Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Haploidentická alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HaploHCT) po kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) u vybraných vysoce rizikových nezhoubných onemocnění

9. července 2024 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Haploidentická dárcovská alogenní transplantace T-buněk doplněná o alogenní hematopoetické buňky po snížení intenzity kondicionování pro pacienty s vybraným vysokým rizikem nemaligního onemocnění

Toto je studie fáze II pro použití haploidentické dárcovské alogenní transplantace hematopoetických buněk (HaploHCT) s redukovanou intenzitou kondicionování (RIC) s doplněním T-buněk pro jedince s vysokým rizikem nezhoubných onemocnění, kteří nemají vhodného sourozeneckého dárce odpovídající HLA.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Caner Center at University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Srpkovitá anémie (SCD)

    * Pokud diagnóza SCD musí splňovat jednu nebo více z následujících charakteristik onemocnění:

    • Cévní mozková příhoda, krvácení do CNS nebo neurologická příhoda trvající déle než 24 hodin nebo abnormální cerebrální MRI nebo cerebrální arteriogram nebo MRI angiografická studie a zhoršené neuropsychologické vyšetření
    • Akutní hrudní syndrom s anamnézou opakovaných hospitalizací nebo výměnných transfuzí
    • Recidivující vazookluzivní bolest 3 nebo více epizod za rok po dobu 3 let nebo více let nebo recidivující priapismus,
    • Zhoršená neuropsychologická funkce a abnormální cerebrální MRI sken
    • Srpkovité plíce stadia I nebo II,
    • Srpkovitá nefropatie (střední nebo závažná proteinurie nebo rychlost glomerulární filtrace [GFR] 30–50 % předpokládané normální hodnoty)
    • Bilaterální proliferativní retinopatie a velké poškození zraku alespoň na jednom oku
    • Osteonekróza více kloubů s dokumentovanými destruktivními změnami
    • Požadavek na chronické transfuze
    • RBC aloimunizace
  • Alfa- nebo beta-Talasémie závislá na transfuzi
  • Jiné nezhoubné hematologické poruchy:

Cytopenie závislé na transfuzi nebo zahrnují jiné potenciálně život ohrožující cytopenie, včetně, ale bez omezení na ně, paroxysmální noční hemoglobinurie, Glanzmannovy trombostenie, těžké kongenitální neutropenie a Shwachman-Diamond syndromu

  • calD

    • Diagnostika ALD abnormálním profilem mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem v plazmě (VLCFA) nebo mutací genu ABCD1
    • Mozkové onemocnění na MRI
    • Absence závažného funkčního postižení (kortikální slepota, ztráta komunikace, závislost na invalidním vozíku) na škále neurologických funkcí ALD
  • Jiné dědičné metabolické poruchy:

Jakákoli jiná dědičná metabolická porucha, pro kterou je alloHCT indikován a pro kterou je podle názoru ošetřujícího lékaře nejlepší léčebná možnost pacienta s haploidentickým dárcem po nemyeloablativní kondici.

  • Věk, stav výkonu, souhlas

    • Věk: 0-55 let
    • Stav výkonu: Karnofsky ≥ 70 %, skóre hry Lansky ≥ 70
    • Souhlas: dobrovolný písemný souhlas (dospělý nebo rodič/zákonný zástupce)

  • Přiměřená funkce orgánů

    • Renální: Kreatinin <2,0 mg/dl u dospělých nebo rychlost glomerulární filtrace > 50 ml/min u dětí
    • Jaterní: Bilirubin a ALT <3násobek horní hranice ústavní normy
    • Srdce: nepřítomnost dekompenzovaného městnavého srdečního selhání nebo nekontrolovaná arytmie a ejekční frakce levé komory > 40 %.

Kritéria vyloučení:

  • Dostupnost vhodného příbuzného dárce odpovídající HLA
  • Nekontrolovaná infekce
  • Těhotné nebo kojící
  • HIV pozitivní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rATG, FLU/CY/TBI a Thiotepa
Anti-thymocytární globulin – králík (rATG), fludarabin (Fludara), cyklofosfamid (cytoxan, Neosar), celkové ozáření těla (TBI) a thiotepa
Postup: Transplantace krve a dřeně
Kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) s králičím ATG, fludarabinem, cyklofosfamidem, thiotepou a ozářením celého těla nízkou dávkou (2 Gy) s následnou nemanipulovanou transplantací kmenových buněk dárců s doplněním T-buněk (HaploHCT) a potransplantačním cyklofosfamidem (PTCy) )

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obnova neutrofilů
Časové okno: Den 42
Výskyt obnovení neutrofilů do dne +42
Den 42

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 1 rok
Výskyt celkového přežití po 1 roce
1 rok
Primární selhání štěpu (neutropenické a neutropenické)
Časové okno: Den 42
Výskyt primárního selhání štěpu (neutropenického a neutropenického) za den +42
Den 42

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christen L Ebens, MD, MPH, University of Minnesota - Pediatrics Blood and Marrow Transplant

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

19. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

19. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2017LS101
  • MT2017-30 (Jiný identifikátor: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Transplantace krve a dřeně

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit