Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené rozšíření protokolu 1042-0500

5. května 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Otevřená klinická studie k hodnocení bezpečnosti a antiepileptické aktivity ganaxolonu při léčbě pacientů s diagnózou kojeneckých spazmů.

Povolit otevřené rozšíření pro pacienty, kteří dokončili protokol 1042-0500

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacient by měl absolvovat všechny plánované návštěvy klinické studie ve dvojitě zaslepené kontrolované studii (Protokol 1042-0500) a měl být zkoušejícím uznán za způsobilého (měl odpověď na léčbu). Muž nebo žena s diagnózou IS s video EEG (vEEG) záznamem potvrzujícím diagnózu.

Během 99 (+nebo-1) týdne se uskuteční celkem 14 návštěv. 24hodinový vEEG je vyžadován pouze v případě, že subjekt byl bez křečí déle než 24 hodin.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Child Neurology Center of Nrothwest Florida, P.A.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health Systems
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Absolvovali všechny plánované návštěvy klinické studie v předchozím Protokolu 1042 0500 a byli zkoušejícím považováni za způsobilé (žádné SAE, o nichž se předpokládá, že by souvisely s lékem a měly odezvu na léčbu).
  • Být diagnostikován s IS bez ohledu na etiologii. Diagnostická kritéria: Záchvaty sestávající z jednotlivých nebo opakovaných krátkých svalových kontrakcí vedoucích k flexi nebo extenzi. Spasmy mohou být charakterizovány jako tonické nebo myoklonické kontrakce, mohou se vyskytovat jednotlivě nebo ve shlucích a typicky se vyskytují bilaterálně a symetricky. Obraz EEG musí být v souladu s diagnózou IS (hypsarytmie, modifikovaná hypsarytmie, multifokální výboje špičatých vln atd.).
  • Mějte 24hodinový záznam vEEG potvrzující diagnózu IS.
  • Nechal jsem si nechat udělat magnetickou rezonanci (MRI), aby se zjistily možné příčiny IS.
  • Byli jste dříve léčeni 3 AED nebo méně.
  • Mít rodiče/opatrovníka, který je řádně informován o povaze a potenciálních rizicích a přínosech klinické studie, je ochoten a schopen dodržovat všechny postupy klinické studie a před vstupem do klinické studie dal písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Současná léčba více než 2 souběžnými AED.
  • Mít aktivní infekci CNS, demyelinizační onemocnění, degenerativní neurologické onemocnění nebo onemocnění CNS považované za progresivní (s výjimkou tuberózní sklerózy) podle hodnocení MRI mozku.
  • Máte jakékoli onemocnění nebo stav (lékařské nebo chirurgické) při screeningu, který by mohl ohrozit hematologický, kardiovaskulární, plicní, ledvinový, GI nebo jaterní systém; nebo jiné stavy, které by mohly interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním hodnoceného produktu nebo by subjekt vystavily zvýšenému riziku.
  • Aspartáttransamináza (AST), alanintransamináza (ALT) nebo celkový bilirubin vyšší než 4násobek horní hranice laboratorního normálu nebo jakékoli klinické laboratorní hodnoty, kterou zkoušející považuje za klinicky významnou.
  • Anamnéza rekurentního status epilepticus.
  • Byli vystaveni jakémukoli jinému zkoušenému léku během 30 dnů před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ganaxolon
Lék: Ganaxolon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří byli bez křečí
Časové okno: Týdny 4 až 96
Klinické spasmy byly stanoveny videoelektroencefalografií (VEEG). Byl uveden počet účastníků s trváním bez křečí.
Týdny 4 až 96

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence shluků křečí od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a týden 4 až 32
Kojenecké křeče, které přicházejí jeden po druhém v shluku a trvají několik minut, se nazývají shluky spazmů. Klastry spasmů byly určeny 24hodinovou videoelektroencefalografií (vEEG). Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 0 před podáním ganaxolonu v protokolu 1042-0500.
Výchozí stav a týden 4 až 32
Změna frekvence individuálních křečí od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a týden 4 až 32
Individuální spasmy jsou záchvaty, které mohou trvat pouze sekundu nebo dvě a byly určeny 24hodinovou videoelektroencefalografií (vEEG). Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Výchozí hodnota byla definována jako hodnocení dne 0 před podáním ganaxolonu v protokolu 1042-0500.
Výchozí stav a týden 4 až 32
Počet účastníků se změnou klinického stavu podle globálního hodnocení pečovatele
Časové okno: Týden 4 až 32
Globální hodnocení závažnosti záchvatů a odpovědi na léčbu pečovatelem hodnotilo účastníky na základě 7 klinických faktorů: frekvence záchvatů, trvání a intenzita; nepříznivé zkušenosti; sociální, intelektuální a motorické fungování. Pomocí 7bodové škály ([1] výrazné zlepšení, [2] střední zlepšení, [3] mírné zlepšení, [4] žádná změna od výchozího stavu, [5] mírné zhoršení, [6] střední zhoršení nebo [7] výrazné zhoršení). Vyšší skóre ukazovalo na horší symptomy. Hodnocení porovnávalo aktuální stav účastníků s jejich stavem před zahájením studijní medikace.
Týden 4 až 32
Počet účastníků se změnou klinického stavu v globálním hodnocení zkoušejícího
Časové okno: Týden 4 až 32
Vyšetřovatelé hodnotili celkový klinický stav účastníků na základě 7 klinických faktorů: frekvence záchvatů, trvání a intenzita; nepříznivé zkušenosti; sociální, intelektuální a motorické fungování. Pomocí 7bodové škály ([1] výrazné zlepšení, [2] střední zlepšení, [3] mírné zlepšení, [4] žádná změna od výchozího stavu, [5] mírné zhoršení, [6] střední zhoršení nebo [7] výrazné zhoršení). Vyšší skóre indikovalo horší symptomy. Vyšetřovatelé hodnotili stav účastníků ve srovnání s jejich stavem před zahájením studijní medikace.
Týden 4 až 32
Počet účastníků s trváním bez křečí
Časové okno: Týden 4 až 32
Doba bez křečí je definována jako celkový počet dní bez křečí zaznamenaných v deníku křečí/záchvatů. Rodiče/opatrovníci nebo ošetřující personál si vedl deník křečí/záchvatů, aby každý den zaznamenával počet a typ záchvatů, včetně křečí, během celé studie. Byl uveden počet účastníků s trváním bez křečí alespoň 24 hodin.
Týden 4 až 32
Počet účastníků bez křečí
Časové okno: Týden 4 až 32
Absence křečí je definována jako procento z celkového počtu dní bez křečí během období návštěvy = 100 %. Rodiče/opatrovníci nebo ošetřující personál si vedl deník křečí/záchvatů, aby každý den zaznamenával počet a typ záchvatů, včetně křečí, během celé studie. Prezentováni byli účastníci, kteří dosáhli absence křečí.
Týden 4 až 32
Vývojové hodnocení pomocí Denver-II vývojového testu
Časové okno: Týden 8 až 32
Vývojový test Denver-II měří vývoj dítěte v několika oblastech: Osobní-sociální, Jemná motorika-Adaptivní, Jazyk a Hrubá motorika, od narození do 6 let. Skládá se ze 125 položek, které jsou uspořádány do podškál a hodnoceny jako úspěšné. selhal nebo odmítl. K vyhodnocení pokroku dítěte test porovnává jeho výkon s normativním vzorkem dětí stejného věku. Pro každou položku je určen věk, ve kterém 90 % dětí v normativním vzorku uspělo. Odvozené skóre pro každou subškálu je součet skóre položek a představuje rozdíl mezi chronologickým věkem dítěte a věkem, ve kterém 90 % dětí v normativním vzorku prošlo položkami v této subškále. Vyšší odvozené skóre na subškále ukazuje na lepší výkon v položkách v této subškále ve srovnání s ostatními dětmi stejné věk, kteří test absolvovali. Mezi subškálami se subškála Osobní a sociální pohybuje od -16 měsíců do 24 měsíců; ostatní se pohybují od -12 měsíců do 24 měsíců. Všechny subškály mají průměr populace 0 a směrodatnou odchylku 3.
Týden 8 až 32
Procento celkových dnů bez křečí a kumulativních dnů bez křečí, jak je stanoveno ze záchvatového deníku.
Časové okno: Týdny 4 až 32

Procento celkového počtu dní bez křečí během období návštěvy je definováno jako celkový počet dní bez křečí zaznamenaný v deníku záchvatů / celkový počet dní během tohoto období vynásobený 100.

Procento kumulativního celkového počtu dní bez křečí během návštěvního období je definováno jako součet celkového počtu dní bez křečí během tohoto období zaznamenaných v Záchvatovém deníku/celkový počet dní v období léčby, vynásobený 100.
Týdny 4 až 32

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Marinus Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2007

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. března 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1042-0501
  • Amend 5 (ROW)
  • Amend 6 (US)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ganaxolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit