Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Haploidentyczne allogeniczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych (HaploHCT) po kondycjonowaniu o zmniejszonej intensywności (RIC) w wybranych chorobach niezłośliwych wysokiego ryzyka

9 lipca 2024 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Haploidentyczny przeszczep limfocytów T dawców pełnych allogenicznych komórek krwiotwórczych po kondycjonowaniu z redukcją intensywności u pacjentów z wybraną chorobą niezłośliwą wysokiego ryzyka

Jest to badanie fazy II dotyczące zastosowania haploidenticznego dawcy z kondycjonowaniem o zmniejszonej intensywności (RIC) z haploidentycznym przeszczepem allogenicznych komórek krwiotwórczych (HaploHCT) u osób z chorobami niezłośliwymi wysokiego ryzyka, którzy nie mają odpowiedniego dawcy z rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Caner Center at University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD)

    * Jeśli diagnoza SCD musi spełniać jedną lub więcej z następujących cech choroby:

    • Udar mózgu, krwotok do OUN lub zdarzenie neurologiczne trwające dłużej niż 24 godziny lub nieprawidłowy MRI mózgu lub arteriogram mózgu lub badanie angiograficzne MRI i zaburzone testy neuropsychologiczne
    • Zespół ostrej klatki piersiowej z historią nawracających hospitalizacji lub transfuzji wymiennych
    • Nawracający ból naczynioruchowy 3 lub więcej epizodów rocznie przez 3 lata lub więcej lat lub nawracający priapizm,
    • Upośledzona funkcja neuropsychologiczna i nieprawidłowy obraz MRI mózgu
    • sierpowata choroba płuc I lub II stopnia,
    • Nefropatia sierpowata (umiarkowany lub ciężki białkomocz lub współczynnik przesączania kłębuszkowego [GFR] 30-50% przewidywanej wartości normalnej)
    • Obustronna retinopatia proliferacyjna i poważne zaburzenia widzenia w co najmniej jednym oku
    • Martwica wielu stawów z udokumentowanymi zmianami destrukcyjnymi
    • Konieczność przewlekłych transfuzji
    • Alloimmunizacja RBC
  • Zależna od transfuzji talasemia alfa lub beta
  • Inne niezłośliwe zaburzenia hematologiczne:

Zależne od transfuzji lub obejmujące inne potencjalnie zagrażające życiu cytopenie, w tym między innymi napadową nocną hemoglobinurię, trombastenię Glanzmanna, ciężką wrodzoną neutropenię i zespół Shwachmana-Diamonda

  • cALD

    • Rozpoznanie ALD na podstawie nieprawidłowego profilu bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA) w osoczu lub mutacji genu ABCD1
    • Choroba mózgu w MRI
    • Brak poważnej niepełnosprawności funkcjonalnej (ślepota korowa, utrata komunikacji, uzależnienie od wózka inwalidzkiego) w skali funkcji neurologicznych ALD
  • Inne dziedziczne zaburzenia metaboliczne:

Każde inne dziedziczne zaburzenie metaboliczne, w przypadku którego alloHCT jest wskazane iw przypadku którego w opinii lekarza prowadzącego najlepszą opcją leczenia dla pacjenta jest dawca haploidentyczny po kondycjonowaniu niemieloablacyjnym.

  • Wiek, stan sprawności, zgoda

    • Wiek: 0-55 lat
    • Status wydajności: Karnofsky ≥ 70%, wynik gry Lansky'ego ≥ 70
    • Zgoda: dobrowolna pisemna zgoda (osoby dorosłej lub rodzica/opiekuna)

  • Odpowiednia funkcja narządów

    • Nerki: Kreatynina <2,0 mg/dl u dorosłych lub przesączanie kłębuszkowe > 50 ml/min u dzieci
    • Wątroba: bilirubina i ALT <3 razy górna granica normy w placówce
    • Serce: brak zdekompensowanej zastoinowej niewydolności serca lub niekontrolowana arytmia i frakcja wyrzutowa lewej komory > 40%.

Kryteria wyłączenia:

  • Dostępność odpowiedniego spokrewnionego dawcy dopasowanego pod względem HLA
  • Niekontrolowana infekcja
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • HIV pozytywny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rATG, FLU/CY/TBI i tiotepa
Globulina antytymocytowa - królik (rATG), fludarabina (Fludara), cyklofosfamid (Cytoxan, Neosar), napromienianie całego ciała (TBI) i tiotepa
Procedura: Przeszczep krwi i szpiku
Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności (RIC) za pomocą króliczego ATG, fludarabiny, cyklofosfamidu, tiotepy i naświetlania całego ciała niską dawką (2 Gy), a następnie przeszczep komórek macierzystych dawcy z pełnymi, niemanipulowanymi, haploidentycznie spokrewnionymi komórkami macierzystymi dawcy (HaploHCT) i cyklofosfamidem po przeszczepie (PTCy) )

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odzyskiwanie neutrofili
Ramy czasowe: Dzień 42
Częstość odzyskiwania neutrofili w ciągu dnia +42
Dzień 42

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: 1 rok
Częstość całkowitego przeżycia po 1 roku
1 rok
Pierwotna niewydolność przeszczepu (neutropeniczna i nieneutropeniczna)
Ramy czasowe: Dzień 42
Częstość pierwotnego niepowodzenia przeszczepu (z neutropenią i bez neutropenii) według dnia +42
Dzień 42

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Christen L Ebens, MD, MPH, University of Minnesota - Pediatrics Blood and Marrow Transplant

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2017LS101
  • MT2017-30 (Inny identyfikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj