E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated | traitement de la cataplexie chez des patients narcoleptiques | |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 | E.1.2 | Level | LLT | E.1.2 | Classification code | 10028713 | E.1.2 | Term | Narcolepsy | |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 | E.1.2 | Level | LLT | E.1.2 | Classification code | 10048322 | E.1.2 | Term | Narcolepsy aggravated | |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 | E.1.2 | Level | LLT | E.1.2 | Classification code | 10021235 | E.1.2 | Term | Idiopathic narcolepsy | |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 | E.1.2 | Level | LLT | E.1.2 | Classification code | 10007737 | E.1.2 | Term | Cataplexy | |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 | E.1.2 | Level | LLT | E.1.2 | Classification code | 10048323 | E.1.2 | Term | Cataplexy aggravated | |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial | Evaluer et comparer l’efficacité et l’innocuité de doses ascendantes de BF2.649 et de BF2.649 combiné à du modafinil sur les attaques de cataplexie. | |
E.2.2 | Secondary objectives of the trial | Evaluer l’effet combiné/synergique de l’association du BF2.649 et du modafinil sur la somnolence diurne excessive, la vigilance/l’attention, et les changements de sévérité de la maladie évaluée par les investigateurs chez les patients narcoleptiques. | |
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria | 1.Hommes et femmes d’origine ethnique quelconque, âgés de 18 à 65 ans (compris). 2.Patients de novo, c.-à-d. nouvellement diagnostiqués comme atteints de narcolepsie et de cataplexie, et ne prenant aucun traitement contre la somnolence diurne et la cataplexie. Patients ayant déjà reçu un diagnostic de narcolepsie et de cataplexie, et ne prenant aucun traitement contre la somnolence diurne la cataplexie depuis plus de 3 mois. 3.Attaques de cataplexie partielles ou totales avec une fréquence d’au moins 5 par semaine pendant une période de baseline de 14 jours, et un score sur l’échelle de somnolence d’Epworth (ESS) 14/24 à la fin de la période de baseline (V2). 4.Le patient a exprimé sa volonté à participer et à compléter l’étude, et il a signé et daté le consentement éclairé avant de commencer les procédures requises dans le cadre du protocole. 5.Les femmes doivent avoir subi une stérilisation chirurgicale ou être ménopausées depuis deux ans ou plus. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode contraceptive efficace médicalement approuvée, accepter de continuer à utiliser cette méthode pendant toute la durée de l’étude, et afficher un résultat négatif au test de grossesse sanguin réalisé au cours de la visite de sélection. Les patientes utilisant des contraceptifs stéroïdiens microdosés ou minidosés (y compris contraceptif oral, patch transdermique, pilules et crème vaginale, dispositifs intra-utérins) doivent être informées du risque de métrorragie et de grossesse non désirée dû à l’éventuelle baisse d’efficacité de ces contraceptifs pendant le traitement concomitant par le modafinil. Des méthodes contraceptives alternatives ou supplémentaires sont vivement recommandées pendant le traitement par le modafinil et pendant encore un mois après l’arrêt du traitement. Les patientes ne doivent pas allaiter. 6.De l’avis de l’investigateur, le patient doit bénéficier d’un soutien adéquat pour se soumettre à toutes les exigences de l’étude telles que décrites dans le protocole (par ex. transport vers et depuis le site de l’essai, grilles d’autoévaluation et journaux à remplir, observance du traitement, visites programmées, examens). 7.Si l’investigateur le prévoit, le patient devra accepter de ne pas conduire de voiture et de ne pas utiliser de machines lourdes pendant toute la durée de l’essai, ou tant que l’investigateur jugera cette mesure cliniquement nécessaire. Par ailleurs, le patient doit accepter de reproduire ses habitudes de vie tout au long de l’étude, pouvant affecter sa somnolence diurne (par ex. rythme circadien, consommation de caféine, durée du sommeil nocturne). 9. Le patient doit être affilié à la Sécurité Sociale. | |
E.4 | Principal exclusion criteria | 1.Utilisation de BF2.649 ou de tout autre médicament expérimental antérieur au cours des 30 jours précédant la visite initiale de sélection (V1) de cet essai. 2.Patients incapables ou réticents à interrompre temporairement les traitements ou substances non autorisés. 3.Antécédents actuels ou récents (au cours de l’année passée) de problèmes d’abus de substances ou de dépendance, y compris abus d’alcool, tel que définit par le DSM-IV, manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux (en anglais, Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders). 4.Toute anomalie significative observée au cours de l’examen physique ou dans les résultats biologiques cliniques (par ex. insuffisance hépatique ou rénale). 5.Toute anomalie grave et significative du système cardiovasculaire, par ex. infarctus du myocarde récent, angine de poitrine, hypertension ou dysrythmies (au cours des 6 mois précédents), intervalle QT sur l’électrocardiogramme corrigé par la formule de Bazett (QT x [60/HR]) strictement supérieur à 450 ms, antécédents d’hypertrophie ventriculaire gauche ou de prolapsus de la valve mitrale. 6.Patients atteints d’insuffisance hépatique sévère (c.-à-d. taux de prothrombine < 50 % ou facteur V < 50% pour les patients recevant des antivitamines K) ou d’insuffisance rénale sévère (c.-à-d. créatine sérique supérieure à 2,0 mg/dl), ou affichant toute autre anomalie significative observée au cours de l’examen physique ou dans les résultats des analyses biologiques. 7.Troubles psychiatriques et neurologiques, de type psychose ou démence modérée ou sévère, trouble bipolaire, anxiété sévère, dépression clinique, antécédents d’épilepsie ou autres problèmes qui, de l’avis de l’investigateur, compromettraient la participation du patient et la réalisation de cet essai ou comporteraient une représentation précise de symptômes subjectifs. 8.Antécédents de réactions indésirables graves à des stimulants du SNC. 9.Hypersensibilité connue au traitement étudié, y compris à la substance active et aux excipients inactifs. 10.Autre maladie active cliniquement significative, y compris cardiovasculaire instable, endocrinienne, néoplasique, gastro-intestinale, hématologique, hépatique, immunologique, métabolique, neurologique (autre que la narcolepsie/cataplexie), pulmonaire et/ou rénale, pouvant interférer avec la conduite de l’étude, contre-indiquer les traitements de l’étude, mettre en danger le patient pendant l’essai ou compromettre les objectifs de l’étude. 11.Tout patient présentant une galactosémie congénitale, une malabsorption du glucose-galactose ou un déficit en lactase dû à la présence de lactose dans les traitements expérimentaux | |
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) | La principale mesure d'efficacité est le changement du nombre d'attaques de cataplexie par semaine par rapport à la baseline. Tous les jours, on enregistre la fréquence des attaques de cataplexie en notant le nombre d’attaques de cataplexie totales et partielles dans le journal quotidien du patient sur le sommeil. Le nombre d’attaques de cataplexie par semaine sera évalué à la baseline et à un point final correspondant à la fin de la phase de 8 semaines en double aveugle ou à la dernière visite d’étude pour les sujets interrompant leur participation avant la fin de l’étude. | |
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 | The trial involves single site in the Member State concerned | No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned | |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 | Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial | date de la dernière visite de la derniere personne participant à l'essai | |
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 11 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 11 |