Vergleich der Ergebnisse zwischen niedrig dosiertem Emicizumab und Faktor VIII bei klinisch schwerer Hämophilie A
4. März 2024 aktualisiert von: Nuchanun Kessakorn, MD, Chulalongkorn University
Vergleich der Ergebnisse zwischen niedrig dosiertem Emicizumab und Faktor VIII mit verlängerter Halbwertszeit mit pharmakokinetisch gesteuerter Prophylaxe bei klinisch schwerer Hämophilie A
- Ergebnis zwischen niedrig dosiertem Emicizumab und niedrig dosierter Prophylaxe mit FVIII-Konzentration
- Zur Untersuchung der Pharmakokinetik und der Nebenwirkungen von niedrig dosiertem Emicizumab
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
- Vergleich der Ergebnisse zwischen niedrig dosiertem Emicizumab und niedrig dosierter Prophylaxe mit FVIII-Konzentration unter Verwendung von ABR, AJBR und HJHS, HaemoQoL
- Untersuchung der Pharmakokinetik, Nebenwirkungen und Wirksamkeit von niedrig dosiertem Emicizumab
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
15
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: NUCHANUN KESSAKORN, MD
- Telefonnummer: 662-5054639
- E-Mail: nuchanun.ks@gmail.com
Studienorte
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10330
- Rekrutierung
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Kontakt:
- NUCHANUN KESSAKORN, MD
- Telefonnummer: 66825054639
- E-Mail: nuchanun.ks@gmail.com
-
Kontakt:
- Darintr Sosothikul, Diplomate
- E-Mail: dsosothikul@hotmail.com
-
Hauptermittler:
- NUCHANUN KESSAKORN, MD
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schwere oder mittelschwere Hämophilie A mit FVIII:C-Ausgangswert von <3 IU/dl oder schwerem Blutungsphänotyp
- Sie erhalten mindestens 6 Monate lang eine niedrig dosierte FVIII-Prophylaxe
Ausschlusskriterien:
- Nachweisbarer FVIII-Inhibitor beim Screening
- Nachweisbarer FVIII-Hemmer beim Screening. Andere Grunderkrankungen haben: Juvenile rheumatoide Arthritis, metabolische Knochenerkrankungen oder andere Erkrankungen, die Gelenkerkrankungen imitieren oder verursachen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: niedrig dosiertes Emicizumab
2 mg pro Kilogramm pro Dosis im ersten Monat, Aufladung alle 2 Wochen, dann alle 4 Wochen
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geringe Dosierung
Andere Namen:
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Kein Eingriff: niedrig dosierte Faktor-VIII-Prophylaxe
Faktor-VIII-Prophylaxe
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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spontane und traumatische Blutungsrate
Zeitfenster: 6 Monate nach Beginn niedrig dosiertes Emicizumab als sekundäre Prophylaxebehandlung
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Verwendung der „annualisierten Blutungsrate“ (ABR)
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6 Monate nach Beginn niedrig dosiertes Emicizumab als sekundäre Prophylaxebehandlung
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behandelte spontane Blutungen, behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: 6 Monate nach Beginn niedrig dosiertes Emicizumab als sekundäre Prophylaxebehandlung
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Unter Verwendung der „Annualisierten Gelenkblutungsrate“ (AJBR)
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6 Monate nach Beginn niedrig dosiertes Emicizumab als sekundäre Prophylaxebehandlung
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Die Funktion der Knie-, Ellenbogen- und Sprunggelenke
Zeitfenster: 6 Monate nach Beginn niedrig dosiertes Emicizumab als sekundäre Prophylaxebehandlung
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Verwendung des „Hemophilia Joint Health Score“ (HJHS)
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6 Monate nach Beginn niedrig dosiertes Emicizumab als sekundäre Prophylaxebehandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: NUCHANUN KESSAKORN, King Chulalongkorn Memorial Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
22. Juni 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
21. März 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
21. Juni 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. November 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
25. November 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
5. Dezember 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
5. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- KingChulalongkorn
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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