Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eculizumab v léčbě pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

29. května 2013 aktualizováno: Jonsson Comprehensive Cancer Center

TRIUMPH: Stabilizace hemoglobinu a snížení transfuze, účinnost a bezpečnost, klinické vyšetření, randomizované, multicentrické, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, s použitím ekulizumabu u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

ZDŮVODNĚNÍ: Chemoprevence je užívání určitých léků, které mají zabránit vzniku, růstu nebo návratu rakoviny. Použití eculizumabu může zabránit leukémii a zastavit destrukci červených krvinek u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií.

ÚČEL: Tato randomizovaná studie fáze III studuje, jak dobře eculizumab působí při léčbě pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

Hlavní

  • Zjistit bezpečnost ekulizumabu u pacientů s hemolytickou paroxysmální noční hemoglobinurií závislou na transfuzi.
  • Stanovte u těchto pacientů účinnost tohoto léku, pokud jde o stabilizaci hemoglobinu a počet jednotek červených krvinek podaných transfuzí během 26týdenního léčebného období.

Sekundární

  • Porovnejte výskyt vyhýbání se transfuzi, hemolýzu (měřenou podle plochy laktátdehydrogenázy [LDH] pod křivkou) a změny únavy během 26týdenního léčebného období u pacientů léčených tímto lékem oproti placebu.
  • Porovnejte změny LDH, změny kvality života, trombózu, aktivitu krevních destiček, hodnoty oxidu dusnatého a volného hemoglobinu během 26týdenního léčebného období u pacientů léčených těmito režimy.

PŘEHLED: Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie. Pacienti jsou stratifikováni podle počtu jednotek sbalených červených krvinek (PRBC) transfundovaných 1 rok před screeningem (< 15 jednotek vs. 15-25 jednotek vs. > 25 jednotek). Pacienti jsou randomizováni do 1 ze 2 léčebných ramen.

  • Rameno I: Do 10 dnů po transfuzi PRBC (podané během období pozorování studie) pacienti dostávají placebo IV po dobu 30 minut jednou týdně po dobu 5 týdnů a poté jednou za 2 týdny po dobu 21 týdnů.
  • Rameno II: Do 10 dnů po transfuzi PRBC (podané během období pozorování studie) pacienti dostávají eculizumab IV po dobu 30 minut jednou týdně po dobu 5 týdnů a poté jednou za 2 týdny po dobu 21 týdnů.

Kvalita života se posuzuje na začátku; v týdnech 0-4, 12, 20 a 26 během studijní léčby; poté v týdnech 1, 2, 4 a 8 po dokončení studijní léčby.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti sledováni v 1., 2., 4. a 8. týdnu.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude nashromážděno přibližně 75 pacientů (37 na léčebné rameno).

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1678
        • Jonsson Comprehensive Cancer Center at UCLA

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Diagnóza paroxysmální noční hemoglobinurie

  • Musí vyžadovat ≥ 4 epizody transfuze kvůli anémii nebo symptomům souvisejícím s anémií během posledního roku

    • Průměrný předtransfuzní hemoglobin ≤ 10,5 g/dl za poslední rok
  • Klon červených krvinek s deficitem glykosylfosfatidylinositolu (GPI) (buňky typu III) ≥ 10 % podle průtokové cytometrie

  • Během sledovaného období studie (do 48 hodin od hladiny hemoglobinu, která vyvolala transfuzi) a v rozmezí 1,5 g/dl od průměrné hladiny hemoglobinu před transfuzí za poslední rok musel dostat 1 zabalenou transfuzi červených krvinek

    • Předtransfuzní hemoglobin ≤ 9 g/dl se symptomy
    • Hemoglobin před transfuzí ≤ 7 g/dl bez příznaků
  • Očkování proti Neisseria meningitidis alespoň 2 týdny před zahájením studijní terapie

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

Stáří

  • 18 a více

Stav výkonu

  • Nespecifikováno

Délka života

  • Nespecifikováno

Hematopoetický

  • Viz Charakteristika onemocnění
  • Absolutní počet neutrofilů > 500/mm^3
  • Počet krevních destiček ≥ 100 000/mm^3

Jaterní

  • Laktátdehydrogenáza ≥ 1,5násobek horní hranice normálu

Renální

  • Nespecifikováno

Imunologické

  • Žádná známá nebo suspektní aktivní bakteriální infekce
  • Žádné opakované bakteriální infekce
  • Meningokokové onemocnění v anamnéze

jiný

  • Žádný známý nebo suspektní dědičný nedostatek komplementu
  • Žádný jiný stav, který by zvyšoval pacientovo riziko nebo zkresloval výsledek studie
  • Ne těhotná nebo kojící
  • Negativní těhotenský test
  • Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

Biologická léčba

  • Viz Charakteristika onemocnění
  • Žádná předchozí transplantace kostní dřeně
  • Současné podávání epoetinu alfa povoleno*

Chemoterapie

  • Nespecifikováno

Endokrinní terapie

  • Souběžné podávání kortikosteroidů povoleno**

Radioterapie

  • Nespecifikováno

Chirurgická operace

  • Nespecifikováno

jiný

  • Více než 30 dní od předchozí účasti v jiné výzkumné studii drog
  • Více než 30 dní od předchozích výzkumných agentů, zařízení nebo postupů
  • Souběžné podávání imunosupresiv povoleno*
  • Souběžné podávání warfarinu povoleno za předpokladu, že hladina INR je stabilní po dobu posledních 4 týdnů a očekává se, že zůstane stabilní během pozorování a studijní léčby
  • Povoleno souběžné podávání doplňků železa nebo kyseliny listové**
  • Současný nízkomolekulární heparin povolen** POZNÁMKA: *Poskytovaná dávka je stabilní po dobu posledních 26 týdnů a během pozorování studie a léčby

POZNÁMKA: **Podaná dávka je stabilní za poslední 4 týdny a očekává se, že zůstane stabilní (nebo se sníží u kortikosteroidů) během pozorování studie a léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2004

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2005

První zveřejněno (ODHAD)

3. června 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

30. května 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2013

Naposledy ověřeno

1. června 2005

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALEXION-C04-001
  • UCLA-0406101-01
  • CDR0000409569 (REGISTR: PDQ (Physician Data Query))

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit