Intraarterielle Chemotherapie mit Melphalan zur Behandlung des Retinoblastoms (RTB) im fortgeschrittenen intraokularen Stadium

Das Retinoblastom (RTB) ist der häufigste Augentumor im frühen Kindesalter und die häufigste Krebserkrankung im ersten Lebensjahr. Etwa 60 % der Fälle sind sporadisch und einseitig. Einseitige Tumoren werden normalerweise im fortgeschrittenen intraokularen Stadium diagnostiziert und die am häufigsten verschriebene Behandlung ist die Enukleation. Dies verhindert das Fortschreiten der Krankheit, birgt jedoch ein erhebliches visuelles Risiko und stellt auch eine Verstümmelung mit möglicherweise verheerenden psychologischen Auswirkungen auf Patienten und ihre Angehörigen dar.

Bei der Diagnose sind Patienten, die von RTB betroffen sind, und ihre Angehörigen mit den wichtigen Auswirkungen dieser Krankheit konfrontiert, wie z. B. einer Lebensgefahr, obwohl sie in Industrieländern selten ist, und dem Risiko, das Augenlicht zu verlieren, das von der uni- oder bilateralen Natur abhängt des Tumors, die Topographie des Tumors oder der Tumore und die immer noch vorherrschende Notwendigkeit der Enukleation als Behandlung. Tatsächlich werden fast alle einseitigen RTBs im fortgeschrittenen Stadium mit Enukleation behandelt. Neben dem mit dieser Behandlung verbundenen Risiko für Leben und Sehvermögen des Patienten ist auch das Risiko für das Auge selbst zu berücksichtigen. Für ausgewählte Fälle mit fortgeschrittener intraokularer Beteiligung (Stadium V der Reese-Ellsworth-Klassifikation), bei denen eine Enukleation normalerweise der therapeutische Standardansatz wäre, schlagen wir in diesem Projekt eine alternative konservative Behandlung durch intraarterielle Chemotherapie mit Melphalan durch direkte Verabreichung durch Katheterisierung vor der Augenarterie.

Die Behandlung zielt darauf ab, bei diesen Patienten den Augapfel und die Sehschärfe so weit wie möglich zu erhalten, und hat sich als äußerst effektiv bei der Erzielung einer volumetrischen Reduktion von Tumoren erwiesen, die, falls erforderlich, die anschließende konservative Behandlung, hauptsächlich mit Brachytherapie für anterior, ermöglicht Tumoren oder Thermotherapie mit Laserdiode bei Seitenzahntumoren. In Fällen einer Netzhautablösung würde eine signifikante Volumenreduktion, wie sie nach einer Injektion mit Melphalan erreicht wird, in den meisten Fällen eine erneute Anwendung der Netzhaut ermöglichen, was die visuelle Prognose begünstigen würde.

Diese Technik wurde erstmals von David H. Abramson im Sloan-Kettering Cancer Center Memorial Hospital in New York beschrieben (eine Phase-I/II-Studie zur direkten intraarteriellen (ophthalmischen Arterie) Chemotherapie mit Melphalan für das intraokulare Retinoblastom). Hier, in dieser Studie, schlagen wir vor, diese Technik zum ersten Mal außerhalb von New York City in unserem eigenen klinischen Umfeld (Retinoblastoma Unit, angeschlossen an die onkologische Entwicklungsabteilung und die ophthalmologische Abteilung des Krankenhauses Sant Joan de Déu in Barcelona) einzusetzen.

Das Erreichen positiver Ergebnisse, zusätzlich zu denen, die zuvor durch das New Yorker Projekt erzielt wurden, könnte diese Behandlung als Alternative zur Enukleation in den meisten Fällen von fortgeschrittener intraokularer RTB festigen und den Weg für die zukünftige Indikation dieser Technik in anderen Stadien von ebnen RTB.