Intra-arteriële chemotherapie met melfalan voor de behandeling van retinoblastoom (RTB) in een gevorderd intraoculair stadium

Retinoblastoom (RTB) is de meest voorkomende oogtumor in de vroege kindertijd en de meest voorkomende vorm van kanker in het eerste levensjaar. Ongeveer 60% van de gevallen is sporadisch en eenzijdig. Unilaterale tumoren worden meestal gediagnosticeerd in het gevorderde intraoculaire stadium en de meest voorgeschreven behandeling is enucleatie. Dit voorkomt ziekteprogressie, maar heeft een belangrijk visueel risico en vormt ook een verminking, met potentieel verwoestende psychologische gevolgen voor patiënten en hun familieleden.

Bij de diagnose worden patiënten met RTB en hun familieleden geconfronteerd met de belangrijke gevolgen van deze ziekte, zoals levensbedreiging, hoewel zeldzaam in ontwikkelde landen, en het risico om hun gezichtsvermogen te verliezen, wat afhangt van de uni- of bilaterale aard van de tumor, de topografie van de tumor of tumoren en de nog steeds heersende behoefte aan enucleatie als behandeling. In feite worden bijna alle unilaterale RTB's in een gevorderd stadium behandeld met enucleatie. Naast het risico voor het leven en het gezichtsvermogen van de patiënt dat aan deze behandeling is verbonden, is het ook belangrijk om rekening te houden met het risico voor het oog zelf. Voor geselecteerde gevallen met gevorderde intraoculaire betrokkenheid (stadium V van de Reese-Ellsworth-classificatie) waarin enucleatie gewoonlijk de standaard therapeutische benadering zou zijn, stellen we in dit project een alternatieve conservatieve behandeling voor met behulp van intra-arteriële chemotherapie met melfalan, via directe toediening door middel van katheterisatie. van de oogslagader.

De behandeling heeft tot doel de oogbal en de gezichtsscherpte bij deze patiënten zo veel mogelijk te behouden en het is aangetoond dat ze uiterst effectief is bij het bereiken van volumetrische reductie van tumoren, wat, indien nodig, de daaropvolgende conservatieve behandeling mogelijk maakt, voornamelijk met brachytherapie voor anterieure tumoren of thermotherapie met laserdiode voor posterieure tumoren. In gevallen van netvliesloslating zou een aanzienlijke volumevermindering, zoals bereikt na injectie met melfalan, in de meeste gevallen opnieuw aanbrengen van het netvlies mogelijk maken, wat de visuele prognose ten goede zou komen.

Deze techniek werd voor het eerst beschreven door David H. Abramson in het Sloan-Kettering Cancer Center Memorial Hospital in New York (een fase I/II-studie van directe intra-arteriële (oftalmische arterie) chemotherapie met melfalan voor intraoculair retinoblastoom). Hier, in deze studie, stellen we voor om deze techniek voor het eerst buiten de stad New York te gebruiken, in onze eigen klinische setting (Retinoblastoma-eenheid, verbonden aan de afdeling Oncologieontwikkeling en de afdeling Oogheelkunde van het Sant Joan de Déu-ziekenhuis in Barcelona).

Het bereiken van positieve resultaten, naast de resultaten die eerder werden verkregen door het New York-project, zou deze behandeling kunnen consolideren als een alternatief voor enucleatie in de meeste gevallen van gevorderde intraoculaire RTB, en de weg vrijmaken voor de toekomstige indicatie van deze techniek in andere stadia van RTB.