Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki STP1 w podgrupie pacjentów z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

1 lutego 2022 zaktualizowane przez: Stalicla SA

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, pierwsze na ludziach badanie fazy 1b w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki dwutygodniowego doustnego leczenia STP1 w podgrupie pacjentów z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki, a także eksploracyjnej skuteczności STP1 w podgrupie pacjentów z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po uzyskaniu pisemnej świadomej zgody, pacjenci, którzy zostaną uznani za kwalifikujących się do badania, zostaną zrandomizowani w dniu 1, metodą podwójnie ślepej próby, w stosunku 3:1, aby otrzymać doustnie STP1 (dwa razy dziennie) lub placebo (dwa razy dziennie). . Całkowity czas trwania badania wynosi 6 tygodni, w tym faza przesiewowa trwająca do 2 tygodni, faza leczenia trwająca 2 tygodnie i faza obserwacji po leczeniu trwająca 2 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 38 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 40 lat ze zdiagnozowanym ASD.
  2. Pacjenci będą oceniani pod kątem określonych rozwojowych kryteriów antropometrycznych i anatomicznych, a także osobistej i rodzinnej historii medycznej ocenianej za pomocą częściowo ustrukturyzowanego formularza wywiadu ASD-Phen1.
  3. Pacjenci muszą mieć rodzica lub godnego zaufania opiekuna, który może udzielić informacji na temat okresu prenatalnego i wczesnego okresu rozwojowego, zgodnie z wymogami protokołu.
  4. Pacjent i/lub rodzic lub opiekun prawny chętny i wyrażający zgodę na udział.
  5. Pacjenci z ASD i współistniejącymi zaburzeniami napadowymi powinni być wolni od napadów przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Przed włączeniem do badania uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod kontroli urodzeń z podwójną barierą, jeśli zaangażują się w stosunek płciowy.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci ze zidentyfikowaną genetyczną przyczyną ASD w swojej dokumentacji medycznej zostaną wykluczeni z badania.
  2. Historia urazowego urazu głowy, zaburzeń naczyniowo-mózgowych, zastoinowej niewydolności serca, choroby wątroby lub nerek.
  3. Małopłytkowość.
  4. Cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2 lub utajona autoimmunologiczna cukrzyca dorosłych.
  5. Znaczne ryzyko zachowań samobójczych.
  6. Rozpoczęcie lub istotna zmiana interwencji psychologicznej/behawioralnej w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
  7. Pacjent z jakąkolwiek aktywną infekcją.
  8. Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) <80 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) <40 mmHg lub spadek SBP o ≥20 mmHg lub DBP ≥10 mmHg podczas rejestracji ortostatycznych.
  9. Klinicznie istotne nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).
  10. Klinicznie istotny nieprawidłowy wynik testu laboratoryjnego.
  11. Aktywna klinicznie istotna choroba.
  12. Historia nowotworów złośliwych.
  13. Pacjentka w ciąży (potwierdzona badaniami laboratoryjnymi) lub karmiąca piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: STP1 Niska dawka
1 kapsułka i 1 tabletka na porcję
Lek: STP1
STP1 to połączenie dwóch leków, inhibitora PDE i inhibitora NKCC1
Eksperymentalny: Wysoka dawka STP1
1 kapsułka i 1 tabletka na porcję
Lek: STP1
STP1 to połączenie dwóch leków, inhibitora PDE i inhibitora NKCC1
Komparator placebo: Placebo
1 kapsułka placebo i 1 tabletka placebo na spożycie
Lek: Placebo
Lek placebo (kapsułka i tabletka) wygląda identycznie jak aktywny lek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 28 dni
Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu
28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie STP1 w osoczu (PK)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 7, Dzień 14, Dzień 15 (i opcjonalnie: Dzień 16, Dzień 17 i Dzień 18)
Standardowa analiza niekompartmentowa
Dzień 1, Dzień 7, Dzień 14, Dzień 15 (i opcjonalnie: Dzień 16, Dzień 17 i Dzień 18)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ABC-C: lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — społeczność
Ramy czasowe: 28 dni
Oceń nieprzystosowawcze zachowania w 5 oryginalnych podskalach: drażliwość, wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, hiperaktywność/niezgodność, niewłaściwa mowa
28 dni
OACIS: Skala wrażeń klinicznych autyzmu Ohio
Ramy czasowe: 28 dni
OACIS składa się z dwóch skal: skali OACIS-Severity (OACIS-S), która mierzy globalne nasilenie choroby w danym momencie, a także wyniki dla 9 kotwic: interakcji społecznych; anormalne/nienormalne zachowania; powtarzalne/rytualne zachowania; Komunikacja werbalna; komunikacja niewerbalna; nadpobudliwość/nieuwaga; niepokój/obawy; wrażliwość sensoryczna; ograniczone i wąskie zainteresowania oraz skala poprawy OACIS (OACIS-C), która pozwala klinicyście na ogólną ocenę poprawy stanu pacjenta w czasie. OACIS-S to 7-punktowa skala od 1 (brak objawów) do 7 (bardzo ciężki). OACIS-C to siedmiostopniowa skala, od 1 (bardzo dużo lepiej) do 7 (bardzo dużo gorzej).
28 dni
CGI-S: Globalne wrażenia kliniczne — nasilenie odzwierciedlone w skali CGI-I (CGI-I)
Ramy czasowe: 28 dni
Ocena ciężkości choroby jest dokonywana w skali od 1 do 7, gdzie 1 oznacza „normalny, wcale nie chory psychicznie”, a 7 „wśród najbardziej chorych pacjentów”. Następnie stan pacjenta przyjmujący badany lek (lub placebo) porównuje się ze stanem pacjenta przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku (lub placebo) (poziom wyjściowy) za pomocą dodatkowych ocen CGI-S lub elementu CGI-I. CGI to skala oceniana przez klinicystów, wykorzystująca historię od opiekuna i włączająca ją do oceny klinicznej. CGI-I zostanie wykorzystany do oceny zmiany wrażenia klinicznego jako 1=znacząca poprawa od rozpoczęcia leczenia; 2=znacznie ulepszony; 3=minimalnie poprawiony; 4=brak zmian w stosunku do linii podstawowej (początek leczenia); 5=minimalnie gorzej; 6= dużo gorzej; 7=bardzo dużo gorsze od rozpoczęcia leczenia
28 dni
NIH-TCB: Bateria poznawcza zestawu narzędzi NIH
Ramy czasowe: 28 dni
Test komputerowy, który ocenia funkcje poznawcze
28 dni
Bateria testowa KiTAP: Test sprawności uwagi
Ramy czasowe: 28 dni
Test KiTAP to komputerowy test akumulatorów typu Continuous Performance Tasks (CPT) i funkcji wykonawczych (EF).
28 dni
Skala Responsywności Społecznej, wydanie 2 (SRS-2)
Ramy czasowe: 28 dni
SRS-2 to 65-itemowa skala oceny rodziców/opiekunów stosowana do oceny stopnia upośledzenia społecznego u pacjentów z ASD.
28 dni
CSHQ: Kwestionariusz nawyku snu dzieci
Ramy czasowe: 28 dni
CSHQ jest retrospektywnym, 45-punktowym kwestionariuszem dla rodziców, który zawiera pozycje odnoszące się do kilku kluczowych domen snu, które obejmują główne kliniczne dolegliwości związane ze snem w tej grupie wiekowej: zachowanie przed snem i zasypianie; czas snu; niepokój wokół snu; zachowania występujące podczas snu i nocnych przebudzeń; zaburzenia oddychania podczas snu; parasomnie; i poranne budzenie/senność w ciągu dnia.
28 dni
EEG: elektroencefalogram
Ramy czasowe: 28 dni
Zostaną zmierzone potencjały związane ze zdarzeniami słuchowymi (ERP).
28 dni
Śledzenie wzroku
Ramy czasowe: 28 dni
Zmiana spojrzenia z linii podstawowej na okolice oczu podczas oglądania statycznych twarzy i zmiana spojrzenia na scenę społecznościową podczas oglądania dynamicznego wideo
28 dni
Stosunek mleczanów do pirogronianów — L:P
Ramy czasowe: 28 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych, mierzona we krwi
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stalicla SA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STP1-C004

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj