Studio sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di STP1 in un sottogruppo di pazienti con disturbo dello spettro autistico
28 agosto 2024 aggiornato da: Stalicla SA
Uno studio di fase 1b, in doppio cieco, controllato con placebo, primo sull'uomo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di un trattamento orale di due settimane con STP1 in un sottogruppo di pazienti con disturbo dello spettro autistico
Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica, nonché l'efficacia esplorativa di STP1, in un sottogruppo di pazienti con disturbo dello spettro autistico (ASD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Dopo aver ottenuto il consenso informato scritto, i pazienti ritenuti idonei per lo studio saranno randomizzati il giorno 1, in doppio cieco, in un rapporto 3: 1 per ricevere STP1 orale (due volte al giorno) o placebo (due volte al giorno) .
La durata totale dello studio è di 6 settimane, inclusa una fase di screening fino a 2 settimane, una fase di trattamento di 2 settimane e una fase di follow-up post-trattamento di 2 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 36 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Individui di sesso maschile o femminile, tra i 18 ei 40 anni, con diagnosi di ASD.
- I pazienti saranno valutati per specifici criteri antropometrici e anatomici dello sviluppo, nonché per la storia medica personale e familiare valutata dal modulo di intervista semi strutturato ASD-Phen1.
- I pazienti devono avere un genitore o un caregiver affidabile che possa fornire informazioni sul periodo prenatale e sul primo periodo di sviluppo, come richiesto dal protocollo.
- Paziente e/o genitore o tutore legale disposto e acconsentente a partecipare.
- I pazienti con ASD e disturbi convulsivi concomitanti devono essere liberi da crisi per almeno 6 mesi prima dello screening.
- Prima di iscriversi allo studio, i soggetti devono accettare di utilizzare metodi di controllo delle nascite a doppia barriera se hanno rapporti sessuali.
Criteri chiave di esclusione:
- I pazienti con una causa genetica identificata di ASD nella loro cartella clinica saranno esclusi dallo studio.
- Storia di trauma cranico, disturbo cerebrovascolare, insufficienza cardiaca congestizia, malattia epatica o renale.
- Trombocitopenia.
- Diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 non controllato o diabete autoimmune latente dell'adulto.
- Un rischio significativo per il comportamento suicidario.
- Inizio o cambiamento importante nell'intervento psicologico/comportamentale entro 4 settimane prima della randomizzazione.
- Paziente con qualsiasi infezione attiva.
- Pressione arteriosa sistolica (SBP) <80 mmHg o pressione arteriosa diastolica (DBP) <40 mmHg o un calo della SBP ≥20 mm Hg, o della DBP ≥10 mm Hg, durante le registrazioni ortostatiche.
- Anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente rilevanti.
- Test di laboratorio anormali clinicamente significativi.
- Malattia attiva clinicamente significativa.
- Storia di malignità.
- Paziente donna incinta (confermata da test di laboratorio) o in allattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: STP1 Basso dosaggio
1 capsula e 1 compressa per assunzione
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STP1 è una combinazione di due farmaci, un inibitore della fosfodiesterasi (PDE) e un inibitore di NKCC1
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Sperimentale: STP1 Dose elevata
1 capsula e 1 compressa per assunzione
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STP1 è una combinazione di due farmaci, un inibitore della fosfodiesterasi (PDE) e un inibitore di NKCC1
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Comparatore placebo: Placebo
1 capsula placebo e 1 compressa placebo per assunzione
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Farmaco placebo (capsula e compressa) identico nell'aspetto al farmaco attivo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 14 giorni
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Numero di partecipanti con eventi avversi (natura e frequenza degli eventi avversi non gravi, eventi avversi gravi ed eventi avversi di particolare interesse).
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14 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazione plasmatica di STP1 (PK)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 7, Giorno 14, Giorno 15 (e facoltativamente: Giorno 16, Giorno 17 e Giorno 18)
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Analisi standard non compartimentale
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Giorno 1, Giorno 7, Giorno 14, Giorno 15 (e facoltativamente: Giorno 16, Giorno 17 e Giorno 18)
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ABC-C: Lista di controllo del comportamento aberrante-Comunità
Lasso di tempo: 28 giorni
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Valuta i comportamenti disadattivi in 5 sottoscale originali: irritabilità, ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività/non conformità, linguaggio inappropriato
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28 giorni
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OACIS: scala dell'impressione clinica dell'autismo dell'Ohio
Lasso di tempo: 28 giorni
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L'OACIS è composto da due scale: la scala OACIS-Severity (OACIS-S), che misura la gravità globale della malattia in un dato momento e i punteggi per 9 punti di ancoraggio: interazioni sociali; comportamenti aberranti/anormali; comportamenti ripetitivi/ritualistici; comunicazione verbale; comunicazione non verbale; iperattività/disattenzione; ansia/paure; sensibilità sensoriali; interessi ristretti e ristretti e la scala di miglioramento OACIS (OACIS-C), che consente una valutazione globale da parte del clinico del miglioramento del soggetto nel tempo.
L'OACIS-S è una scala a 7 punti che va da 1 (nessun sintomo) a 7 (molto grave).
L'OACIS-C è una scala a sette punti, che vanno da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio).
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28 giorni
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CGI-S: Clinical Global Impressions-Severity riflessa dalla scala Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I)
Lasso di tempo: 28 giorni
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L'indice di gravità della malattia è espresso su una scala da 1 a 7, dove 1 è "normale per niente malato di mente" e 7 è "tra i pazienti più gravemente malati".
Successivamente, le condizioni del paziente sul farmaco in studio (o placebo) vengono confrontate con le condizioni del paziente prima dell'inizio del farmaco in studio (o placebo) (basale) tramite ulteriori valutazioni CGI-S o l'elemento CGI-I.
La CGI è una scala valutata dal medico che utilizza la storia del caregiver e la incorpora in una valutazione clinica.
Il CGI-I sarà utilizzato per giudicare il cambiamento nell'impressione clinica come 1=molto migliorato dall'inizio del trattamento; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento rispetto al basale (l'inizio del trattamento); 5=poco peggiore; 6= molto peggio; 7=molto peggio dall'inizio del trattamento
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28 giorni
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NIH-TCB: batteria cognitiva NIH Toolbox
Lasso di tempo: 28 giorni
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Test basato su computer, che valuta la cognizione
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28 giorni
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Batteria di test KiTAP: il test delle prestazioni attenzionali
Lasso di tempo: 28 giorni
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Il test KiTAP è un test della batteria basato su computer Continuous Performance Tasks (CPT) e Executive Function (EF).
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28 giorni
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Scala di reattività sociale, 2a edizione (SRS-2)
Lasso di tempo: 28 giorni
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La SRS-2 è una scala di valutazione del genitore/caregiver di 65 elementi utilizzata per valutare la gravità della compromissione sociale all'interno dei pazienti con ASD.
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28 giorni
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CSHQ: Questionario sull'abitudine al sonno dei bambini
Lasso di tempo: 28 giorni
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Il CSHQ è un questionario genitoriale retrospettivo di 45 voci, che include voci relative a una serie di domini chiave del sonno che comprendono i principali disturbi clinici del sonno in questa fascia di età: comportamento prima di coricarsi e insorgenza del sonno; durata del sonno; ansia per il sonno; comportamento che si verifica durante il sonno e i risvegli notturni; respirazione disturbata dal sonno; parasonnie; e risveglio mattutino/sonnolenza diurna.
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28 giorni
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EEG: elettroencefalogramma
Lasso di tempo: 28 giorni
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Saranno misurati i potenziali relativi agli eventi uditivi (ERP).
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28 giorni
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Tracciamento oculare
Lasso di tempo: 28 giorni
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Passaggio dalla linea di base dello sguardo alle regioni degli occhi durante la visualizzazione di volti statici e cambiamento dello sguardo alla visualizzazione di scene sociali durante la visualizzazione di video dinamici
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28 giorni
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Rapporto lattato/piruvato - L:P
Lasso di tempo: 28 giorni
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Variazione rispetto al basale, misurata nel sangue
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28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 dicembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
28 gennaio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
28 gennaio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
25 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
8 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 agosto 2024
Ultimo verificato
1 agosto 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STP1-C004
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .