Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Haploidentische allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HaploHCT) nach Konditionierung mit reduzierter Intensität (RIC) für ausgewählte nicht maligne Erkrankungen mit hohem Risiko

13. Februar 2024 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplantation von haploidentischen Spender-T-Zellen mit allogener hämatopoetischer Zelltransplantation nach Konditionierung mit reduzierter Intensität für Patienten mit ausgewählten nicht-malignen Erkrankungen mit hohem Risiko

Dies ist eine Phase-II-Studie zur Verwendung von haploidentischer allogener hämatopoetischer Zelltransplantation (HaploHCT) mit reduzierter Intensitätskonditionierung (RIC) bei Personen mit nicht-malignen Hochrisikoerkrankungen, denen ein geeigneter HLA-passender Geschwisterspender fehlt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Caner Center at University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Sichelzellenanämie (SCD)

    * Wenn die Diagnose von SCD eines oder mehrere der folgenden Krankheitsmerkmale erfüllen muss:

    • Schlaganfall, ZNS-Blutung oder ein neurologisches Ereignis, das länger als 24 Stunden anhält, oder anormales zerebrales MRT oder zerebrales Arteriogramm oder angiographische MRT-Untersuchung und beeinträchtigte neuropsychologische Tests
    • Akute Thoraxsyndrom mit einer Vorgeschichte von wiederholten Krankenhausaufenthalten oder Austauschtransfusionen
    • Rezidivierender vasookklusiver Schmerz 3 oder mehr Episoden pro Jahr für 3 Jahre oder mehr Jahre oder rezidivierender Priapismus,
    • Beeinträchtigte neuropsychologische Funktion und anormaler zerebraler MRT-Scan
    • Sichellungenkrankheit Stadium I oder II,
    • Sichelnephropathie (mittelschwere oder schwere Proteinurie oder eine glomeruläre Filtrationsrate [GFR] von 30–50 % des vorhergesagten Normalwerts)
    • Bilaterale proliferative Retinopathie und schwere Sehbehinderung auf mindestens einem Auge
    • Osteonekrose mehrerer Gelenke mit dokumentierten destruktiven Veränderungen
    • Erfordernis für chronische Transfusionen
    • RBC-Alloimmunisierung
  • Transfusionsabhängige Alpha- oder Beta-Thalassämie
  • Andere nicht bösartige hämatologische Erkrankungen:

Transfusionsabhängige oder andere potenziell lebensbedrohliche Zytopenien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, Glanzmann-Thrombasthenie, schwere angeborene Neutropenie und Shwachman-Diamond-Syndrom

  • kalt

    • Diagnose von ALD durch anormales Profil der sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) im Plasma oder Mutation des ABCD1-Gens
    • Hirnerkrankung im MRT
    • Fehlen einer größeren funktionellen Behinderung (kortikale Blindheit, Kommunikationsverlust, Rollstuhlabhängigkeit) auf der ALD-Skala für neurologische Funktionen
  • Andere erbliche Stoffwechselstörungen:

Jede andere angeborene Stoffwechselstörung, für die alloHCT indiziert ist und für die nach Ansicht des behandelnden Arztes die beste Behandlungsoption des Patienten die Behandlung mit einem haploidentischen Spender nach nicht-myeloablativer Konditionierung ist.

  • Alter, Leistungsstatus, Einwilligung

    • Alter: 0-55 Jahre
    • Leistungsstatus: Karnofsky ≥ 70 %, Lansky Play Score ≥ 70
    • Einwilligung: freiwillige schriftliche Einwilligung (Erwachsener oder Erziehungsberechtigter)

  • Angemessene Organfunktion

    • Nieren: Kreatinin < 2,0 mg/dl für Erwachsene oder glomeruläre Filtrationsrate > 50 ml/min für Kinder
    • Leber: Bilirubin und ALT < 3 mal die Obergrenze des institutionellen Normalwerts
    • Herz: Keine dekompensierte dekompensierte Herzinsuffizienz oder unkontrollierte Arrhythmie und linksventrikuläre Ejektionsfraktion > 40 %.

Ausschlusskriterien:

  • Verfügbarkeit eines geeigneten HLA-abgestimmten verwandten Spenders
  • Unkontrollierte Infektion
  • Schwanger oder stillend
  • HIV-positiv

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rATG, FLU/CY/TBI und Thiotepa
Anti-Thymozyten-Globulin – Kaninchen (rATG), Fludarabin (Fludara), Cyclophosphamid (Cytoxan, Neosar), Ganzkörperbestrahlung (TBI) und Thiotepa
Verfahren: Blut- und Knochenmarktransplantation
Konditionierung mit reduzierter Intensität (RIC) mit Kaninchen-ATG, Fludarabin, Cyclophosphamid, Thiotepa und niedrig dosierter (2 Gy) Ganzkörperbestrahlung, gefolgt von T-Zell-gesättigter, unmanipulierter, haploidentisch verwandter Spender-Stammzelltransplantation (HaploHCT) und Cyclophosphamid nach der Transplantation (PTCy )

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wiederherstellung der Neutrophilen
Zeitfenster: Tag 42
Häufigkeit der Erholung von Neutrophilen bis zum Tag +42
Tag 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 1 Jahr
Inzidenz des Gesamtüberlebens nach 1 Jahr
1 Jahr
Primäres Transplantatversagen (neutropenisch und nicht neutropenisch)
Zeitfenster: Tag 42
Auftreten von primärem Transplantatversagen (neutropenisch und nicht-neutropenisch) bis Tag +42
Tag 42

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Christen L Ebens, MD, MPH, University of Minnesota - Pediatrics Blood and Marrow Transplant

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2017LS101
  • MT2017-30 (Andere Kennung: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Russia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren