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Estensione in aperto al protocollo 1042-0500

23 maggio 2024 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio clinico in aperto per valutare la sicurezza e l'attività antiepilettica del ganaxolone nel trattamento di pazienti con diagnosi di spasmi infantili.

Consentire l'estensione in aperto ai pazienti che hanno completato il protocollo 1042-0500

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il paziente deve aver completato tutte le visite programmate dello studio clinico nello studio controllato in doppio cieco (protocollo 1042-0500) ed essere stato ritenuto idoneo (ha avuto una risposta al trattamento) dallo sperimentatore. Maschio o femmina, con una diagnosi di IS con una registrazione video EEG (vEEG) che conferma la diagnosi.

Ci saranno un totale di 14 visite nell'arco di 99 (+ o - 1) settimana. Un vEEG di 24 ore è richiesto solo se il soggetto è stato libero da spasmi per più di 24 ore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Child Neurology Center of Nrothwest Florida, P.A.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere completato tutte le visite di studio clinico programmate nel precedente Protocollo 1042 0500 e sono stati ritenuti idonei (nessun SAE ritenuto correlato al farmaco e che ha avuto una risposta al trattamento) dallo Sperimentatore.
  • Essere diagnosticato con IS indipendentemente dall'eziologia. Criteri diagnostici: convulsioni consistenti in singole o ripetitive brevi contrazioni muscolari che portano a flessione o estensione. Gli spasmi possono essere caratterizzati come contrazioni toniche o miocloniche, possono verificarsi singolarmente oa grappoli e tipicamente si verificano bilateralmente e simmetricamente. Il pattern EEG deve essere coerente con la diagnosi di IS (ipsaritmia, ipsaritmia modificata, scariche di onde spike multifocali, ecc.).
  • Avere una registrazione vEEG di 24 ore che confermi la diagnosi di IS.
  • Hanno eseguito una risonanza magnetica (MRI) per determinare eventuali possibili cause di IS.
  • Sono stati precedentemente trattati con 3 AED o meno.
  • Avere un genitore/tutore che sia adeguatamente informato della natura e dei potenziali rischi e benefici dello studio clinico, sia disposto e in grado di rispettare tutte le procedure dello studio clinico e abbia fornito il proprio consenso informato per iscritto prima di entrare nello studio clinico.

Criteri di esclusione:

  • Trattamento in corso con più di 2 farmaci antiepilettici concomitanti.
  • Avere un'infezione attiva del sistema nervoso centrale, una malattia demielinizzante, una malattia neurologica degenerativa o una malattia del sistema nervoso centrale considerata progressiva (ad eccezione della sclerosi tuberosa) valutata mediante risonanza magnetica cerebrale.
  • Avere qualsiasi malattia o condizione (medica o chirurgica) durante lo screening che potrebbe compromettere i sistemi ematologico, cardiovascolare, polmonare, renale, gastrointestinale o epatico; o altre condizioni che potrebbero interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del prodotto sperimentale, o esporrebbe il soggetto a un rischio maggiore.
  • Aspartato transaminasi (AST), alanina transaminasi (ALT) o bilirubina totale superiore a 4 volte il limite superiore del normale laboratorio o qualsiasi valore clinico di laboratorio ritenuto clinicamente significativo dallo sperimentatore.
  • Storia di stato epilettico ricorrente.
  • Essere stati esposti a qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ganaxolone
Droga: Ganaxolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti senza spasmi
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 96
Gli spasmi clinici sono stati determinati mediante video-elettroencefalografia (VEEG). È stato presentato il numero di partecipanti con durata senza spasmi.
Dalla settimana 4 alla settimana 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella frequenza dei cluster di spasmo
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 4 alla settimana 32
Gli spasmi infantili che si susseguono in un cluster e durano diversi minuti sono chiamati Spasm Clusters. I cluster di spasmo sono stati determinati da una video-elettroencefalografia di 24 ore (vEEG). La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale è stato definito come la valutazione del giorno 0 prima della somministrazione di ganaxolone nel protocollo 1042-0500.
Basale e dalla settimana 4 alla settimana 32
Variazione rispetto al basale nella frequenza dello spasmo individuale
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 4 alla settimana 32
Gli spasmi individuali sono convulsioni che possono durare solo un secondo o due e sono state determinate da una video-elettroencefalografia (vEEG) di 24 ore. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale è stato definito come la valutazione del giorno 0 prima della somministrazione di ganaxolone nel protocollo 1042-0500.
Basale e dalla settimana 4 alla settimana 32
Numero di partecipanti con modifica dello stato clinico sulla valutazione globale del caregiver
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 32
La valutazione globale del caregiver della gravità delle crisi e della risposta al trattamento ha valutato i partecipanti sulla base di 7 fattori clinici: frequenza, durata e intensità delle crisi; esperienze avverse; funzionamento sociale, intellettuale e motorio. Utilizzando una scala a 7 punti ([1] netto miglioramento, [2] moderato miglioramento, [3] leggero miglioramento, [4] nessun cambiamento rispetto al basale, [5] lieve peggioramento, [6] moderato peggioramento o [7] marcato peggioramento). Un punteggio più alto indicava sintomi peggiori. La valutazione ha confrontato lo stato attuale dei partecipanti con la loro condizione prima dell'inizio del trattamento in studio.
Dalla settimana 4 alla settimana 32
Numero di partecipanti con modifica dello stato clinico sulla valutazione globale dello sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 32
I ricercatori hanno valutato lo stato clinico generale dei partecipanti sulla base di 7 fattori clinici: frequenza, durata e intensità delle crisi; esperienze avverse; funzionamento sociale, intellettuale e motorio. Utilizzando una scala a 7 punti ([1] netto miglioramento, [2] moderato miglioramento, [3] leggero miglioramento, [4] nessun cambiamento rispetto al basale, [5] lieve peggioramento, [6] moderato peggioramento o [7] marcato peggioramento). Un punteggio più alto indicava sintomi peggiori. I ricercatori hanno valutato lo stato dei partecipanti rispetto alla loro condizione prima di iniziare il trattamento in studio.
Dalla settimana 4 alla settimana 32
Numero di partecipanti con durate senza spasmi
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 32
La durata senza spasmi è definita come il numero totale di giorni senza spasmi registrati nel diario di spasmi/crisi. I genitori/tutori o il personale infermieristico hanno tenuto un diario di spasmi/convulsioni per registrare il numero e il tipo di convulsioni ogni giorno, inclusi gli spasmi, durante l'intero studio. È stato presentato il numero di partecipanti con una durata senza spasmi di almeno 24 ore.
Dalla settimana 4 alla settimana 32
Numero di partecipanti con assenza di spasmi
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 32
L'assenza di spasmi è definita come percentuale dei giorni totali senza spasmi durante un periodo di visita=100%. I genitori/tutori o il personale infermieristico hanno tenuto un diario di spasmi/convulsioni per registrare il numero e il tipo di convulsioni ogni giorno, inclusi gli spasmi, durante l'intero studio. Sono stati presentati i partecipanti che ottengono l'assenza di spasmi.
Dalla settimana 4 alla settimana 32
Valutazione dello sviluppo utilizzando il test di sviluppo Denver-II
Lasso di tempo: Dalla settimana 8 alla settimana 32
Denver-II Developmental Test misura lo sviluppo di un bambino in diverse aree: personale-sociale, adattivo motorio fine, linguaggio e motorio grossolano, dalla nascita ai 6 anni. fallito o rifiutato. Per valutare i progressi di un bambino, il test confronta le sue prestazioni con un campione normativo di bambini della stessa età. Per ogni elemento, viene determinata l'età alla quale il 90% dei bambini nel campione normativo lo supera. Il punteggio derivato per ogni sottoscala è somma dei punteggi degli elementi e rappresenta la differenza tra l'età cronologica del bambino e l'età in cui il 90% dei bambini nel campione normativo supera gli elementi in quella sottoscala. Un punteggio derivato più alto su una sottoscala indica una migliore prestazione sugli elementi in quella sottoscala rispetto ad altri bambini della stessa età che ha sostenuto il test. Tra le sottoscale, la sottoscala Personale-Sociale va da -16 mesi a 24 mesi; le altre vanno da - 12 mesi a 24 mesi. Tutte le sottoscale hanno una media della popolazione di 0 e una deviazione standard di 3.
Dalla settimana 8 alla settimana 32
Percentuale di giorni liberi da spasmi totali e giorni cumulativi senza spasmi come determinato dal diario delle crisi.
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 32

La percentuale di giorni liberi da spasmi totali durante un periodo di visita è definita come il numero totale di giorni liberi da spasmi registrati nel Diario delle crisi/numero totale di giorni durante quel periodo, moltiplicato per 100.

La percentuale di giorni senza spasmi totali cumulativi durante un periodo di visita è definita come la somma del numero totale di giorni senza spasmi durante questo periodo come registrato nel Diario delle crisi/numero totale di giorni nel periodo di trattamento, moltiplicato per 100.
Dalla settimana 4 alla settimana 32

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 febbraio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2007

Primo Inserito (Stimato)

1 marzo 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1042-0501
  • Amend 5 (ROW)
  • Amend 6 (US)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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