Quimioterapia intraarterial con melfalán para el tratamiento del retinoblastoma (RTB) en estadio intraocular avanzado

El retinoblastoma (RTB) es el tumor ocular más frecuente en la primera infancia y el cáncer más común en el primer año de vida. Aproximadamente el 60% de los casos son esporádicos y unilaterales. Los tumores unilaterales suelen diagnosticarse en estadios intraoculares avanzados y el tratamiento más frecuente es la enucleación. Esto previene la progresión de la enfermedad pero tiene un riesgo visual importante y también constituye una mutilación, con efectos psicológicos potencialmente devastadores para los pacientes y sus familiares.

En el momento del diagnóstico, los pacientes afectos de RTB y sus familiares se enfrentan a los efectos importantes de esta enfermedad, como la amenaza para la vida, aunque rara en los países desarrollados, y el riesgo de perder la vista, que depende del carácter uni o bilateral. del tumor, la topografía del tumor o tumores, y la necesidad todavía prevalente de la enucleación como tratamiento. De hecho, casi todos los RTB unilaterales en etapa avanzada se tratan con enucleación. Además del riesgo para la vida y la vista del paciente asociado con este tratamiento, también es importante tener en cuenta el riesgo para el ojo mismo. Para casos seleccionados con afectación intraocular avanzada (estadio V de la clasificación de Reese-Ellsworth) en los que la enucleación sería habitualmente el abordaje terapéutico estándar, en este proyecto proponemos una alternativa de tratamiento conservador mediante quimioterapia intraarterial con melfalán, vía administración directa por cateterismo de la arteria oftálmica.

El tratamiento tiene como objetivo preservar al máximo el globo ocular y la agudeza visual en estos pacientes, y ha demostrado ser extremadamente eficaz para lograr la reducción volumétrica de los tumores, lo que permite, en caso de ser necesario, el posterior tratamiento conservador, principalmente con braquiterapia para lesiones anteriores. tumores o termoterapia con láser diodo para tumores posteriores. En los casos de desprendimiento de retina, una reducción de volumen importante, como la que se consigue tras la inyección de melfalán, permitiría, en la mayoría de los casos, una reaplicación de retina que favorecería el pronóstico visual.

Esta técnica fue descrita por primera vez por David H. Abramson en el Sloan-Kettering Cancer Center Memorial Hospital de Nueva York (A Phase I/II Study of direct Intra-arterial (Ophthalmic Artery) Chemotherapy with Melphalan for Intraocular Retinoblastoma). Aquí, en este estudio proponemos utilizar esta técnica por primera vez fuera de la ciudad de Nueva York, en nuestro propio entorno clínico (Unidad de Retinoblastoma, adscrita al Departamento de Desarrollo Oncológico y al Departamento de Oftalmología del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona).

La consecución de resultados positivos, además de los obtenidos previamente por el proyecto de Nueva York, podría consolidar este tratamiento como una alternativa a la enucleación en la mayoría de los casos de RTB intraocular avanzada, y abrir el camino para la futura indicación de esta técnica en otros estadios de la RTB.