Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Expanded-Access-Studie mit pflanzenexprimierter rekombinanter Glucocerebrosidase (prGCD) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit

5. September 2018 aktualisiert von: Pfizer

Eine Open-Label-Studie mit erweitertem Zugang zu in Pflanzenzellen exprimierter rekombinanter humaner Glucocerebrosidase (prGCD) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die eine Enzymersatztherapie benötigen

Dies ist eine Open-Label-Expanded-Access-Studie zu prGCD bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die eine Enzymersatztherapie (ERT) benötigen und die mit Imiglucerase behandelt wurden, deren Dosis jedoch aufgrund von Produktmangel reduziert oder abgesetzt wurde.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Gaucher-Krankheit

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: In Pflanzenzellen exprimierte rekombinante Glucocerebrosidase (prGCD)

Detaillierte Beschreibung

Die Gaucher-Krankheit, die häufigste lysosomale Speicherkrankheit, wird durch Mutationen im humanen Glucocerebrosidase-Gen (GCD) verursacht, die auf Chromosom 1 q21-q31 kartiert wurden, was zu einer verringerten Aktivität des lysosomalen Enzyms Glucocerebrosidase und damit zu einer Substratakkumulation führt Glucocerebrosid (GlcCer) in den Zellen des Monozyten-Makrophagen-Systems. Diese Akkumulation führt zu den viszeralen Manifestationen Hepatosplenomegalie, Anämie und Thrombozytopenie sowie zu den skelettalen Erscheinungen und seltener auch zu einer Lungenbeteiligung.

prGCD ist ein in Pflanzenzellen exprimiertes rekombinantes Glucocerebrosidase-Enzym zur Behandlung der Gaucher-Krankheit. Die Expression von Proteinen in Pflanzenzellkultur ist hocheffizient, erfordert keine Modifizierung des Proteins nach der Expression und ist nicht anfällig für eine Kontamination durch Mittel wie Viren, die für Menschen pathologisch sind.

Die Sicherheit von prGCD wird in diesem Behandlungsprotokoll von Patienten mit nicht-neuropathiebedingter Gaucher-Krankheit beobachtet, die eine Enzymersatztherapie benötigen. Geeignete Patienten erhalten alle zwei Wochen intravenöse (IV) Infusionen von prGCD. Die prGCD-Dosis entspricht der vorherigen Imiglucerase-Dosis jedes Patienten vor Reduktion oder Absetzen aufgrund von Mangel. Die Infusionen werden im ausgewählten medizinischen Zentrum verabreicht.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Israel
- - Jerusalem, Israel, 91031
    - Sha'are Zedek Medical Center
Vereinigte Staaten
- California
  - La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
    - La Jolla Village Family Medical Group
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    - University of Colorado Denver
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    - Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
- Illinois
  - Skokie, Illinois, Vereinigte Staaten, 60076
    - Orchard Healthcare Research Inc.
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
    - Massachusetts General Hospital Cancer Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
    - Neurogenetics, NYU at Rivergate
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
    - Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
    - Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
    - Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
- Virginia
  - Springfield, Virginia, Vereinigte Staaten, 22152
    - Center for Clinical Trials
- Washington
  - Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
    - University of Washington, Department of Pediatrics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Männer und Frauen ab 18 Jahren
Diagnose der Gaucher-Krankheit, die historisch mit Imiglucerase behandelt wurde
Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

Derzeit nehme ich ein anderes experimentelles Medikament für irgendeinen Zustand
Geschichte der Allergie gegen Karotten
Frühere Infusionsreaktion mit Verdacht auf allergische Natur gegen Cerezyme® oder Ceredase® oder Erhalt einer Prämedikation zur Vorbeugung von Infusionsreaktionen
Allergie gegen Beta-Lactam-Antibiotika
Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

7. Dezember 2022

Primärer Abschluss

7. Dezember 2022

Studienabschluss

7. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. August 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

PB-06-004

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .