- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00010361
Study of Total Body Irradiation and Fludarabine Followed By Allogeneic Peripheral Blood Stem Cell or Bone Marrow Transplantation in Combination With Cyclosporine and Mycophenolate Mofetil in Patients With Inherited Disorders
OBJECTIVES: I. Determine the safety of total body irradiation and fludarabine followed by allogeneic peripheral blood stem cell or bone marrow transplantation in combination with cyclosporine and mycophenolate mofetil for establishing mixed chimerism in patients with inherited disorders.
II. Determine whether this regimen can establish mixed chimerism in these patients.
III. Determine whether mixed chimerism is sufficient to reverse disease symptoms in these patients.
IV. Determine the safety of donor lymphocyte infusions to eliminate persistent disease in these patients with mixed chimerism.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
PROTOCOL OUTLINE: Patients receive fludarabine IV over 2 hours on days -4 to -2 followed by total body irradiation and peripheral blood stem cell or bone marrow transplantation on day 0. Patients also receive oral or IV cyclosporine 2-3 times daily on days -3 to 50 (related donor) or 100 (unrelated donor) and oral mycophenolate mofetil twice daily on days 0 to 28 (related donor) or 40 (unrelated donor).
Patients may also receive donor lymphocyte infusion for continued treatment of symptoms in the event of mixed chimerism and in the absence of graft-versus-host disease.
Patients are followed weekly for 1 month, monthly for 2 years, and then annually thereafter.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
PROTOCOL ENTRY CRITERIA:
--Disease Characteristics--
- Inherited disorders treatable with allogeneic peripheral blood or bone marrow transplantation At high risk for regimen related toxicity with a conventional transplant
- No severe CNS involvement of disease, defined by IQ score less than 70
- HLA matched donor Sibling donors must be a confirmed match at HLA-A, B, and DRB1 Other related and non-related donors must be matched at HLA-A, B, C, DRB1, and DQB1 A donor homozygous for one allele only at HLA-A, B, C, DRB1, or DQB1 allowed (1 antigen mismatch for graft-versus-host disease, 0 antigen mismatch for graft-rejection)
--Prior/Concurrent Therapy--
- No concurrent growth factors with mycophenolate mofetil
--Patient Characteristics--
- Age: Under 55
- Performance status: Not specified
- Life expectancy: At least 100 days
- Hematopoietic: Not specified
- Hepatic: No evidence of synthetic dysfunction No severe cirrhosis
- Renal: Not specified
- Cardiovascular: LVEF at least 30% No poorly controlled hypertension on multiple antihypertensives
- Other: No organ dysfunction that would preclude survival Not pregnant or nursing Fertile patients must use effective contraception during and for 12 months following study
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de los leucocitos
- Disfunción bactericida de fagocitos
- Enfermedad Granulomatosa Crónica
- Metabolismo, errores congénitos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes antituberculosos
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Fludarabina
- Ácido micofenólico
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- 199/15577
- FHCRC-1475.00
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