Nyílt címke kiterjesztése a 1042-0500-as protokollra
2023. május 5. frissítette: Marinus Pharmaceuticals
Nyílt klinikai tanulmány a Ganaxolone biztonságosságának és epilepszia elleni hatásának értékelésére a csecsemőkori görcsökkel diagnosztizált betegek kezelésében.
A nyílt elrendezésű kiterjesztés lehetővé tétele azon betegek számára, akik kitöltötték a 1042-0500 protokollt
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A páciensnek el kell végeznie az összes tervezett klinikai vizsgálati látogatást a kettős-vak, ellenőrzött vizsgálatban (1042-0500 protokoll), és a vizsgálónak megfelelőnek kell lennie (a kezelésre reagált). Férfi vagy nő, IS diagnózissal, a diagnózist megerősítő video-EEG (vEEG) felvétellel.
Összesen 14 látogatás lesz 99(+vagy-1) hét alatt. A 24 órás vEEG csak akkor szükséges, ha az alany több mint 24 órán keresztül görcsmentes.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
54
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Miami Children's Hospital, The Brain Institute
-
Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
- Child Neurology Center of Nrothwest Florida, P.A.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, P.A.
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- Le Bonheur Children's Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
- Dallas Pediatric Neurology Associates
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University Health Systems
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53201
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Végeztek minden tervezett klinikai vizsgálati látogatást az előző 1042 0500. számú jegyzőkönyvben, és a vizsgáló megfelelőnek ítélte őket (nincs gyógyszerrel összefüggőnek vélt SAE, és nem reagáltak a kezelésre).
- Az etiológiától függetlenül diagnosztizálják az IS-t. Diagnosztikai kritériumok: egyszeri vagy ismétlődő rövid izomösszehúzódásokból álló rohamok, amelyek hajlításhoz vagy nyújtáshoz vezetnek. A görcsök tónusos vagy myoklonus összehúzódásokként jellemezhetők, előfordulhatnak egyedileg vagy csoportosan, és jellemzően kétoldalúan és szimmetrikusan fordulnak elő. Az EEG-mintázatnak összhangban kell lennie az IS diagnózisával (hypsarrhythmia, módosított hypsarrhythmia, multifokális tüskehullám kisülések stb.).
- Készítsen 24 órás vEEG-felvételt, amely megerősíti az IS diagnózisát.
- Mágneses rezonancia képalkotást (MRI) végeztek az IS lehetséges okainak meghatározására.
- Korábban 3 vagy kevesebb AED-vel kezelték.
- Olyan szülővel/gondviselővel kell rendelkeznie, aki megfelelően tájékozott a klinikai vizsgálat természetéről, lehetséges kockázatairól és előnyeiről, hajlandó és képes megfelelni az összes klinikai vizsgálati eljárásnak, és a klinikai vizsgálatba való belépés előtt írásban tájékozott beleegyezését adta.
Kizárási kritériumok:
- Jelenlegi kezelés több mint 2 egyidejű AED-vel.
- Aktív központi idegrendszeri fertőzése, demielinizációs betegsége, degeneratív neurológiai betegsége vagy progresszívnek ítélt központi idegrendszeri betegsége van (kivéve a gumós szklerózist), az agy MRI vizsgálata alapján.
- Bármilyen (orvosi vagy sebészeti) betegsége vagy állapota van a szűrés során, amely veszélyeztetheti a hematológiai, szív- és érrendszeri, tüdő-, vese-, GI- vagy májrendszert; vagy egyéb olyan állapotok, amelyek megzavarhatják a vizsgálati készítmény felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását, vagy fokozott kockázatnak tennék ki az alanyt.
- Aszpartát-transzamináz (AST), alanin-transzamináz (ALT) vagy összbilirubin szintje meghaladja a laboratóriumi normálérték felső határának négyszeresét, vagy bármely olyan klinikai laboratóriumi értéket, amelyet a vizsgáló klinikailag jelentősnek ítél.
- Visszatérő epilepsziás állapot az anamnézisben.
- A beiratkozást megelőző 30 napon belül bármilyen más vizsgálati gyógyszerrel érintkeztek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ganaxolone
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik mentesek voltak görcsöktől
Időkeret: A 4. héttől a 96. hétig
|
A klinikai görcsöket video-elektroencephalográfiával (VEEG) határoztuk meg.
Bemutatásra került a görcsmentes időtartamú résztvevők száma.
|
A 4. héttől a 96. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a görcsös klaszterek gyakoriságában
Időkeret: Alapállapot és a 4. héttől a 32. hétig
|
A csecsemőkori görcsöket, amelyek egymás után jönnek egy csoportban, és néhány percig tartanak, görcshalmazoknak nevezik.
A görcsös klasztereket 24 órás video-elektroencefalográfiával (vEEG) határoztuk meg.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
A kiindulási állapotot a ganaxolon adagolása előtti 0. napi értékelésként határozták meg a 1042-0500 protokollban.
|
Alapállapot és a 4. héttől a 32. hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az egyéni görcsök gyakoriságában
Időkeret: Alapállapot és a 4. héttől a 32. hétig
|
Az egyéni görcsök olyan rohamok, amelyek csak egy-két másodpercig tarthatnak, és 24 órás video-elektroencephalográfiával (vEEG) határozták meg.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték.
A kiindulási állapotot a ganaxolon adagolása előtti 0. napi értékelésként határozták meg a 1042-0500 protokollban.
|
Alapállapot és a 4. héttől a 32. hétig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek a klinikai státusza megváltozott a gondozó globális értékelésén
Időkeret: 4. héttől 32. hétig
|
A gondozó a rohamok súlyosságának és a kezelésre adott válaszreakciónak a globális értékelése során 7 klinikai tényező alapján értékelte a résztvevőket: a rohamok gyakorisága, időtartama és intenzitása; káros tapasztalatok; szociális, intellektuális és motoros működés.
7 fokozatú skálát használva ([1] jelentős javulás, [2] közepes javulás, [3] enyhe javulás, [4] nincs változás a kiindulási értékhez képest, [5] enyhe romlás, [6] mérsékelt romlás vagy [7] rosszabbodás).
A magasabb pontszám rosszabb tüneteket jelez.
Az értékelés összehasonlította a résztvevők jelenlegi állapotát a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtti állapotukkal.
|
4. héttől 32. hétig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek klinikai állapota megváltozott a vizsgáló globális értékelése alapján
Időkeret: 4. héttől 32. hétig
|
A vizsgálók 7 klinikai tényező alapján értékelték a résztvevők általános klinikai állapotát: rohamok gyakorisága, időtartama és intenzitása; káros tapasztalatok; szociális, intellektuális és motoros működés.
7 fokozatú skálát használva ([1] jelentős javulás, [2] közepes javulás, [3] enyhe javulás, [4] nincs változás a kiindulási értékhez képest, [5] enyhe romlás, [6] mérsékelt romlás vagy [7] rosszabbodás).
A magasabb pontszám rosszabb tüneteket jelez.
A vizsgálók felmérték a résztvevők állapotát a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtti állapotukhoz képest.
|
4. héttől 32. hétig
|
|
Görcsmentes időtartamú résztvevők száma
Időkeret: 4. héttől 32. hétig
|
A görcsmentes időtartam a görcs/görcsnaplóban rögzített görcsmentes napok teljes száma.
A szülők/gondviselők vagy az ápolószemélyzet görcs-/rohamnaplót vezettek, hogy minden nap feljegyezzék a rohamok számát és típusát, beleértve a görcsöket is, a teljes vizsgálat során.
Bemutatásra került a legalább 24 órás görcsmentes résztvevők száma.
|
4. héttől 32. hétig
|
|
Görcsmentes résztvevők száma
Időkeret: 4. héttől 32. hétig
|
A görcsök hiánya a látogatási időszak összes görcsmentes napjának százalékában = 100%.
A szülők/gondviselők vagy az ápolószemélyzet görcs-/rohamnaplót vezettek, hogy minden nap feljegyezzék a rohamok számát és típusát, beleértve a görcsöket is, a teljes vizsgálat során.
Bemutatásra kerültek azok a résztvevők, akiknél nem jelentkeztek görcsök.
|
4. héttől 32. hétig
|
|
Fejlődésértékelés Denver-II Fejlődési Teszt segítségével
Időkeret: 8. héttől 32. hétig
|
A Denver-II Fejlődési Teszt több területen méri a gyermek fejlődését: személyes-szociális, finommotoros-adaptív, nyelvi és bruttó motoros, születéstől 6 éves korig. 125 elemből áll, amelyek alskálákba vannak rendezve, és sikeresnek minősítik, sikertelen vagy elutasított. A gyermek előrehaladásának értékeléséhez a teszt összehasonlítja a teljesítményét az azonos korú gyermekek normatív mintájával. Minden elemnél meghatározzák azt az életkort, amelynél a normatív mintában szereplő gyermekek 90%-a sikeres. Az egyes alskálák származtatott pontszáma itempontszámok összege, és a gyermek kronológiai életkora és az életkor közötti különbséget jelenti, amelynél a normatív mintában szereplő gyerekek 90%-a teljesíti az adott alskálán szereplő tételeket. Ha egy alskálán magasabb leszármazott pontszám az adott alskála elemeinek jobb teljesítményét jelzi a többi gyermekhez képest életkor, akik elvégezték a tesztet.Az alskálák között a Személyes-Társadalmi alskála -16 hónaptól 24 hónapig terjed;egyebek -12 hónaptól 24 hónapig.Minden alskálán a populáció átlaga 0, a szórása pedig 3.
|
8. héttől 32. hétig
|
|
Az összes görcsmentes nap és az összesített görcsmentes napok százalékos aránya a rohamnapló alapján.
Időkeret: 4. héttől 32. hétig
|
Az összes görcsmentes nap százalékos aránya a látogatási időszak alatt a görcsmentes napok teljes száma a rohamnaplóban/az adott időszak alatti napok teljes száma, szorozva 100-zal. Az összesített görcsmentes napok százalékos aránya egy látogatási időszak alatt a görcsmentes napok összesített számának összege ebben az időszakban, amint azt a rohamnapló rögzíti/a kezelési időszak teljes napjainak száma, szorozva 100-zal. |
4. héttől 32. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2007. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2009. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2009. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. február 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. február 28.
Első közzététel (Becsült)
2007. március 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. június 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 5.
Utolsó ellenőrzés
2023. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Epilepszia, generalizált
- Epilepsziás szindrómák
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Epilepszia
- Görcsök, Infantilis
- Görcs
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- GABA modulátorok
- GABA ügynökök
- Neuroszteroidok
- Ganaxolone
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1042-0501
- Amend 5 (ROW)
- Amend 6 (US)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .