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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT01393769
진행된 안구내 단계의 망막모세포종(RTB) 치료를 위한 Melphalan을 이용한 동맥내 화학요법
진행된 안내 단계에서 망막모세포종(RTB) 치료를 위한 Melphalan을 사용한 동맥 내 화학 요법에 대한 개방형 단일 센터 비무작위 2상 임상 시험
연구 개요
상세 설명
망막모세포종(RTB)은 유아기의 눈에서 가장 흔한 종양이며 생후 첫해에 가장 흔한 암입니다. 사례의 약 60%는 산발적이고 일방적입니다. 편측성 종양은 일반적으로 진행된 안내 단계에서 진단되며 처방되는 가장 빈번한 치료는 적출입니다. 이것은 질병의 진행을 예방하지만 중요한 시각적 위험이 있으며 환자와 그 가족에게 잠재적으로 파괴적인 심리적 영향을 미치는 절단을 구성합니다.
진단 시 RTB에 영향을 받은 환자와 그 가족은 이 질병의 중요한 영향에 직면합니다. 예를 들어 선진국에서는 드물지만 생명에 대한 위협과 한쪽 또는 양쪽 특성에 따라 시력을 잃을 위험이 있습니다. 종양의 지형, 종양 또는 종양의 지형, 그리고 치료로서 적출에 대한 여전히 널리 퍼진 필요성. 사실, 거의 모든 진행 단계 일방적 RTB는 적출로 치료됩니다. 이 치료와 관련된 생명 및 환자의 시력에 대한 위험 외에도 눈 자체에 대한 위험을 고려하는 것도 중요합니다. 제핵이 일반적으로 표준 치료 방법인 고급 안구 침범(Reese-Ellsworth 분류의 V기)이 있는 선별된 사례의 경우, 이 프로젝트에서 우리는 카테터 삽입에 의한 직접 투여를 통해 멜팔란을 사용한 동맥 내 화학 요법을 사용하는 대체 보존적 치료법을 제안합니다. 안동맥의.
이 치료는 이러한 환자의 안구와 시력을 최대한 보존하는 것을 목표로 하며, 종양의 체적 감소를 달성하는 데 매우 효과적인 것으로 입증되었으며, 필요한 경우 주로 전방에 근접 치료를 사용하는 후속 보존적 치료를 허용합니다. 후부 종양에 대한 레이저 다이오드를 사용한 종양 또는 온열 요법. 망막 박리의 경우, 멜팔란 주입 후 달성되는 것과 같은 상당한 부피 감소는 대부분의 경우 시각적 예후를 선호하는 망막 재적용을 허용할 것입니다.
이 기술은 뉴욕의 Sloan-Kettering Cancer Center Memorial Hospital의 David H. Abramson에 의해 처음 설명되었습니다(안내 망막모세포종에 대한 Melphalan을 사용한 직접적인 동맥 내(안동맥) 화학 요법의 I/II상 연구). 여기, 이 연구에서 우리는 우리 자신의 임상 환경(바르셀로나에 있는 Sant Joan de Déu 병원의 종양 개발 부서 및 안과 부서에 소속된 망막모세포종 유닛)에서 뉴욕시 외부에서 처음으로 이 기술을 사용할 것을 제안합니다.
New York 프로젝트에서 이전에 얻은 결과에 추가하여 긍정적인 결과를 얻으면 대부분의 고급 안구내 RTB 사례에서 적출술의 대안으로 이 치료법을 통합할 수 있으며 다른 단계에서 이 기술의 향후 표시를 위한 길을 열 수 있습니다. RTB.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 편측 RTB 환자.
망막모세포종 유닛의 종양 위원회에서 선정한 국제 분류의 D기에 해당하는 안내 침범이 진행된 환자.
대부분의 다른 암과 달리 조직학적 확인은 치료 시작 전 RTB에서 금기이며, 본 연구에서는 수행된 종양 생검을 제외 기준으로 간주했습니다.
- 치료의 유일한 대안은 적출입니다.
- 진단 당시 생후 6개월 이상 6세 미만.
- 부모 또는 법적 대리인의 사전 동의.
제외 기준:
- 진단 당시 생후 6개월 미만.
- 크레아티닌 청소율이 80 mL/min/1.73m2 미만인 신장 기능 장애 또는 0.7mg/dL보다 높은 혈청 크레아티닌.
- 손상된 간 기능, 정상 기능은 해당 연령에 대한 정상 한계의 1.5배 미만의 총 빌리루빈 수치 및 해당 연령에 대한 정상 한계의 5배 미만인 ALT를 나타내는 것으로 정의됩니다.
- 시술을 금할 수 있는 일부 유형의 응고 장애가 있거나 혈전 상태의 이전 진단이 있는 환자.
- 이미지 기술, 뇌척수액(CSF) 세포학 또는 골수 흡인물(BMA)의 세포 형태학 또는 CSF 또는 BMA에서 GD2 신타제의 양성 발현으로 나타난 RTB에 의한 외안구 침범에 대한 치료 전에 이전에 진단되었거나 혈관공명에 의해 발견된 선천성 대뇌 기형.
- 5번 항목에 언급되지 않은 심장 질환, 동맥 고혈압 또는 신경계 질환이 있는 환자 또는 절차를 담당하는 마취과 서비스가 연구하고 절차를 금기로 간주하는 활동성 감염이 있는 환자.
- HSJD RTB 유닛의 종양 위원회에서 제시한 이유 이외의 다른 이유로 안동맥을 통한 동맥 내 화학 요법에 선택되지 않았습니다.
- 다른 항암 치료의 동시 투여.
- 눈의 구조를 변경하여 치료 전 조직학적 확인을 포함하여 전파 위험을 촉진할 수 있는 모든 외과적 또는 비외과적 시술.
- 다른 임상 시험에 참여.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 멜파란
안동맥 카테터 삽입에 의한 직접 투여를 통한 멜팔란을 사용한 동맥내 화학요법.
투여량 범위는 환자의 체중과 예상 종양 부피에 따라 3~5mg입니다. b) 체중이 10 kg 이상이고 종양 부피가 1.5 cm3 이상인 환자의 경우 5 mg; c) 다른 모든 상황에서 4mg(체중 10kg 미만 환자의 경우 종양 부피가 1.5cm3 이상이거나 체중 10kg 초과 환자의 경우 종양 부피가 1.5cm3 미만).
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일반적인 화학 요법 주기는 3회입니다.
Melphalan을 사용한 첫 번째 치료는 환자가 연구 대상으로 선택되면 가능한 한 빨리 시작됩니다.
첫 번째 치료가 완료되면 0일차, 두 번째 및 세 번째(21일 및 42일) 연속 치료가 고려됩니다.
일부 환자가 세 번째 주기 후에 추가 치료를 고려할 수 있는 경우에는 최소 21일 간격으로 투여됩니다. 투여량 범위는 환자의 체중과 예상 종양 부피에 따라 3~5mg입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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적출 대상자였을 환자를 위해 RTB로 영향을 받은 눈의 보존을 평가합니다.
기간: V1(기준선)에서 V14(마지막 치료 후 1년 이상)까지
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1차 종점은 안저검사 및 RetCam 탐색에 의해 결정된 치료에 대한 객관적인 반응이며, 투여된 치료에 대한 부분 반응(PR) 또는 완전 반응(CR)의 백분율로 기록됩니다.
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V1(기준선)에서 V14(마지막 치료 후 1년 이상)까지
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반응은 종양 체적 크기의 함수로 평가됩니다.
기간: V1(기준선)에서 V14(마지막 치료 후 +1년)
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응답은 연속적인 안저검사 및 RetCam 탐색에서 얻은 이미지를 비교하여 종양 체적 크기의 함수로 평가됩니다.
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V1(기준선)에서 V14(마지막 치료 후 +1년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세 번째 치료 주기 후에 영향을 받은 눈을 관찰하여 시력을 보존합니다.
기간: V1(기초), V13(+52~+60일), V14(마지막 치료 후 +1년)
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연구된 2차 종점은 시력 연구에 의해 평가된 치료의 세 번째 주기 후 영향을 받은 눈의 시력 변화에 해당합니다.
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V1(기초), V13(+52~+60일), V14(마지막 치료 후 +1년)
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치료의 세 번째 주기 후 망막전위도 검사 및 시각적 유발 전위의 결과를 수정합니다.
기간: V1(기저), V13(+52~+60일), V14(마지막 치료 용량 +1년 후)
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연구된 2차 종점은 세 번째 치료 주기 후 망막전위도 연구 및 시각 유발 전위의 변화에 해당합니다.
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V1(기저), V13(+52~+60일), V14(마지막 치료 용량 +1년 후)
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안과 및 전신 부작용을 연구하여 사용된 기술 및 의약품의 안전성을 평가합니다.
기간: 부작용: 각 프로토콜 방문에서 지속적으로 평가됨 / 실험실 테스트: V1(기초), V3&4(+1~+10일), V7&8(+22~+31일), V11&12(+43~+52일)
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연구된 2차 안전성 종말점은 각 치료 10일 후 CBC(본질적으로 절대 호중구 수) 및 생화학 분석의 분석적 변화 및 잠재적인 안과적 부작용에 해당할 것입니다.
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부작용: 각 프로토콜 방문에서 지속적으로 평가됨 / 실험실 테스트: V1(기초), V3&4(+1~+10일), V7&8(+22~+31일), V11&12(+43~+52일)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Andreu Parareda, MD, Hospital Sant Joan de Déu
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
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기타 연구 ID 번호
- HSJD-RTB-QTIA
- 2009-010737-47 (EudraCT 번호)
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