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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des gentherapeutischen Medikaments bei Morbus Pompe im Kindesalter

1. Juli 2025 aktualisiert von: GeneCradle Inc

Eine multizentrische, einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Adeno-assoziierten Virusvektors, der das humane saure Alpha-Glucosidase (GAA)-Transgen exprimiert, intravenöse Injektion bei Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit des GC301-Adeno-assoziierten Virusvektors, der Codon-optimierte humane saure Alpha-Glucosidase (GAA) exprimiert, als potenzielle Gentherapie für die Pompe-Krankheit zu bewerten. Patienten, bei denen Morbus Pompe im Kindesalter diagnostiziert wurde und die jünger als 6 Monate sind, werden untersucht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100005
        • Peking Union Medical College
      • Beijing, China
        • 301 Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, China
        • Central South University, Xiangya Hospital
      • Hangzhou, China
        • Zhejiang University, School of Medicine, The Children's Hospital
      • Zhengzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter < 6 Monate
  • Der Patient hat die Diagnose eines infantilen Morbus Pompe
  • Der/die Erziehungsberechtigte(n) des Patienten muss/müssen in der Lage sein, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und freiwillig eine unterschriebene und datierte Einverständniserklärung abgeben, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Ejektionsfraktion des linken Ventrikels (LVEF) < 40 %;
  • Patient mit neutralisierendem AAV9-Antikörpertiter ≥ 1:100；
  • Patient, der mehr als zweimal eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten hat;
  • Patienten mit respiratorischer Dysfunktion vor der Aufnahme, einschließlich Sauerstoffsättigung (O2) im Blut < 90 % oder Kohlendioxidpartialdruck (PCO2) im venösen Blut > 55 mmHg oder PCO2 im arteriellen Blut > 40 mmHg;
  • Patient mit Laboranomalien von: Kreatinin > Obergrenze des Normalwerts (ULN), Hämoglobin < 90 g/l;
  • Patient mit angeborenem Organmangel;
  • Patient mit Glukokortikoidallergie in der Vorgeschichte;
  • Patient, der positiv auf Antikörper gegen humane Immunschwäche (HIV), Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis-C-Antikörper oder Treponema-pallidum-Antikörper ist;
  • Patient, der an einer früheren Gentherapie-Forschungsstudie teilgenommen hat;
  • Patient, der gleichzeitig an einer klinisch signifikanten schweren Krankheit oder einem anderen Zustand leidet, der das Subjekt nach Ansicht des Prüfarztes für die Teilnahme an der Studie ungeeignet macht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Einmalige intravenöse Verabreichung von GC301 in einer Dosis von 8,0 x 10^13 Vektorgenomen pro Kilogramm Körpergewicht
Genetisch: GC301
GC301 ist ein Adeno-assoziierter Virus 9 (AAV9)-Vektor, der eine funktionelle Kopie des menschlichen GAA-Gens liefert
Experimental: Kohorte 2
Einmalige intravenöse Verabreichung von GC301 in einer Dosis von 1,2 x 10^14 Vektorgenomen pro Kilogramm Körpergewicht
Genetisch: GC301
GC301 ist ein Adeno-assoziierter Virus 9 (AAV9)-Vektor, der eine funktionelle Kopie des menschlichen GAA-Gens liefert
Experimental: Kohorte 3
Einmalige intravenöse Verabreichung von GC301 in einer Dosis von 1,8 x 10^14 Vektorgenomen pro Kilogramm Körpergewicht
Genetisch: GC301
GC301 ist ein Adeno-assoziierter Virus 9 (AAV9)-Vektor, der eine funktionelle Kopie des menschlichen GAA-Gens liefert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 52 Wochen
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in relevanten klinischen Labortests
52 Wochen
Anteil der mit GC301 behandelten Patienten, die am Leben sind
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der mit GC301 behandelten Patienten, die am Leben und ohne Beatmungsunterstützung waren
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert der linksventrikulären Masse (LVM) und LVMI (LVM-Index)
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
26 und 52 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert von Kreatinkinase (CK), CK-MB, Troponin I, natriuretischem Peptid vom B-Typ (BNP)
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
26 und 52 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Glykogengehalts im Muskelgewebe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
26 und 52 Wochen
Veränderung gegenüber dem Baseline-Enzym der sauren Alpha-Glucosidase (GAA) in Muskel und Blut
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
26 und 52 Wochen
Die Viruslast des Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektors
Zeitfenster: Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 1 Jahr nach der Dosis
Um die Veränderung der Kopienzahl des AAV-Vektors innerhalb von 52 Wochen nach der Verabreichung zu beurteilen.
Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 1 Jahr nach der Dosis
Veränderung der motorischen Funktion des Patienten
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewertung der Veränderungen in der Mobilität und körperlichen Leistungsfähigkeit des Patienten anhand der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Scores
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GeneCradle Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JLJY-GC301-IOPD-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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