Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eculizumab til behandling af patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

29. maj 2013 opdateret af: Jonsson Comprehensive Cancer Center

TRIUMPH: En hæmoglobinstabilisering og transfusionsreduktion Effektivitet og sikkerhed Klinisk undersøgelse, randomiseret, multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret, ved brug af Eculizumab til paroksysmal natlig hæmoglobinuripatienter

RATIONALE: Kemoforebyggelse er brugen af ​​visse lægemidler for at forhindre, at kræft dannes, vokser eller vender tilbage. Brugen af ​​eculizumab kan forhindre leukæmi og stoppe ødelæggelsen af ​​røde blodlegemer hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri.

FORMÅL: Dette randomiserede fase III-studie undersøger, hvor godt eculizumab virker i behandlingen af ​​patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • Bestem sikkerheden af ​​eculizumab hos patienter med transfusionsafhængig hæmolytisk paroxysmal natlig hæmoglobinuri.
  • Bestem effektiviteten af ​​dette lægemiddel i form af hæmoglobinstabilisering og antallet af pakkede røde blodlegemeenheder transfunderet i løbet af den 26-ugers behandlingsperiode hos disse patienter.

Sekundær

  • Sammenlign forekomsten af ​​undgåelse af transfusion, hæmolyse (målt ved lactatdehydrogenase [LDH]-området under kurven) og ændringerne i træthed i løbet af den 26-ugers behandlingsperiode hos patienter behandlet med dette lægemiddel versus placebo.
  • Sammenlign LDH-ændringer, ændringer i livskvalitet, trombose, blodpladeaktivitet, nitrogenoxid og frit hæmoglobinmål i løbet af den 26-ugers behandlingsperiode hos patienter behandlet med disse regimer.

OVERSIGT: Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse. Patienterne stratificeres efter antallet af pakkede røde blodlegemer (PRBC) enheder transfunderet 1 år før screening (< 15 enheder vs. 15-25 enheder vs > 25 enheder). Patienterne randomiseres til 1 ud af 2 behandlingsarme.

  • Arm I: Inden for 10 dage efter PRBC-transfusion (indgivet under undersøgelsens observationsperiode) får patienter placebo IV over 30 minutter én gang om ugen i 5 uger og derefter én gang hver anden uge i 21 uger.
  • Arm II: Inden for 10 dage efter PRBC-transfusion (indgivet under undersøgelsens observationsperiode) får patienterne eculizumab IV over 30 minutter én gang om ugen i 5 uger og derefter én gang hver anden uge i 21 uger.

Livskvalitet vurderes ved baseline; i uge 0-4, 12, 20 og 26 under undersøgelsesbehandling; derefter i uge 1, 2, 4 og 8 efter afsluttet undersøgelsesbehandling.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne i uge 1, 2, 4 og 8.

PROJEKTERET TILSLUTNING: Ca. 75 patienter (37 pr. behandlingsarm) vil blive opsamlet til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1678
        • Jonsson Comprehensive Cancer Center at UCLA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose af paroxysmal natlig hæmoglobinuri

  • Skal have krævet ≥ 4 episoder med transfusioner for anæmi eller anæmi-relaterede symptomer inden for det seneste år

    • Gennemsnitlig hæmoglobin før transfusion ≤ 10,5 g/dL i løbet af det seneste år
  • Glycosylphosphatidylinositol (GPI)-deficient røde blodlegemer klon (type III celler) på ≥ 10 % ved flowcytometri

  • Skal have modtaget 1 pakket røde blodlegemer i løbet af undersøgelsens observationsperiode (inden for 48 timer efter hæmoglobinniveauet, der udløste transfusionen) og inden for 1,5 g/dL af det gennemsnitlige hæmoglobinniveau før transfusion i løbet af det seneste år

    • Præ-transfusion hæmoglobin ≤ 9 g/dL med symptomer
    • Præ-transfusion hæmoglobin ≤ 7 g/dL uden symptomer
  • Modtog Neisseria meningitidis-vaccination mindst 2 uger før påbegyndelse af studiebehandling

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder

  • 18 og derover

Præstationsstatus

  • Ikke specificeret

Forventede levealder

  • Ikke specificeret

Hæmatopoietisk

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Absolut neutrofiltal > 500/mm^3
  • Blodpladeantal ≥ 100.000/mm^3

Hepatisk

  • Laktatdehydrogenase ≥ 1,5 gange øvre normalgrænse

Renal

  • Ikke specificeret

Immunologisk

  • Ingen kendt eller formodet aktiv bakteriel infektion
  • Ingen tilbagevendende bakterielle infektioner
  • Ingen historie med meningokoksygdom

Andet

  • Ingen kendt eller formodet arvelig komplementmangel
  • Ingen anden tilstand, der ville øge patientens risiko eller forvirre resultatet af undersøgelsen
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv prævention

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Ingen forudgående knoglemarvstransplantation
  • Samtidig epoetin alfa tilladt*

Kemoterapi

  • Ikke specificeret

Endokrin terapi

  • Samtidige kortikosteroider tilladt**

Strålebehandling

  • Ikke specificeret

Kirurgi

  • Ikke specificeret

Andet

  • Mere end 30 dage siden tidligere deltagelse i et andet lægemiddelforsøg
  • Mere end 30 dage siden tidligere undersøgelsesmidler, enheder eller procedurer
  • Samtidig immunsuppressiva tilladt*
  • Samtidig warfarin tilladt, forudsat at INR-niveauet er stabilt i de sidste 4 uger og forventes at forblive stabilt under observation og undersøgelsesbehandling
  • Samtidig jerntilskud eller folinsyre tilladt**
  • Samtidig lavmolekylær heparin tilladt** BEMÆRK: *Forudsat dosis er stabil i de sidste 26 uger og under undersøgelsesobservation og behandling

BEMÆRK: **Forudsat dosis er stabil i de sidste 4 uger og forventes at forblive stabil (eller faldende for kortikosteroider) under undersøgelsesobservation og behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Maskning: DOBBELT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2004

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juni 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2005

Først opslået (SKØN)

3. juni 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

30. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2013

Sidst verificeret

1. juni 2005

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALEXION-C04-001
  • UCLA-0406101-01
  • CDR0000409569 (REGISTRERING: PDQ (Physician Data Query))

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner