Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelse til protokol 1042-0500

5. maj 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

En åben-label klinisk undersøgelse til evaluering af Ganaxolons sikkerhed og antiepileptiske aktivitet i behandling af patienter diagnosticeret med infantile spasmer.

At tillade åben udvidelse til patienter, der har gennemført protokol 1042-0500

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienten skal have gennemført alle planlagte kliniske undersøgelsesbesøg i det dobbeltblindede, kontrollerede forsøg (protokol 1042-0500) og være blevet anset for kvalificeret (havde et respons på behandlingen) af investigator. Mand eller kvinde, med diagnosen IS med en video EEG (vEEG) optagelse, der bekræfter diagnosen.

Der vil være i alt 14 besøg over 99(+eller-1)uge. En 24-timers vEEG er kun påkrævet, hvis forsøgspersonen har været spasmefri i mere end 24 timer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Child Neurology Center of Nrothwest Florida, P.A.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført alle planlagte kliniske undersøgelsesbesøg i den tidligere protokol 1042 0500 og er blevet anset for at være berettiget (ingen SAE'er, der menes at være lægemiddelrelaterede og havde en reaktion på behandlingen) af investigator.
  • Bliv diagnosticeret med IS uanset ætiologi. Diagnostiske kriterier: Anfald bestående af enkelte eller gentagne korte muskelsammentrækninger, der fører til fleksion eller ekstension. Spasmer kan karakteriseres som toniske eller myokloniske sammentrækninger, kan forekomme enkeltvis eller i klynger og forekommer typisk bilateralt og symmetrisk. EEG-mønsteret skal stemme overens med diagnosen IS (hypsarrhythmia, modificeret hypsarrhythmia, multifokale spike-bølgeudladninger osv.).
  • Få en 24 timers vEEG-optagelse, der bekræfter diagnosen IS.
  • Har fået foretaget en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) for at bestemme mulige årsager til IS.
  • Er tidligere blevet behandlet med 3 AED'er eller færre.
  • Har en forælder/værge, som er korrekt informeret om arten og potentielle risici og fordele ved det kliniske studie, er villig og i stand til at overholde alle kliniske undersøgelsesprocedurer og har givet informeret skriftligt samtykke, inden du går ind i det kliniske studie.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel behandling med mere end 2 samtidige AED'er.
  • Har en aktiv CNS-infektion, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller CNS-sygdom, der anses for at være progressiv (med undtagelse af tuberøs sklerose) som vurderet ved hjerne-MRI.
  • Har nogen sygdom eller tilstand (medicinsk eller kirurgisk) ved screening, der kan kompromittere det hæmatologiske, kardiovaskulære, lunge-, nyre-, mave- eller leversystem; eller andre tilstande, der kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af forsøgsproduktet, eller som ville sætte forsøgspersonen i øget risiko.
  • Aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT) eller total bilirubin, der er større end 4 gange den øvre grænse for laboratorienormalen eller enhver klinisk laboratorieværdi, der vurderes at være klinisk signifikant af investigator.
  • Historie om tilbagevendende status epilepticus.
  • Har været udsat for ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ganaxolon
Medicin: Ganaxolon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der var fri for spasmer
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 96
Kliniske spasmer blev bestemt ved video-elektroencefalografi (VEEG). Antallet af deltagere med krampefri varighed er præsenteret.
Uge 4 til og med uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hyppigheden af ​​spasmeklynger
Tidsramme: Baseline og uge 4 til og med uge 32
Infantile spasmer, der kommer den ene efter den anden i en klynge og varer flere minutter, kaldes Spasme Clusters. Spasme-klynger blev bestemt ved en 24-timers video-elektroencefalografi (vEEG). Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien. Baseline blev defineret som dag 0-vurderingen før ganaxolon-dosering i protokol 1042-0500.
Baseline og uge 4 til og med uge 32
Ændring fra baseline i hyppigheden af ​​individuelle spasmer
Tidsramme: Baseline og uge 4 til og med uge 32
Individuelle spasmer er anfald, der kan vare kun et sekund eller to og blev bestemt ved en 24-timers video-elektroencefalografi (vEEG). Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien. Baseline blev defineret som dag 0-vurderingen før ganaxolon-dosering i protokol 1042-0500.
Baseline og uge 4 til og med uge 32
Antal deltagere med ændring i klinisk status på omsorgsgivers globale vurdering
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 32
Omsorgsgivers globale vurdering af anfaldets sværhedsgrad og respons på behandling vurderede deltagerne baseret på 7 kliniske faktorer: anfaldshyppighed, varighed og intensitet; ugunstige oplevelser; social, intellektuel og motorisk funktion. Brug af en 7-punkts skala ([1] markant forbedring, [2] moderat forbedring, [3] let forbedring, [4] ingen ændring fra baseline, [5] let forværring, [6] moderat forværring eller [7] markeret forværring). Højere score indikerede værre symptomer. Vurderingen sammenlignede deltagernes nuværende status med deres tilstand før påbegyndelse af studiemedicin.
Uge 4 til og med uge 32
Antal deltagere med ændring i klinisk status på investigator's globale vurdering
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 32
Efterforskerne vurderede deltagernes overordnede kliniske status baseret på 7 kliniske faktorer: anfaldshyppighed, varighed og intensitet; ugunstige oplevelser; social, intellektuel og motorisk funktion. Brug af en 7-punkts skala ([1] markant forbedring, [2] moderat forbedring, [3] let forbedring, [4] ingen ændring fra baseline, [5] let forværring, [6] moderat forværring eller [7] markeret forværring). Højere score indikerede værre symptomer. Efterforskerne vurderede deltagernes status sammenlignet med deres tilstand før påbegyndelse af undersøgelsesmedicin.
Uge 4 til og med uge 32
Antal deltagere med spasmefri varighed
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 32
Spasmefri varighed er defineret som det samlede antal krampefrie dage, der er registreret i spasme/anfaldsdagbogen. Forældre/værger eller plejepersonale førte en spasme/anfaldsdagbog for at registrere antallet og typen af ​​anfald hver dag, inklusive spasmer, gennem hele undersøgelsen. Antallet af deltagere med krampefri varighed på mindst 24 timer er fremlagt.
Uge 4 til og med uge 32
Antal deltagere med fravær af spasmer
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 32
Fravær af spasmer er defineret som procentdelen af ​​det samlede antal krampefrie dage i en besøgsperiode=100 %. Forældre/værger eller plejepersonale førte en spasme/anfaldsdagbog for at registrere antallet og typen af ​​anfald hver dag, inklusive spasmer, gennem hele undersøgelsen. Deltagerne, der opnår fravær af spasmer, er blevet præsenteret.
Uge 4 til og med uge 32
Udviklingsvurdering ved hjælp af Denver-II udviklingstest
Tidsramme: Uge 8 til og med uge 32
Denver-II Developmental Test måler et barns udvikling på flere områder: Personlig-social, finmotorisk adaptiv, sprog og grovmotorisk, fra fødsel til 6 år gammel. Den består af 125 elementer, der er organiseret i underskalaer og bedømt som bestået, mislykkes, eller nægtede. For at evaluere et barns fremskridt sammenligner testen deres præstationer med et normativt udsnit af børn på samme alder. For hvert element bestemmes den alder, hvor 90 % af børnene i normativ prøve består. Den afledte score for hver underskala er summen af ​​emnescorer og repræsenterer forskellen mellem barnets kronologiske alder og alder, hvor 90 % af børnene i normativ prøve består emnerne i den underskala. En højere afledt score på en underskala indikerer bedre præstationer på emner i den underskala i forhold til andre børn af samme underskala alder, der har taget testen.Blandt underskalaer varierer underskalaen Personlig-social fra -16 måneder til 24 måneder; andre spænder fra - 12 måneder til 24 måneder. Alle underskalaer har et befolkningsgennemsnit på 0 og en standardafvigelse på 3.
Uge 8 til og med uge 32
Procentdel af totalt krampefri dage og kumulative krampefri dage som bestemt ud fra anfaldsdagbogen.
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 32

Procentdelen af ​​totalt krampefri dage i løbet af en besøgsperiode er defineret som det samlede antal krampefri dage som registreret i anfaldsdagbogen/samlet antal dage i denne periode, ganget med 100.

Procentdelen af ​​kumulative samlede krampefri dage i en besøgsperiode er defineret som summen af ​​det samlede antal krampefri dage i denne periode som registreret i anfaldsdagbogen/samlet antal dage i behandlingsperioden, ganget med 100.
Uge 4 til og med uge 32

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2007

Først opslået (Anslået)

1. marts 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-0501
  • Amend 5 (ROW)
  • Amend 6 (US)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantile spasmer

Kliniske forsøg med Ganaxolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner