung oder [7] deutlich Verschlechterung). Ein höherer Wert deutete auf schlimmere Symptome hin. Bei der Beurteilung wurde der aktuelle Zustand der Teilnehmer mit ihrem Zustand vor Beginn der Studienmedikation verglichen.
Woche 4 bis Woche 32
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung des klinischen Status gemäß der globalen Beurteilung des Prüfarztes
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Die Forscher bewerteten den klinischen Gesamtstatus der Teilnehmer anhand von sieben klinischen Faktoren: Anfallshäufigkeit, -dauer und -intensität; negative Erfahrungen; soziale, intellektuelle und motorische Funktionen. Unter Verwendung einer 7-Punkte-Skala ([1] deutliche Verbesserung, [2] mäßige Verbesserung, [3] leichte Verbesserung, [4] keine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, [5] leichte Verschlechterung, [6] mäßige Verschlechterung oder [7] deutlich Verschlechterung). Ein höherer Wert deutete auf schlimmere Symptome hin. Die Forscher beurteilten den Status der Teilnehmer im Vergleich zu ihrem Zustand vor Beginn der Studienmedikation.
Woche 4 bis Woche 32
Anzahl der Teilnehmer mit krampffreier Dauer
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Die krampffreie Dauer ist definiert als die Gesamtzahl der krampffreien Tage, die im Krampf-/Anfallstagebuch erfasst werden. Eltern/Erziehungsberechtigte oder Pflegepersonal führten während der gesamten Studie täglich ein Spasmus-/Anfallstagebuch, um die Anzahl und Art der Anfälle, einschließlich Krämpfe, aufzuzeichnen. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer krampffreien Dauer von mindestens 24 Stunden angegeben.
Woche 4 bis Woche 32
Anzahl der Teilnehmer ohne Krämpfe
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Das Fehlen von Krämpfen wird als Prozentsatz der gesamten krampffreien Tage während eines Besuchszeitraums = 100 % definiert. Eltern/Erziehungsberechtigte oder Pflegepersonal führten während der gesamten Studie täglich ein Spasmus-/Anfallstagebuch, um die Anzahl und Art der Anfälle, einschließlich Krämpfe, aufzuzeichnen. Es wurden die Teilnehmer vorgestellt, bei denen es zu krampffreien Ergebnissen kam.
Woche 4 bis Woche 32
Entwicklungsbewertung mithilfe des Denver-II-Entwicklungstests
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 32
Der Denver-II-Entwicklungstest misst die Entwicklung eines Kindes in mehreren Bereichen: persönlich-sozial, feinmotorisch-adaptiv, Sprache und grobmotorisch, von der Geburt bis zum Alter von 6 Jahren. Er besteht aus 125 Elementen, die in Unterskalen organisiert sind und als bestanden bewertet werden. nicht bestanden oder abgelehnt. Um den Fortschritt eines Kindes zu bewerten, vergleicht der Test seine Leistung mit einer normativen Stichprobe gleichaltriger Kinder. Für jedes Item wird das Alter bestimmt, bei dem 90 % der Kinder in der normativen Stichprobe bestehen. Die abgeleitete Punktzahl für jede Unterskala beträgt Summe der Punktwerte und stellt die Differenz zwischen dem chronologischen Alter des Kindes und dem Alter dar, in dem 90 % der Kinder in der normativen Stichprobe die Punkte in dieser Subskala bestehen. Eine höhere abgeleitete Punktzahl auf einer Subskala zeigt eine bessere Leistung bei Elementen in dieser Subskala im Vergleich zu anderen Kindern derselben Subskala an Alter, die den Test absolviert haben. Unter den Subskalen reicht die Subskala „Persönlich-Sozial“ von -16 Monaten bis 24 Monaten; andere reichen von -12 Monaten bis 24 Monaten. Alle Subskalen haben einen Bevölkerungsmittelwert von 0 und eine Standardabweichung von 3.
Woche 8 bis Woche 32
Prozentsatz der gesamten krampffreien Tage und der kumulativen krampffreien Tage, ermittelt aus dem Anfallstagebuch.
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32

Der Prozentsatz der gesamten krampffreien Tage während eines Besuchszeitraums ist definiert als die Gesamtzahl der krampffreien Tage, die im Anfallstagebuch erfasst sind/Gesamtzahl der Tage während dieses Zeitraums, multipliziert mit 100.

Der Prozentsatz der kumulierten Gesamtzahl krampffreier Tage während eines Besuchszeitraums ist definiert als die Summe der Gesamtzahl krampffreier Tage während dieses Zeitraums, die im Anfallstagebuch erfasst ist/Gesamtzahl der Tage im Behandlungszeitraum, multipliziert mit 100.
Woche 4 bis Woche 32

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Februar 2007

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. März 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1042-0501
  • Amend 5 (ROW)
  • Amend 6 (US)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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