Chimiothérapie intra-artérielle au melphalan pour le traitement du rétinoblastome (RTB) au stade intraoculaire avancé

Le rétinoblastome (RTB) est la tumeur de l'œil la plus fréquente dans la petite enfance et le cancer le plus fréquent au cours de la première année de vie. Environ 60 % des cas sont sporadiques et unilatéraux. Les tumeurs unilatérales sont généralement diagnostiquées au stade intraoculaire avancé et le traitement le plus fréquemment prescrit est l'énucléation. Cela empêche la progression de la maladie mais présente un risque visuel important, et constitue également une mutilation, avec des effets psychologiques potentiellement dévastateurs sur les patients et leurs proches.

Au moment du diagnostic, les patients atteints de RTB et leurs proches sont confrontés aux séquelles importantes de cette maladie, comme une menace pour la vie, bien que rare dans les pays développés, et le risque de perdre la vue, qui dépend du caractère uni- ou bilatéral de la tumeur, la topographie de la tumeur ou des tumeurs, et le besoin encore prévalent de l'énucléation comme traitement. En fait, presque tous les RTB unilatéraux à un stade avancé sont traités par énucléation. Outre le risque pour la vie et la vue du patient associé à ce traitement, il est également important de prendre en compte le risque pour l'œil lui-même. Pour des cas sélectionnés avec une atteinte intraoculaire avancée (stade V de la classification de Reese-Ellsworth) dans lesquels l'énucléation serait habituellement l'approche thérapeutique standard, nous proposons dans ce projet un traitement conservateur alternatif utilisant une chimiothérapie intra-artérielle au melphalan, via une administration directe par cathétérisme de l'artère ophtalmique.

Le traitement vise à préserver au maximum le globe oculaire et l'acuité visuelle chez ces patients, et s'est avéré extrêmement efficace pour obtenir une réduction volumétrique des tumeurs, ce qui permet, si nécessaire, le traitement conservateur ultérieur, principalement avec la curiethérapie pour les lésions antérieures. tumeurs ou thermothérapie avec diode laser pour les tumeurs postérieures. En cas de décollement de rétine, une réduction de volume significative, telle que celle obtenue après injection de melphalan, permettrait dans la plupart des cas une réapplication rétinienne favorable au pronostic visuel.

Cette technique a été décrite pour la première fois par David H. Abramson au Sloan-Kettering Cancer Center Memorial Hospital de New York (A Phase I/II Study of direct Intra-arterial (Ophthalmic Artery) Chemotherapy with Melphalan for Intraocular Retinoblastoma). Ici, dans cette étude, nous proposons d'utiliser cette technique pour la première fois en dehors de la ville de New York, dans notre propre cadre clinique (unité de rétinoblastome, affiliée au service de développement d'oncologie et au service d'ophtalmologie de l'hôpital Sant Joan de Déu à Barcelone).

L'obtention de résultats positifs, en plus de ceux précédemment obtenus par le projet de New York, pourrait consolider ce traitement comme alternative à l'énucléation dans la plupart des cas de RTB intraoculaire avancé, et ouvrir la voie à l'indication future de cette technique dans d'autres stades de RTB.