Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte rozszerzenie protokołu 1042-0500

5 maja 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Otwarte badanie kliniczne w celu oceny bezpieczeństwa i działania przeciwpadaczkowego ganaksolonu w leczeniu pacjentów, u których zdiagnozowano skurcze niemowlęce.

Aby umożliwić otwarte rozszerzenie dla pacjentów, którzy ukończyli Protokół 1042-0500

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjent powinien odbyć wszystkie zaplanowane wizyty w ramach badania klinicznego z podwójnie ślepą próbą (Protokół 1042-0500) i zostać uznany przez Badacza za kwalifikującego się (uzyskać odpowiedź na leczenie). Mężczyzna lub kobieta, z rozpoznaniem IS z nagraniem wideo EEG (vEEG) potwierdzającym diagnozę.

Łącznie będzie 14 wizyt w ciągu 99 (+ lub -1) tygodnia. 24-godzinny vEEG jest wymagany tylko wtedy, gdy pacjent był wolny od skurczów przez ponad 24 godziny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Child Neurology Center of Nrothwest Florida, P.A.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Odbyli wszystkie wizyty w ramach badań klinicznych zaplanowane w poprzednim Protokole 1042 0500 i zostali uznani przez Badacza za kwalifikujących się (brak SAE związanych z lekiem i odpowiedzi na leczenie).
  • Zdiagnozować IS niezależnie od etiologii. Kryteria diagnostyczne: Napady składające się z pojedynczych lub powtarzających się krótkich skurczów mięśni prowadzących do zgięcia lub wyprostu. Skurcze można scharakteryzować jako skurcze toniczne lub miokloniczne, mogą występować pojedynczo lub w grupach i zazwyczaj występują obustronnie i symetrycznie. Obraz EEG musi być zgodny z rozpoznaniem IS (hipsarytmia, zmodyfikowana hipsarytmia, wieloogniskowe wyładowania fali szczytowej itp.).
  • Wykonaj 24-godzinny zapis vEEG potwierdzający rozpoznanie IS.
  • Wykonano rezonans magnetyczny (MRI) w celu ustalenia ewentualnych przyczyn IS.
  • Byli wcześniej leczeni 3 AED lub mniej.
  • Mieć rodzica/opiekuna, który jest należycie poinformowany o charakterze i potencjalnym ryzyku oraz korzyściach badania klinicznego, jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badania klinicznego oraz wyraził świadomą zgodę na piśmie przed przystąpieniem do badania klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecne leczenie z użyciem więcej niż 2 LPP jednocześnie.
  • Mieć aktywną infekcję OUN, chorobę demielinizacyjną, zwyrodnieniową chorobę neurologiczną lub chorobę OUN uznaną za postępującą (z wyjątkiem stwardnienia guzowatego) ocenianą za pomocą MRI mózgu.
  • Mieć jakąkolwiek chorobę lub stan (medyczny lub chirurgiczny) podczas badania przesiewowego, który może zagrozić układowi hematologicznemu, sercowo-naczyniowemu, płucnemu, nerkowemu, żołądkowo-jelitowemu lub wątrobowemu; lub inne stany, które mogą zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego produktu lub narażać pacjenta na zwiększone ryzyko.
  • Transaminaza asparaginianowa (AST), transaminaza alaninowa (ALT) lub bilirubina całkowita ponad 4-krotność górnej granicy normy laboratoryjnej lub jakakolwiek kliniczna wartość laboratoryjna uznana przez badacza za istotną klinicznie.
  • Historia nawracającego stanu padaczkowego.
  • Byli narażeni na jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni przed rejestracją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ganaksolon
Lek: Ganaksolon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników, którzy byli wolni od skurczów
Ramy czasowe: Tygodnie od 4 do 96
Kliniczne skurcze określano za pomocą wideoelektroencefalografii (VEEG). Przedstawiono liczbę uczestników z czasem trwania bez skurczu.
Tygodnie od 4 do 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej częstotliwości skupisk skurczów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień od 4 do 32
Dziecięce skurcze, które następują jeden po drugim w klastrze i trwają kilka minut, nazywane są skupiskami skurczów. Klastry skurczów określono za pomocą 24-godzinnej wideoelektroencefalografii (vEEG). Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej. Linię podstawową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed podaniem ganaksolonu w protokole 1042-0500.
Wartość wyjściowa i tydzień od 4 do 32
Zmiana w stosunku do wartości początkowej częstotliwości poszczególnych skurczów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień od 4 do 32
Indywidualny skurcz to napady, które mogą trwać tylko sekundę lub dwie i zostały określone przez 24-godzinną wideoelektroencefalografię (vEEG). Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej. Linię podstawową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed podaniem ganaksolonu w protokole 1042-0500.
Wartość wyjściowa i tydzień od 4 do 32
Liczba uczestników ze zmianą statusu klinicznego w ocenie ogólnej opiekuna
Ramy czasowe: Tydzień 4 do Tydzień 32
Ogólna ocena ciężkości napadów padaczkowych i odpowiedzi na leczenie dokonana przez opiekuna oceniła uczestników na podstawie 7 czynników klinicznych: częstości napadów, czasu trwania i intensywności; niekorzystne doświadczenia; funkcjonowanie społeczne, intelektualne i motoryczne. Używając 7-stopniowej skali ([1] wyraźna poprawa, [2] umiarkowana poprawa, [3] niewielka poprawa, [4] brak zmian w stosunku do wartości wyjściowych, [5] niewielkie pogorszenie, [6] umiarkowane pogorszenie lub [7] zaznaczona pogorszenie). Wyższy wynik wskazywał na gorsze objawy. W ramach oceny porównano aktualny stan uczestników z ich stanem przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
Tydzień 4 do Tydzień 32
Liczba uczestników ze zmianą statusu klinicznego w ogólnej ocenie badacza
Ramy czasowe: Tydzień 4 do Tydzień 32
Badacze ocenili ogólny stan kliniczny uczestników na podstawie 7 czynników klinicznych: częstości napadów, czasu trwania i intensywności; niekorzystne doświadczenia; funkcjonowanie społeczne, intelektualne i motoryczne. Używając 7-stopniowej skali ([1] wyraźna poprawa, [2] umiarkowana poprawa, [3] niewielka poprawa, [4] brak zmian w stosunku do wartości wyjściowych, [5] niewielkie pogorszenie, [6] umiarkowane pogorszenie lub [7] zaznaczona pogorszenie). Wyższy wynik wskazywał na gorsze objawy. Badacze ocenili stan uczestników w porównaniu z ich stanem przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
Tydzień 4 do Tydzień 32
Liczba uczestników z wolnymi od skurczów czasami trwania
Ramy czasowe: Tydzień 4 do Tydzień 32
Czas wolny od skurczu definiuje się jako całkowitą liczbę dni wolnych od skurczu zapisanych w dzienniku skurczów/napadów. Rodzice/opiekunowie lub personel pielęgniarski prowadzili dzienniczek spazmów/napadów, aby odnotowywać liczbę i rodzaj napadów każdego dnia, w tym skurczów, przez całe badanie. Przedstawiono liczbę uczestników, u których czas trwania skurczu wynosił co najmniej 24 godziny.
Tydzień 4 do Tydzień 32
Liczba uczestników bez skurczów
Ramy czasowe: Tydzień 4 do Tydzień 32
Brak skurczów definiuje się jako procent całkowitej liczby dni wolnych od skurczów w okresie wizyty = 100%. Rodzice/opiekunowie lub personel pielęgniarski prowadzili dzienniczek spazmów/napadów, aby odnotowywać liczbę i rodzaj napadów każdego dnia, w tym skurczów, przez całe badanie. Przedstawiono uczestników uzyskujących brak skurczów.
Tydzień 4 do Tydzień 32
Ocena rozwoju za pomocą testu rozwojowego Denver-II
Ramy czasowe: Tydzień 8 do Tydzień 32
Denver-II Developmental Test mierzy rozwój dziecka w kilku obszarach: Personalno-społeczny, adaptacyjny motoryki małej, językowy i motoryki dużej, od urodzenia do 6 lat. nie powiodło się lub odmówiło. Aby ocenić postępy dziecka, test porównuje jego wyniki z normatywną próbą dzieci w tym samym wieku. Dla każdej pozycji określa się wiek, w którym 90% dzieci z próby normatywnej zdało egzamin. Wynik pochodny dla każdej podskali to suma wyników pozycji i reprezentuje różnicę między wiekiem chronologicznym dziecka a wiekiem, w którym 90% dzieci w próbie normatywnej zalicza pozycje w tej podskali. Wyższy wynik uzyskany w podskali wskazuje na lepsze wyniki w zakresie pozycji w tej podskali w porównaniu z innymi dziećmi z tej samej podskali wiek, który przystąpił do testu. Wśród podskal, podskala Osobisto-Społeczna mieści się w zakresie od -16 miesięcy do 24 miesięcy; inne mieszczą się w zakresie od -12 miesięcy do 24 miesięcy. Wszystkie podskale mają średnią populacyjną równą 0 i odchylenie standardowe 3.
Tydzień 8 do Tydzień 32
Procent całkowitej liczby dni wolnych od skurczów i skumulowanych dni wolnych od skurczów, określony na podstawie dzienniczka napadów padaczkowych.
Ramy czasowe: Tygodnie od 4 do 32 tygodnia

Procent całkowitej liczby dni wolnych od skurczów w okresie wizyty definiuje się jako całkowitą liczbę dni wolnych od skurczów odnotowaną w Dzienniczku napadów/całkowitą liczbę dni w tym okresie pomnożoną przez 100.

Procent skumulowanej liczby dni wolnych od skurczów w okresie wizyty definiuje się jako sumę całkowitej liczby dni wolnych od skurczów w tym okresie odnotowanych w Dzienniczku napadów/całkowitej liczby dni w okresie leczenia, pomnożonej przez 100.
Tygodnie od 4 do 32 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2007

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 marca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1042-0501
  • Amend 5 (ROW)
  • Amend 6 (US)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj