Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eculizumab en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

29 de mayo de 2013 actualizado por: Jonsson Comprehensive Cancer Center

TRIUMPH: una investigación clínica de eficacia y seguridad de estabilización de hemoglobina y reducción de transfusiones, aleatorizada, multicéntrica, doble ciego, controlada con placebo, usando eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

FUNDAMENTO: La quimioprevención es el uso de ciertos medicamentos para evitar que el cáncer se forme, crezca o regrese. El uso de eculizumab puede prevenir la leucemia y detener la destrucción de glóbulos rojos en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna.

PROPÓSITO: Este ensayo aleatorizado de fase III está estudiando qué tan bien funciona eculizumab en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS:

Primario

  • Determinar la seguridad de eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna hemolítica dependiente de transfusiones.
  • Determinar la eficacia de este fármaco, en términos de estabilización de la hemoglobina y el número de unidades de glóbulos rojos transfundidos durante el período de tratamiento de 26 semanas, en estos pacientes.

Secundario

  • Compare la ocurrencia de evitación de transfusiones, hemólisis (medida por el área bajo la curva de lactato deshidrogenasa [LDH]) y los cambios en la fatiga durante el período de tratamiento de 26 semanas en pacientes tratados con este fármaco frente a placebo.
  • Compare los cambios de LDH, los cambios en la calidad de vida, la trombosis, la actividad plaquetaria, el óxido nítrico y las medidas de hemoglobina libre durante el período de tratamiento de 26 semanas en pacientes tratados con estos regímenes.

ESQUEMA: Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Los pacientes se estratifican según el número de unidades de concentrado de glóbulos rojos (GR) transfundidas 1 año antes de la selección (< 15 unidades frente a 15-25 unidades frente a > 25 unidades). Los pacientes se asignan al azar a 1 de 2 brazos de tratamiento.

  • Grupo I: dentro de los 10 días posteriores a la transfusión de PRBC (administrada durante el período de observación del estudio), los pacientes reciben placebo IV durante 30 minutos una vez a la semana durante 5 semanas y luego una vez cada 2 semanas durante 21 semanas.
  • Grupo II: Dentro de los 10 días posteriores a la transfusión de PRBC (administrada durante el período de observación del estudio), los pacientes reciben eculizumab IV durante 30 minutos una vez a la semana durante 5 semanas y luego una vez cada 2 semanas durante 21 semanas.

La calidad de vida se evalúa al inicio del estudio; en las semanas 0-4, 12, 20 y 26 durante el tratamiento del estudio; luego en las semanas 1, 2, 4 y 8 después de completar el tratamiento del estudio.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes en las semanas 1, 2, 4 y 8.

ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumularán aproximadamente 75 pacientes (37 por brazo de tratamiento) para este estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1678
        • Jonsson Comprehensive Cancer Center at UCLA

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

  • Diagnóstico de la hemoglobinuria paroxística nocturna

  • Debe haber requerido ≥ 4 episodios de transfusiones por anemia o síntomas relacionados con la anemia en el último año

    • Hemoglobina pretransfusional media ≤ 10,5 g/dl durante el último año
  • Clon de glóbulos rojos deficientes en glicosilfosfatidilinositol (GPI) (células tipo III) de ≥ 10% por citometría de flujo

  • Debe haber recibido 1 transfusión de concentrado de glóbulos rojos durante el período de observación del estudio (dentro de las 48 horas posteriores al nivel de hemoglobina que precipitó la transfusión) y dentro de 1,5 g/dL del nivel medio de hemoglobina previo a la transfusión durante el último año

    • Hemoglobina pretransfusión ≤ 9 g/dL con síntomas
    • Hemoglobina pretransfusión ≤ 7 g/dL sin síntomas
  • Recibió la vacuna contra Neisseria meningitidis al menos 2 semanas antes del inicio de la terapia del estudio

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad

  • mayores de 18 años

Estado de rendimiento

  • No especificado

Esperanza de vida

  • No especificado

hematopoyético

  • Ver Características de la enfermedad
  • Recuento absoluto de neutrófilos > 500/mm^3
  • Recuento de plaquetas ≥ 100 000/mm^3

Hepático

  • Lactato deshidrogenasa ≥ 1,5 veces el límite superior de lo normal

Renal

  • No especificado

inmunológico

  • Sin infección bacteriana activa conocida o sospechada
  • Sin infecciones bacterianas recurrentes
  • Sin antecedentes de enfermedad meningocócica

Otro

  • Sin deficiencia hereditaria conocida o sospechada del complemento
  • Ninguna otra condición que aumentaría el riesgo del paciente o confundiría el resultado del estudio.
  • No embarazada ni amamantando
  • prueba de embarazo negativa
  • Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica

  • Ver Características de la enfermedad
  • Sin trasplante previo de médula ósea
  • Epoetina alfa concurrente permitida*

Quimioterapia

  • No especificado

Terapia endocrina

  • Corticosteroides concurrentes permitidos**

Radioterapia

  • No especificado

Cirugía

  • No especificado

Otro

  • Más de 30 días desde la participación previa en otro ensayo de fármaco en investigación
  • Más de 30 días desde agentes, dispositivos o procedimientos de investigación anteriores
  • Se permiten inmunosupresores simultáneos*
  • Warfarina concurrente permitida siempre que el nivel de INR sea estable durante las últimas 4 semanas y se espere que permanezca estable durante la observación y el tratamiento del estudio
  • Se permiten suplementos de hierro o ácido fólico simultáneos**
  • Heparina de bajo peso molecular concurrente permitida** NOTA: *Siempre que la dosis sea estable durante las últimas 26 semanas y durante la observación y el tratamiento del estudio

NOTA: **Siempre que la dosis sea estable durante las últimas 4 semanas y se espera que permanezca estable (o disminuya para los corticosteroides) durante la observación y el tratamiento del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: PREVENCIÓN
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Enmascaramiento: DOBLE

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2004

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de junio de 2005

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de junio de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de junio de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

3 de junio de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

30 de mayo de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de mayo de 2013

Última verificación

1 de junio de 2005

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALEXION-C04-001
  • UCLA-0406101-01
  • CDR0000409569 (REGISTRO: PDQ (Physician Data Query))

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre eculizumab

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Sweden

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir