영아 발병형 폼페병 유전자치료제의 안전성 및 유효성 평가
2023년 6월 4일 업데이트: GeneCradle Inc
영아 발병 폼페병 환자에서 인간 산성 알파-글루코시다제(GAA) 트랜스유전자 정맥 주사를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 다중 중심, 단일 암, 개방 표지 연구
본 연구는 폼페병에 대한 잠재적인 유전자 치료제로서 코돈 최적화 인간 산 알파-글루코시다아제(GAA)를 발현하는 GC301 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행되고 있습니다.
생후 6개월 미만의 영아 발병 폼페병 진단을 받은 환자를 대상으로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
16
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: GeneCradle, Inc. China
- 전화번호: 86-13501380583
- 이메일: ind@bj-genecradle.com
연구 장소
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Beijing, 중국, 100005
- 모병
- Peking Union Medical College
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수석 연구원:
- Zhengqing Qiu
-
연락하다:
- Juan Ding
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Beijing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- 301 Chinese PLA General Hospital
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연락하다:
- Xinting Liu
-
수석 연구원:
- Guang Yang
-
Changsha, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Central South University, Xiangya Hospital
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연락하다:
- Fang Zhou
-
수석 연구원:
- Jing Peng
-
Hangzhou, 중국
- 모병
- Zhejiang University, School of Medicine, The Children's Hospital
-
연락하다:
- Yujia Wang
-
수석 연구원:
- Yiying Zhang
-
Zhengzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
연락하다:
- Jianjiang Zhang
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 < 6개월
- 환자는 영아 발병 폼페병 진단을 받았습니다.
- 환자의 법적 보호자는 연구의 목적과 위험을 이해할 수 있어야 하며 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적으로 서명 및 날짜가 기재된 동의서를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 좌심실 박출률(LVEF) < 40%;
- AAV9 중화항체 역가가 1:100 이상인 환자;
- 효소대체요법(ERT)을 2회 이상 받은 환자
- 90% 미만의 혈중 산소(O2) 포화 수준 또는 정맥혈의 이산화탄소 분압(PCO2) > 55 mmHg 또는 동맥혈의 PCO2 > 40 mmHg를 포함하여 등록 전에 호흡 기능 장애가 있는 환자;
- 검사실 이상이 있는 환자: 크레아티닌 > 정상 상한(ULN), 헤모글로빈 < 90g/L;
- 선천성 장기 결여 환자;
- 글루코코르티코이드 알레르기 병력이 있는 환자;
- 인간 면역결핍(HIV) 항체, B형 간염 표면 항원, C형 간염 항체 또는 treponema pallidum 항체에 대해 양성인 환자;
- 이전 유전자 치료 연구 시험에 참여한 환자
- 동시 임상적으로 유의미한 주요 질병 또는 연구자의 의견으로 피험자가 연구에 참여하기에 부적합한 기타 상태를 가진 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
GC301을 체중 1kg당 8.0 x 10^13 벡터 게놈 용량으로 단회 정맥 투여
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GC301은 인간 GAA 유전자의 기능적 사본을 전달하는 AAV9(adeno-associated virus 9) 벡터입니다.
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실험적: 코호트 2
GC301을 체중 1kg당 1.2 x 10^14 벡터 게놈 용량으로 단회 정맥 투여
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GC301은 인간 GAA 유전자의 기능적 사본을 전달하는 AAV9(adeno-associated virus 9) 벡터입니다.
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실험적: 코호트 3
GC301을 체중 1kg당 1.8 x 10^14 벡터 게놈 용량으로 단회 정맥 투여
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GC301은 인간 GAA 유전자의 기능적 사본을 전달하는 AAV9(adeno-associated virus 9) 벡터입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 경과에 따른 안전성 및 내약성
기간: 52주
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 빈도 및 관련 임상 실험실 테스트의 기준선에서 변경
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52주
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GC301로 치료받은 환자의 생존 비율
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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GC301로 치료받은 살아 있고 인공호흡기 지원이 없는 환자의 비율
기간: 52주
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52주
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기준 좌심실 질량(LVM) 및 LVMI(LVM 인덱스)로부터의 변화
기간: 26주 및 52주
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26주 및 52주
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기준선 크레아틴 키나제(CK), CK-MB, 트로포닌 I, B형 나트륨 이뇨 펩티드(BNP)로부터의 변화
기간: 26주 및 52주
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26주 및 52주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근육 조직의 기본 글리코겐 함량에서 변화
기간: 26주 및 52주
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26주 및 52주
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근육과 혈액에서 베이스라인 산성 알파-글루코시다제(GAA) 효소로부터의 변화
기간: 26주 및 52주
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26주 및 52주
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아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터의 바이러스 부하
기간: 투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서
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투여 후 52주 이내에 AAV 벡터 카피 수의 변화를 평가하기 위함.
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투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서
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환자의 운동 기능 변화
기간: 52주
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해머스미스 영아 신경학적 검사(HINE) 점수를 이용하여 환자의 운동성과 신체 능력의 변화를 평가하기 위함
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 2일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 20일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 4일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JLJY-GC301-IOPD-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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GC301에 대한 임상 시험
-
Seventh Medical Center of PLA General HospitalGeneCradle Therapeutics, Inc모병