Ekulitsumabi hoidettaessa potilaita, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria
TRIUMPH: Hemoglobiinin stabiloinnin ja verensiirron vähentämisen tehokkuutta ja turvallisuutta koskeva kliininen tutkimus, satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ekulitsumabia käyttävillä paroksismaalisilla öisillä hemoglobinuriapotilailla
PERUSTELUT: Kemopreventiolla tarkoitetaan tiettyjen lääkkeiden käyttöä estämään syövän muodostumista, kasvua tai uusiutumista. Ekulitsumabin käyttö voi estää leukemiaa ja pysäyttää punasolujen tuhoutumisen potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria.
TARKOITUS: Tässä satunnaistetussa vaiheen III tutkimuksessa tutkitaan, kuinka hyvin ekulitsumabi toimii potilaiden hoidossa, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITTEET:
Ensisijainen
- Selvitä ekulitsumabin turvallisuus potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen hemolyyttinen paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria.
- Selvitä tämän lääkkeen teho hemoglobiinin stabiloitumisen ja 26 viikon hoitojakson aikana siirrettyjen punasoluyksiköiden määrän suhteen näillä potilailla.
Toissijainen
- Vertaa verensiirron välttämisen, hemolyysin (mitattuna laktaattidehydrogenaasin [LDH]-alueena käyrän alla) esiintymistä ja väsymyksen muutoksia 26 viikon hoitojakson aikana tällä lääkkeellä hoidetuilla potilailla vs. lumelääkettä saaneilla potilailla.
- Vertaa LDH-muutoksia, elämänlaadun muutoksia, tromboosia, verihiutaleiden aktiivisuutta, typpioksidin ja vapaan hemoglobiinin mittauksia 26 viikon hoitojakson aikana näillä hoito-ohjelmilla hoidetuilla potilailla.
OUTLINE: Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus. Potilaat ositetaan sen mukaan, kuinka monta punasoluyksikköä (PRBC) on siirretty 1 vuosi ennen seulontaa (< 15 yksikköä vs. 15-25 yksikköä vs. > 25 yksikköä). Potilaat satunnaistetaan yhteen kahdesta hoitohaarasta.
- Käsivarsi I: 10 päivän kuluessa PRBC-transfuusion jälkeen (annettiin tutkimuksen tarkkailujakson aikana) potilaat saavat lumelääkettä 30 minuutin ajan kerran viikossa 5 viikon ajan ja sitten kerran kahdessa viikossa 21 viikon ajan.
- Käsivarsi II: 10 päivän kuluessa PRBC-siirrosta (annettiin tutkimuksen tarkkailujakson aikana) potilaat saavat ekulitsumabi IV 30 minuutin ajan kerran viikossa 5 viikon ajan ja sitten kerran kahdessa viikossa 21 viikon ajan.
Elämänlaatu arvioidaan lähtötilanteessa; viikoilla 0-4, 12, 20 ja 26 tutkimushoidon aikana; sitten viikolla 1, 2, 4 ja 8 tutkimushoidon päättymisen jälkeen.
Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan viikoilla 1, 2, 4 ja 8.
ARVIOTETTU KERTYMÄ: Noin 75 potilasta (37 per hoitohaara) kerääntyy tähän tutkimukseen.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1678
- Jonsson Comprehensive Cancer Center at UCLA
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
TAUDEN OMINAISUUDET:
- Paroksismaalisen yöllisen hemoglobinurian diagnoosi
täytynyt vaatia ≥ 4 verensiirtojaksoa anemian tai anemiaan liittyvien oireiden vuoksi viimeisen vuoden aikana
- Keskimääräinen verensiirtoa edeltävä hemoglobiini ≤ 10,5 g/dl viimeisen vuoden aikana
- Glykosyylifosfatidyyli-inositolin (GPI) puutteellinen punasoluklooni (tyypin III solut) ≥ 10 % virtaussytometrialla
Hänen on täytynyt saada 1 pakattu punasolusiirto tutkimuksen tarkkailujakson aikana (48 tunnin sisällä verensiirron saaneesta hemoglobiinitasosta) ja 1,5 g/dl sisällä keskimääräisestä verensiirtoa edeltävästä hemoglobiinitasosta viimeisen vuoden aikana
- Ennen verensiirtoa hemoglobiini ≤ 9 g/dl oireineen
- Ennen verensiirtoa hemoglobiini ≤ 7 g/dl ilman oireita
- Sai Neisseria meningitidis -rokotteen vähintään 2 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista
POTILAS OMINAISUUDET:
Ikä
- 18 ja yli
Suorituskyvyn tila
- Ei määritelty
Elinajanodote
- Ei määritelty
Hematopoieettinen
- Katso Taudin ominaisuudet
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä > 500/mm^3
- Verihiutalemäärä ≥ 100 000/mm^3
Maksa
- Laktaattidehydrogenaasi ≥ 1,5 kertaa normaalin yläraja
Munuaiset
- Ei määritelty
Immunologinen
- Ei tunnettua tai epäiltyä aktiivista bakteeri-infektiota
- Ei toistuvia bakteeri-infektioita
- Ei meningokokkitautia
muu
- Ei tunnettua tai epäiltyä perinnöllistä komplementin puutetta
- Ei muita olosuhteita, jotka lisäisivät potilaan riskiä tai häiritsisivät tutkimuksen tuloksia
- Ei raskaana tai imettävänä
- Negatiivinen raskaustesti
- Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä
EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:
Biologinen terapia
- Katso Taudin ominaisuudet
- Ei aikaisempaa luuytimensiirtoa
- Samanaikainen epoetiini alfa sallittu*
Kemoterapia
- Ei määritelty
Endokriininen terapia
- Samanaikainen kortikosteroidien käyttö sallittu**
Sädehoito
- Ei määritelty
Leikkaus
- Ei määritelty
muu
- Yli 30 päivää aiemmasta osallistumisesta toiseen lääketutkimukseen
- Yli 30 päivää aiemmista tutkimusaineista, laitteista tai toimenpiteistä
- Samanaikainen immunosuppressantit sallittu*
- Samanaikainen varfariini sallittu, jos INR-taso on vakaa viimeiset 4 viikkoa ja sen odotetaan pysyvän vakaana tarkkailun ja tutkimushoidon aikana
- Samanaikainen rautalisät tai foolihappo sallittu**
- Samanaikainen pienimolekyylipainoinen hepariini sallittu** HUOMAUTUS: *Siirretty annos on vakaa viimeisten 26 viikon ajan sekä tutkimuksen tarkkailun ja hoidon aikana
HUOMAA: **Siirretty annos on vakaa viimeiset 4 viikkoa ja sen odotetaan pysyvän vakaana (tai laskevan kortikosteroidien osalta) tutkimuksen havainnoinnin ja hoidon aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Leukemia
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALEXION-C04-001
- UCLA-0406101-01
- CDR0000409569 (REKISTERÖINTI: PDQ (Physician Data Query))
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .