Исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики STP1 в подгруппе пациентов с расстройствами аутистического спектра
1 февраля 2022 г. обновлено: Stalicla SA
Фаза 1b, двойное слепое, плацебо-контролируемое, первое исследование на людях для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики двухнедельного перорального лечения STP1 в подгруппе пациентов с расстройством аутистического спектра
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику, а также исследовательскую эффективность STP1 в подгруппе пациентов с расстройствами аутистического спектра (РАС).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После получения письменного информированного согласия те пациенты, которые будут признаны подходящими для участия в исследовании, будут рандомизированы в День 1 двойным слепым методом в соотношении 3:1 для приема либо перорального STP1 (дважды в день), либо плацебо (дважды в день). .
Общая продолжительность исследования составляет 6 недель, включая фазу скрининга продолжительностью до 2 недель, фазу лечения продолжительностью 2 недели и фазу наблюдения после лечения продолжительностью 2 недели.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 38 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Лица мужского или женского пола в возрасте от 18 до 40 лет с диагнозом РАС.
- Пациенты будут оцениваться по конкретным антропометрическим и анатомическим критериям развития, а также по личному и семейному анамнезу в соответствии с полуструктурированной формой интервью ASD-Phen1.
- У пациентов должен быть родитель или надежный опекун, который может предоставить информацию о пренатальном периоде и раннем периоде развития, как того требует протокол.
- Пациент и/или родитель или законный опекун желает и соглашается участвовать.
- Пациенты с РАС и сопутствующим судорожным расстройством должны быть свободны от приступов в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.
- Перед включением в исследование субъекты должны дать согласие на использование методов контрацепции с двойным барьером, если они вступают в половую связь.
Ключевые критерии исключения:
- Пациенты с выявленной генетической причиной РАС в медицинской карте будут исключены из исследования.
- В анамнезе черепно-мозговая травма, нарушение мозгового кровообращения, застойная сердечная недостаточность, заболевания печени или почек.
- Тромбоцитопения.
- Сахарный диабет 1 типа или неконтролируемый сахарный диабет 2 типа, или латентный аутоиммунный диабет взрослых.
- Значительный риск суицидального поведения.
- Начало или существенное изменение психологического/поведенческого вмешательства в течение 4 недель до рандомизации.
- Пациент с любой активной инфекцией.
- Систолическое артериальное давление (САД) <80 мм рт.ст. или диастолическое артериальное давление (ДАД) <40 мм рт.ст. или падение САД ≥20 мм рт.ст. или ДАД ≥10 мм рт.ст. во время ортостатической записи.
- Клинически значимые отклонения на электрокардиограмме (ЭКГ).
- Клинически значимые отклонения от нормы в лабораторных тестах.
- Активное клинически значимое заболевание.
- История злокачественности.
- Беременная (подтверждено лабораторным исследованием) или кормящая женщина.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: STP1 Низкая доза
1 капсула и 1 таблетка на прием
|
STP1 представляет собой комбинацию двух препаратов, ингибитора ФДЭ и ингибитора NKCC1.
|
|
Экспериментальный: STP1 Высокая доза
1 капсула и 1 таблетка на прием
|
STP1 представляет собой комбинацию двух препаратов, ингибитора ФДЭ и ингибитора NKCC1.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
1 капсула плацебо и 1 таблетка плацебо на прием
|
Лекарство-плацебо (капсула и таблетка), внешне идентичное активному лекарству.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 28 дней
|
Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и нежелательных явлений, представляющих особый интерес.
|
28 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Плазменная концентрация STP1 (ПК)
Временное ограничение: День 1, День 7, День 14, День 15 (и дополнительно: День 16, День 17 и День 18)
|
Стандартный некомпартментный анализ
|
День 1, День 7, День 14, День 15 (и дополнительно: День 16, День 17 и День 18)
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ABC-C: контрольный список аберрантного поведения — сообщество
Временное ограничение: 28 дней
|
Оцените неадекватное поведение по 5 исходным подшкалам: раздражительность, социальная изоляция, стереотипное поведение, гиперактивность/неподчинение, неуместная речь.
|
28 дней
|
|
OACIS: Шкала клинического впечатления от аутизма штата Огайо
Временное ограничение: 28 дней
|
OACIS состоит из двух шкал: шкалы OACIS-Severity (OACIS-S), которая измеряет общую тяжесть заболевания в данный момент времени, а также оценивает 9 основных показателей: социальные взаимодействия; аберрантное/ненормальное поведение; повторяющееся/ритуальное поведение; вербальная коммуникация; невербальная коммуникация; гиперактивность/невнимательность; тревога/страхи; сенсорная чувствительность; ограниченные и узкие интересы, а также шкала улучшения OACIS (OACIS-C), которая позволяет клиницисту провести глобальную оценку улучшения субъекта с течением времени.
OACIS-S представляет собой 7-балльную шкалу от 1 (нет симптомов) до 7 (очень тяжелая).
OACIS-C представляет собой семибалльную шкалу от 1 (намного лучше) до 7 (намного хуже).
|
28 дней
|
|
CGI-S: общее клиническое впечатление-тяжесть, отраженная по шкале клинического общего впечатления-улучшение (CGI-I)
Временное ограничение: 28 дней
|
Оценка тяжести заболевания производится по шкале от 1 до 7, где 1 означает «нормальный, совсем не психически больной», а 7 означает «среди наиболее тяжелобольных пациентов».
Впоследствии состояние пациента, получавшего исследуемый препарат (или плацебо), сравнивают с состоянием пациента до начала приема исследуемого препарата (или плацебо) (базовый уровень) с помощью дополнительных оценок CGI-S или пункта CGI-I.
CGI — это оцениваемая клиницистами шкала, в которой используется история болезни лица, осуществляющего уход, и включение ее в клиническую оценку.
CGI-I будет использоваться для оценки изменения клинического впечатления: 1 = очень сильное улучшение с момента начала лечения; 2=намного лучше; 3 = минимальное улучшение; 4 = отсутствие изменений по сравнению с исходным уровнем (начало лечения); 5=минимально хуже; 6= намного хуже; 7=значительно хуже с начала лечения
|
28 дней
|
|
NIH-TCB: когнитивная батарея NIH Toolbox
Временное ограничение: 28 дней
|
Компьютерный тест, который оценивает познание
|
28 дней
|
|
Батарея тестов KiTAP: тест производительности внимания
Временное ограничение: 28 дней
|
Тест KiTAP представляет собой компьютерный тест батареи Continuous Performance Tasks (CPT) и Executive Function (EF).
|
28 дней
|
|
Шкала социальной ответственности, 2-е издание (SRS-2)
Временное ограничение: 28 дней
|
SRS-2 представляет собой рейтинговую шкалу родителей/опекунов из 65 пунктов, используемую для оценки тяжести социальных нарушений у пациентов с РАС.
|
28 дней
|
|
CSHQ: Опросник привычек сна у детей
Временное ограничение: 28 дней
|
CSHQ представляет собой ретроспективный опросник для родителей из 45 пунктов, который включает пункты, относящиеся к ряду ключевых доменов сна, которые охватывают основные клинические жалобы на сон в этой возрастной группе: поведение перед сном и начало сна; продолжительность сна; тревога вокруг сна; поведение, возникающее во время сна и ночных пробуждений; нарушение дыхания во сне; парасомнии; и утренние пробуждения/дневная сонливость.
|
28 дней
|
|
ЭЭГ: электроэнцефалограмма
Временное ограничение: 28 дней
|
Будут измеряться потенциалы, связанные со слуховыми событиями (ERP).
|
28 дней
|
|
Отслеживание взгляда
Временное ограничение: 28 дней
|
Изменение взгляда от исходного уровня к области глаз при просмотре статических лиц и изменение взгляда к просмотру социальных сцен при просмотре динамического видео
|
28 дней
|
|
Соотношение лактат/пируват - Л:П
Временное ограничение: 28 дней
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем, измеренное в крови
|
28 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 января 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 января 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 ноября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 ноября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 февраля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 февраля 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STP1-C004
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Расстройство аутистического спектра
-
Assiut UniversityНеизвестныйПлацента Accrete SpectrumЕгипет
-
Sohag UniversityРекрутинг
-
Hatem AbuHashimЗавершенныйПлацента Accreta SpectrumЕгипет
-
Hatem AbuHashimНеизвестныйПлацента Accreta Spectrum
-
Ain Shams Maternity HospitalЗавершенный
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanОтозванПлацента Accreta SpectrumКитай
-
Alexandria UniversityРекрутинг
-
Cairo UniversityРекрутингПлацента Accreta Spectrum | Кесарево сечение ГистерэктомияЕгипет
-
Assiut UniversityMiddle-East OBGYN Graduate Education FoundationНеизвестныйПлацента Accreta Spectrum
-
Alexandria UniversityЗавершенныйПлацента Accreta SpectrumЕгипет