프로토콜 1042-0500에 대한 공개 라벨 확장
2023년 5월 5일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
유아 경련으로 진단된 환자의 치료에서 ganaxolone의 안전성과 항간질 활성을 평가하기 위한 공개 임상 연구.
프로토콜 1042-0500을 완료한 환자에게 공개 라벨 연장 허용
연구 개요
상세 설명
환자는 이중 맹검, 대조 시험(프로토콜 1042-0500)에서 예정된 모든 임상 연구 방문을 완료하고 조사자에 의해 적격(치료에 대한 반응이 있음)으로 간주되어야 합니다. 진단을 확인하는 비디오 EEG(vEEG) 기록과 함께 IS 진단을 받은 남성 또는 여성.
99(+or-1)주 동안 총 14번의 방문이 있을 것입니다. 24시간 vEEG는 피험자가 24시간 이상 경련이 없는 경우에만 필요합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
54
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital, The Brain Institute
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Pensacola, Florida, 미국, 32504
- Child Neurology Center of Nrothwest Florida, P.A.
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, P.A.
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- Le Bonheur Children's Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75230
- Dallas Pediatric Neurology Associates
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University Health Systems
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전 프로토콜 1042 0500에서 예정된 모든 임상 연구 방문을 완료하고 조사자에 의해 적격한 것으로 간주되었습니다(약물과 관련된 것으로 생각되고 치료에 대한 반응을 보인 SAE 없음).
- 병인에 관계없이 IS 진단을 받아야 합니다. 진단 기준: 굴곡 또는 신전으로 이어지는 단일 또는 반복적인 짧은 근육 수축으로 구성된 발작. 경련은 긴장성 또는 근간대성 수축으로 특징지어질 수 있으며 단독으로 또는 집단적으로 발생할 수 있으며 일반적으로 양측 및 대칭적으로 발생합니다. EEG 패턴은 IS 진단과 일치해야 합니다.
- IS 진단을 확인하는 24시간 vEEG 기록이 있습니다.
- IS의 가능한 원인을 확인하기 위해 자기 공명 영상(MRI)을 수행했습니다.
- 이전에 3개 이하의 AED로 치료를 받았습니다.
- 임상 연구의 성격과 잠재적 위험 및 이점에 대해 적절하게 알고 있고, 모든 임상 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있고, 임상 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공한 부모/보호자가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 2개 이상의 병용 AED를 사용한 현재 치료.
- 활동성 중추신경계 감염, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 뇌 MRI로 평가했을 때 진행성으로 간주되는 중추신경계 질환(결절성 경화증 제외)이 있는 경우.
- 스크리닝 시 혈액, 심혈관, 폐, 신장, GI 또는 간 시스템을 손상시킬 수 있는 질병 또는 상태(내과적 또는 외과적)가 있는 경우, 또는 조사 제품의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있거나 피험자를 증가된 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 조건.
- 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 실험실 정상 상한의 4배를 초과하는 총 빌리루빈 또는 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 임의의 임상 실험실 값.
- 재발 성 간질 상태의 병력.
- 등록 전 30일 이내에 다른 조사 약물에 노출된 적이 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ganaxolone
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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경련이 없는 참가자의 비율
기간: 4주차부터 96주차까지
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임상 경련은 비디오 뇌파 검사(VEEG)에 의해 결정되었습니다.
경련이 없는 기간을 가진 참가자의 수가 제시되었습니다.
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4주차부터 96주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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경련 클러스터 빈도의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 4주차부터 32주차까지
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클러스터에서 차례로 발생하고 몇 분 동안 지속되는 영아 연축을 연축 클러스터라고 합니다.
경련 클러스터는 24시간 비디오 뇌파 검사(vEEG)로 결정되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선은 Protocol 1042-0500에서 ganaxolone 투약 전 Day 0 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 4주차부터 32주차까지
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개별 연축 빈도의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 4주차부터 32주차까지
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개별 연축은 1~2초만 지속되는 발작이며 24시간 비디오 뇌파 검사(vEEG)로 결정되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선은 Protocol 1042-0500에서 ganaxolone 투약 전 Day 0 평가로 정의되었습니다.
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기준선 및 4주차부터 32주차까지
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간병인의 종합 평가에서 임상 상태가 변경된 참여자 수
기간: 4주차부터 32주차까지
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발작 중증도 및 치료에 대한 반응에 대한 간병인의 전반적인 평가는 참가자를 7가지 임상 요인: 발작 빈도, 기간 및 강도; 불리한 경험; 사회적, 지적 및 운동 기능.
7점 척도 사용([1] 뚜렷한 개선, [2] 약간의 개선, [3] 약간의 개선, [4] 기준선에서 변화 없음, [5] 약간 악화됨, [6] 약간 악화됨 또는 [7] 현저하게 악화).
높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다.
평가는 참가자의 현재 상태를 연구 약물을 시작하기 전의 상태와 비교했습니다.
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4주차부터 32주차까지
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조사자의 종합 평가에서 임상 상태가 변경된 참가자 수
기간: 4주차부터 32주차까지
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조사관은 발작 빈도, 기간 및 강도와 같은 7가지 임상 요인을 기반으로 참가자의 전반적인 임상 상태를 평가했습니다. 불리한 경험; 사회적, 지적 및 운동 기능.
7점 척도 사용([1] 뚜렷한 개선, [2] 약간의 개선, [3] 약간의 개선, [4] 기준선에서 변화 없음, [5] 약간 악화됨, [6] 약간 악화됨 또는 [7] 현저하게 악화).
높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다.
조사관은 연구 약물을 시작하기 전에 참가자의 상태와 비교하여 참가자의 상태를 평가했습니다.
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4주차부터 32주차까지
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경련이 없는 기간 동안 참가자 수
기간: 4주차부터 32주차까지
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경련이 없는 기간은 경련/발작 일지에 기록된 경련이 없는 총 일수로 정의됩니다.
부모/보호자 또는 간호사는 전체 연구 동안 경련을 포함하여 매일 발작의 수와 유형을 기록하기 위해 경련/발작 일지를 유지했습니다.
경련이 없는 기간이 24시간 이상인 참가자의 수가 제시되었습니다.
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4주차부터 32주차까지
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경련이 없는 참가자 수
기간: 4주차부터 32주차까지
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연축의 부재는 방문 기간 동안 총 연축이 없는 날의 백분율 = 100%로 정의됩니다.
부모/보호자 또는 간호사는 전체 연구 동안 경련을 포함하여 매일 발작의 수와 유형을 기록하기 위해 경련/발작 일지를 유지했습니다.
경련이 없는 참가자가 발표되었습니다.
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4주차부터 32주차까지
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Denver-II 발달 검사를 사용한 발달 평가
기간: 8주차부터 32주차까지
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Denver-II Developmental Test는 출생부터 6세까지 개인-사회, 미세 운동 적응, 언어 및 대근육 등 여러 영역에서 아동의 발달을 측정합니다. 실패, 또는 거부. 아동의 진행 상황을 평가하기 위해 테스트는 동일한 연령의 아동의 표준 샘플과 성능을 비교합니다. 각 항목에 대해 표준 샘플에서 아동의 90%가 통과하는 연령이 결정됩니다. 각 하위 척도에 대한 파생 점수는 다음과 같습니다. 항목 점수의 합은 아동의 실제 연령과 표준 표본 아동의 90%가 해당 하위 척도의 항목을 통과하는 연령 간의 차이를 나타냅니다. 하위 척도에서 파생된 점수가 높을수록 동일한 하위 척도의 다른 아동에 비해 해당 하위 척도의 항목에서 더 나은 성과를 나타냅니다. 하위 척도 중 개인-사회 하위 척도 범위는 -16개월에서 24개월이고 기타 하위 척도는 -12개월에서 24개월입니다. 모든 하위 척도의 모집단 평균은 0이고 표준 편차는 3입니다.
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8주차부터 32주차까지
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발작 일지에서 결정된 총 경련이 없는 일수 및 누적 경련이 없는 일수의 백분율.
기간: 4주차부터 32주차까지
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방문 기간 동안 총 경련 없는 일수의 백분율은 발작 일지에 기록된 총 경련 없는 일수/해당 기간 동안의 총 일수에 100을 곱한 값으로 정의됩니다. 방문 기간 동안 누적 총 경련 없는 일수의 백분율은 발작 일지에 기록된 이 기간 동안 총 경련 없는 일수의 합계/치료 기간의 총 일수에 100을 곱한 값으로 정의됩니다. |
4주차부터 32주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2007년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 2월 28일
처음 게시됨 (추정된)
2007년 3월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
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