Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky STP1 u podskupiny pacientů s poruchou autistického spektra

1. února 2022 aktualizováno: Stalicla SA

Fáze 1b, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, první studie u člověka k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky dvoutýdenní perorální léčby pomocí STP1 u podskupiny pacientů s poruchou autistického spektra

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku a také výzkumnou účinnost STP1 u podskupiny pacientů s poruchou autistického spektra (ASD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po získání písemného informovaného souhlasu budou ti pacienti, kteří jsou považováni za způsobilé pro studii, randomizováni v den 1 dvojitě zaslepeným způsobem v poměru 3:1, aby dostávali buď perorální STP1 (dvakrát denně) nebo placebo (dvakrát denně). . Celková délka studie je 6 týdnů, včetně fáze screeningu v délce až 2 týdnů, fáze léčby 2 týdny a fáze sledování po léčbě 2 týdny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 38 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku 18 až 40 let s diagnózou ASD.
  2. U pacientů budou hodnocena specifická vývojová antropometrická a anatomická kritéria, stejně jako osobní a rodinná anamnéza, která bude hodnocena formou polostrukturovaného rozhovoru ASD-Phen1.
  3. Pacienti musí mít rodiče nebo spolehlivého pečovatele, který může poskytnout informace o prenatálním období a raném vývojovém období, jak vyžaduje protokol.
  4. Pacient a/nebo rodič nebo zákonný zástupce, který je ochotný a souhlasí s účastí.
  5. Pacienti s ASD a komorbidními záchvatovými poruchami by měli být bez záchvatů alespoň 6 měsíců před screeningem.
  6. Před zařazením do studie musí subjekty souhlasit s používáním dvoubariérových metod antikoncepce, pokud mají pohlavní styk.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s identifikovanou genetickou příčinou ASD ve své lékařské dokumentaci budou ze studie vyloučeni.
  2. Anamnéza traumatického poranění hlavy, cerebrovaskulární poruchy, městnavé srdeční selhání, onemocnění jater nebo ledvin.
  3. Trombocytopenie.
  4. Diabetes mellitus 1. typu nebo nekontrolovaný diabetes mellitus 2. typu neboli latentní autoimunitní diabetes dospělých.
  5. Významné riziko sebevražedného chování.
  6. Zahájení nebo velká změna v psychologické / behaviorální intervenci během 4 týdnů před randomizací.
  7. Pacient s jakoukoli aktivní infekcí.
  8. Systolický krevní tlak (SBP) <80 mmHg nebo diastolický krevní tlak (DBP) <40 mmHg nebo pokles SBP o ≥20 mm Hg nebo v DBP o ≥10 mm Hg během ortostatických záznamů.
  9. Klinicky relevantní abnormality elektrokardiogramu (EKG).
  10. Klinicky významný abnormální laboratorní test.
  11. Aktivní klinicky významné onemocnění.
  12. Historie malignity.
  13. Těhotná (potvrzeno laboratorním vyšetřením) nebo kojící pacientka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka STP1
1 kapsle a 1 tableta na dávku
Lék: STP1
STP1 je kombinací dvou léků, inhibitoru PDE a inhibitoru NKCC1
Experimentální: STP1 Vysoká dávka
1 kapsle a 1 tableta na dávku
Lék: STP1
STP1 je kombinací dvou léků, inhibitoru PDE a inhibitoru NKCC1
Komparátor placeba: Placebo
1 placebo tobolka a 1 placebo tableta na příjem
Lék: Placebo
Placebo (kapsle a tableta) vzhledově identické s aktivním léčivem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 28 dní
Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod zvláštního zájmu
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace STP1 (PK)
Časové okno: Den 1, Den 7, Den 14, Den 15 (a volitelně: Den 16, Den 17 a Den 18)
Standardní nekompartmentová analýza
Den 1, Den 7, Den 14, Den 15 (a volitelně: Den 16, Den 17 a Den 18)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ABC-C: Aberrant Behavior Checklist-Community
Časové okno: 28 dní
Posuďte maladaptivní chování v 5 původních subškálách: Podrážděnost, Sociální stažení, Stereotypní chování, Hyperaktivní/nevyhovující, Nevhodné řeči
28 dní
OACIS: Ohio Autism Clinical Impression Scale
Časové okno: 28 dní
OACIS se skládá ze dvou škál: OACIS-Severity scale (OACIS-S), která měří globální závažnost onemocnění v daném časovém okamžiku, stejně jako skóre pro 9 kotev: sociální interakce; aberantní/abnormální chování; opakující se/ritualistické chování; verbální komunikace; neverbální komunikace; hyperaktivita/nepozornost; úzkost/strach; smyslová citlivost; omezené a úzké zájmy a stupnice zlepšení OACIS (OACIS-C), která umožňuje klinickému lékaři globální hodnocení zlepšení subjektu v průběhu času. OACIS-S je 7bodová stupnice od 1 (žádné příznaky) do 7 (velmi závažné). OACIS-C je sedmibodová stupnice v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
28 dní
CGI-S: Klinické globální dojmy-závažnost odrážející se škálou Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)
Časové okno: 28 dní
Hodnocení závažnosti onemocnění se provádí na stupnici od 1 do 7, přičemž 1 je „normální, vůbec ne duševně nemocný“ a 7 je „mezi extrémně nemocnými pacienty“. Následně je stav pacienta na studovaném léku (nebo placebu) porovnán se stavem pacienta před zahájením podávání studovaného léku (nebo placeba) (základní hodnota) prostřednictvím dalších CGI-S hodnocení nebo položky CGI-I. CGI je škála hodnocená lékařem, která využívá historii od pečovatele a začleňuje ji do klinického hodnocení. CGI-I se použije k posouzení změny klinického dojmu jako 1 = velmi zlepšené od zahájení léčby; 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4 = žádná změna od výchozí hodnoty (zahájení léčby); 5=minimálně horší; 6= mnohem horší; 7=velmi mnohem horší od zahájení léčby
28 dní
NIH-TCB: Kognitivní baterie NIH Toolbox
Časové okno: 28 dní
Počítačový test, který hodnotí kognici
28 dní
Test baterie KiTAP: Test výkonu pozornosti
Časové okno: 28 dní
Test KiTAP je počítačový test baterií s nepřetržitým výkonem (CPT) a výkonnými funkcemi (EF).
28 dní
Škála sociální odezvy, 2. vydání (SRS-2)
Časové okno: 28 dní
SRS-2 je 65bodová hodnotící škála rodiče/pečovatele používaná k posouzení závažnosti sociálního postižení u pacientů s PAS.
28 dní
CSHQ: Dotazník spánkových návyků dětí
Časové okno: 28 dní
CSHQ je retrospektivní rodičovský dotazník o 45 položkách, který zahrnuje položky týkající se řady klíčových domén spánku, které zahrnují hlavní projevující se klinické potíže se spánkem v této věkové skupině: chování před spaním a nástup spánku; trvání spánku; úzkost kolem spánku; chování vyskytující se během spánku a nočního probouzení; poruchy dýchání ve spánku; parasomnie; a ranní probouzení/denní ospalost.
28 dní
EEG: Elektroencefalogram
Časové okno: 28 dní
Budou měřeny potenciály související se sluchovými událostmi (ERP).
28 dní
Sledování očí
Časové okno: 28 dní
Změna ze základní linie pohledu očí na oblasti očí během sledování statických tváří a změna pohledu očí na sledování sociální scény během sledování dynamického videa
28 dní
Poměr laktát/pyruvát - L:P
Časové okno: 28 dní
Změna od výchozí hodnoty, měřeno v krvi
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stalicla SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

28. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STP1-C004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit