Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von STP1 in einer Untergruppe von Patienten mit Autismus-Spektrum-Störung
28. August 2024 aktualisiert von: Stalicla SA
Eine doppelblinde, placebokontrollierte First-in-Human-Studie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer zweiwöchigen oralen Behandlung mit STP1 in einer Untergruppe von Patienten mit Autismus-Spektrum-Störung
Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik sowie der explorativen Wirksamkeit von STP1 in einer Untergruppe von Patienten mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Nach Erhalt der schriftlichen Einverständniserklärung werden diejenigen Patienten, die für die Studie als geeignet erachtet werden, an Tag 1 doppelblind im Verhältnis 3:1 randomisiert, um entweder orales STP1 (zweimal täglich) oder Placebo (zweimal täglich) zu erhalten. .
Die Gesamtstudiendauer beträgt 6 Wochen, einschließlich einer Screening-Phase von bis zu 2 Wochen, einer Behandlungsphase von 2 Wochen und einer Nachbehandlungsphase von 2 Wochen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre bis 36 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Männliche oder weibliche Personen zwischen 18 und 40 Jahren, bei denen ASD diagnostiziert wurde.
- Die Patienten werden nach spezifischen entwicklungsanthropometrischen und anatomischen Kriterien sowie nach persönlicher und familiärer Krankengeschichte beurteilt, wie sie durch das halbstrukturierte Interviewformular ASD-Phen1 beurteilt werden.
- Die Patientinnen müssen einen Elternteil oder eine zuverlässige Bezugsperson haben, die Informationen über die vorgeburtliche Phase und die frühe Entwicklungsphase bereitstellen kann, wie es das Protokoll vorschreibt.
- Patient und/oder Elternteil oder Erziehungsberechtigter bereit und einverstanden zur Teilnahme.
- Patienten mit ASS und komorbider Anfallsleiden sollten vor dem Screening mindestens 6 Monate anfallsfrei sein.
- Vor der Aufnahme in die Studie müssen die Probanden zustimmen, bei Geschlechtsverkehr Methoden der doppelten Barriere anzuwenden.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Patienten mit einer identifizierten genetischen Ursache von ASD in ihrer Krankenakte werden von der Studie ausgeschlossen.
- Vorgeschichte von traumatischen Kopfverletzungen, zerebrovaskulären Störungen, kongestiver Herzinsuffizienz, Leber- oder Nierenerkrankungen.
- Thrombozytopenie.
- Diabetes mellitus Typ 1 oder unkontrollierter Diabetes mellitus Typ 2 oder latenter Autoimmundiabetes des Erwachsenen.
- Ein erhebliches Risiko für suizidales Verhalten.
- Beginn oder eine wesentliche Änderung der psychologischen / verhaltensbezogenen Intervention innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung.
- Patient mit aktiver Infektion.
- Systolischer Blutdruck (SBP) < 80 mmHg oder diastolischer Blutdruck (DBP) < 40 mmHg oder ein Abfall des SBP von ≥ 20 mm Hg oder des DBP von ≥ 10 mm Hg während der orthostatischen Aufzeichnungen.
- Klinisch relevante Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
- Klinisch signifikanter abnormaler Labortest.
- Aktive klinisch signifikante Erkrankung.
- Geschichte der Malignität.
- Schwangere (bestätigt durch Labortests) oder stillende Patientin.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: STP1 Niedrige Dosis
1 Kapsel und 1 Tablette pro Einnahme
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STP1 ist eine Kombination aus zwei Medikamenten, einem Phosphodiesterase (PDE)-Hemmer und einem NKCC1-Hemmer
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Experimental: STP1 Hochdosis
1 Kapsel und 1 Tablette pro Einnahme
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STP1 ist eine Kombination aus zwei Medikamenten, einem Phosphodiesterase (PDE)-Hemmer und einem NKCC1-Hemmer
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Placebo-Komparator: Placebo
1 Placebo-Kapsel und 1 Placebo-Tablette pro Einnahme
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Placebo-Medikament (Kapsel und Tablette), das im Aussehen mit dem aktiven Medikament identisch ist
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 14 Tage
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (Art und Häufigkeit nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse).
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14 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Plasmakonzentration von STP1 (PK)
Zeitfenster: Tag 1, Tag 7, Tag 14, Tag 15 (und optional: Tag 16, Tag 17 und Tag 18)
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Standardanalyse ohne Kompartiment
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Tag 1, Tag 7, Tag 14, Tag 15 (und optional: Tag 16, Tag 17 und Tag 18)
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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ABC-C: Aberrant Behavior Checklist-Community
Zeitfenster: 28 Tage
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Bewerten Sie maladaptive Verhaltensweisen in 5 ursprünglichen Subskalen: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität/Nichteinhaltung, unangemessene Sprache
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28 Tage
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OACIS: Ohio Autism Clinical Impression Scale
Zeitfenster: 28 Tage
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Der OACIS besteht aus zwei Skalen: der OACIS-Schweregradskala (OACIS-S), die den globalen Schweregrad der Erkrankung zu einem bestimmten Zeitpunkt misst, sowie Werte für 9 Anker: soziale Interaktionen; abweichendes/anormales Verhalten; sich wiederholende/ritualistische Verhaltensweisen; verbale Kommunikation; nonverbale Kommunikation; Hyperaktivität/Unaufmerksamkeit; Angst/Befürchtungen; sensorische Empfindlichkeiten; eingeschränkte und enge Interessen und die OACIS-Verbesserungsskala (OACIS-C), die eine globale Bewertung der Verbesserung des Probanden im Laufe der Zeit durch den Kliniker ermöglicht.
Der OACIS-S ist eine 7-Punkte-Skala, die von 1 (keine Symptome) bis 7 (sehr schwer) reicht.
Der OACIS-C ist eine siebenstufige Skala, die von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) reicht.
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28 Tage
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CGI-S: Clinical Global Impressions-Severity, reflektiert durch die Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)-Skala
Zeitfenster: 28 Tage
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Die Einstufung der Krankheitsschwere erfolgt auf einer Skala von 1 bis 7, wobei 1 „normal, überhaupt nicht psychisch krank“ und 7 „zu den schwerstkranken Patienten“ gehört.
Anschließend wird der Zustand des Patienten unter der Studienmedikation (oder Placebo) mit dem Zustand des Patienten vor Beginn der Studienmedikation (oder Placebo) (Basislinie) über zusätzliche CGI-S-Ratings oder das CGI-I-Item verglichen.
Die CGI ist eine von Ärzten bewertete Skala, die die Anamnese der Pflegekraft nutzt und in eine klinische Bewertung einbezieht.
Der CGI-I wird verwendet, um die Veränderung des klinischen Eindrucks als 1 = sehr viel verbessert seit Beginn der Behandlung zu beurteilen; 2 = stark verbessert; 3 = minimal verbessert; 4 = keine Änderung gegenüber dem Ausgangswert (Beginn der Behandlung); 5 = minimal schlechter; 6 = viel schlimmer; 7 = sehr viel schlimmer seit Beginn der Behandlung
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28 Tage
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NIH-TCB: Kognitive Batterie der NIH-Toolbox
Zeitfenster: 28 Tage
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Computerbasierter Test, der die Kognition bewertet
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28 Tage
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KiTAP Testbatterie: Der Test der Aufmerksamkeitsleistung
Zeitfenster: 28 Tage
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Der KiTAP-Test ist ein computerbasierter Akkutest für Continuous Performance Tasks (CPT) und Executive Functions (EF).
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28 Tage
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Skala der sozialen Reaktionsfähigkeit, 2. Auflage (SRS-2)
Zeitfenster: 28 Tage
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Die SRS-2 ist eine 65-Punkte-Bewertungsskala für Eltern/Betreuer, die verwendet wird, um die Schwere der sozialen Beeinträchtigung bei Patienten mit ASD zu bewerten.
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28 Tage
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CSHQ: Fragebogen zur Schlafgewohnheit von Kindern
Zeitfenster: 28 Tage
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Der CSHQ ist ein retrospektiver Elternfragebogen mit 45 Fragen, der Fragen zu einer Reihe wichtiger Schlafdomänen enthält, die die wichtigsten klinischen Schlafbeschwerden in dieser Altersgruppe umfassen: Schlafverhalten und Einschlafen; Schlafdauer; Angst um den Schlaf; Verhalten, das während des Schlafs und Nachtwachens auftritt; Schlafstörungen beim Atmen; Parasomnien; und morgendliches Erwachen/Tagesmüdigkeit.
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28 Tage
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EEG: Elektroenzephalogramm
Zeitfenster: 28 Tage
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Auditive Event Related Potentials (ERP) werden gemessen.
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28 Tage
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Blickverfolgung
Zeitfenster: 28 Tage
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Wechsel von der Grundlinie des Blicks zu Augenregionen während der Betrachtung statischer Gesichter und Wechsel des Blicks zur Betrachtung sozialer Szenen während der Betrachtung eines dynamischen Videos
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28 Tage
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Laktat/Pyruvat-Verhältnis - L:P
Zeitfenster: 28 Tage
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen im Blut
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28 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
7. Dezember 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
28. Januar 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
28. Januar 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. November 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. November 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. November 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
8. November 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. August 2024
Zuletzt verifiziert
1. August 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- STP1-C004
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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