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Eculizumab nel trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

29 maggio 2013 aggiornato da: Jonsson Comprehensive Cancer Center

TRIUMPH: un'indagine clinica sull'efficacia e la sicurezza della stabilizzazione dell'emoglobina e della riduzione delle trasfusioni, randomizzata, multicentrica, in doppio cieco, controllata con placebo, che utilizza Eculizumab nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

RAZIONALE: La chemioprevenzione è l'uso di determinati farmaci per impedire al cancro di formarsi, crescere o ripresentarsi. L'uso di eculizumab può prevenire la leucemia e fermare la distruzione dei globuli rossi nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.

SCOPO: Questo studio randomizzato di fase III sta studiando l'efficacia di eculizumab nel trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Primario

  • Determinare la sicurezza di eculizumab nei pazienti con emoglobinuria parossistica emolitica notturna dipendente dalla trasfusione.
  • Determinare l'efficacia di questo farmaco, in termini di stabilizzazione dell'emoglobina e il numero di unità di globuli rossi concentrati trasfusi durante il periodo di trattamento di 26 settimane, in questi pazienti.

Secondario

  • Confronta il verificarsi dell'evitamento delle trasfusioni, l'emolisi (misurata dall'area della lattato deidrogenasi [LDH] sotto la curva) e i cambiamenti nell'affaticamento durante il periodo di trattamento di 26 settimane nei pazienti trattati con questo farmaco rispetto al placebo.
  • Confronta i cambiamenti di LDH, i cambiamenti della qualità della vita, la trombosi, l'attività piastrinica, l'ossido nitrico e le misure di emoglobina libera durante il periodo di trattamento di 26 settimane nei pazienti trattati con questi regimi.

SCHEMA: Questo è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti sono stratificati in base al numero di unità di globuli rossi concentrati (PRBC) trasfuse 1 anno prima dello screening (< 15 unità vs 15-25 unità vs > 25 unità). I pazienti sono randomizzati a 1 dei 2 bracci di trattamento.

  • Braccio I: entro 10 giorni dalla trasfusione di PRBC (somministrata durante il periodo di osservazione dello studio), i pazienti ricevono placebo EV per 30 minuti una volta alla settimana per 5 settimane e poi una volta ogni 2 settimane per 21 settimane.
  • Braccio II: entro 10 giorni dalla trasfusione di PRBC (somministrata durante il periodo di osservazione dello studio), i pazienti ricevono eculizumab IV per 30 minuti una volta alla settimana per 5 settimane e poi una volta ogni 2 settimane per 21 settimane.

La qualità della vita è valutata al basale; alle settimane 0-4, 12, 20 e 26 durante il trattamento in studio; quindi alle settimane 1, 2, 4 e 8 dopo il completamento del trattamento in studio.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti alle settimane 1, 2, 4 e 8.

ACCUMULO PREVISTO: per questo studio verranno accumulati circa 75 pazienti (37 per braccio di trattamento).

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1678
        • Jonsson Comprehensive Cancer Center at UCLA

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna

  • Deve aver richiesto ≥ 4 episodi di trasfusioni per anemia o sintomi correlati all'anemia nell'ultimo anno

    • Emoglobina media pre-trasfusionale ≤ 10,5 g/dL nell'ultimo anno
  • Clone di globuli rossi carente di glicosilfosfatidilinositolo (GPI) (cellule di tipo III) di ≥ 10% mediante citometria a flusso

  • Deve aver ricevuto 1 trasfusione di globuli rossi concentrati durante il periodo di osservazione dello studio (entro 48 ore dal livello di emoglobina che ha accelerato la trasfusione) ed entro 1,5 g/dL del livello medio di emoglobina pre-trasfusionale nell'ultimo anno

    • Emoglobina pre-trasfusionale ≤ 9 g/dL con sintomi
    • Emoglobina pre-trasfusionale ≤ 7 g/dL senza sintomi
  • - Ha ricevuto la vaccinazione contro Neisseria meningitidis almeno 2 settimane prima dell'inizio della terapia in studio

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

  • 18 e oltre

Lo stato della prestazione

  • Non specificato

Aspettativa di vita

  • Non specificato

Emopoietico

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Conta assoluta dei neutrofili > 500/mm^3
  • Conta piastrinica ≥ 100.000/mm^3

Epatico

  • Lattato deidrogenasi ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma

Renale

  • Non specificato

immunologico

  • Nessuna infezione batterica attiva nota o sospetta
  • Nessuna infezione batterica ricorrente
  • Nessuna storia di malattia meningococcica

Altro

  • Nessuna deficienza ereditaria del complemento nota o sospetta
  • Nessun'altra condizione che potrebbe aumentare il rischio del paziente o confondere l'esito dello studio
  • Non incinta o allattamento
  • Test di gravidanza negativo
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Nessun precedente trapianto di midollo osseo
  • Epoetina alfa concomitante consentita*

Chemioterapia

  • Non specificato

Terapia endocrina

  • Corticosteroidi concomitanti consentiti**

Radioterapia

  • Non specificato

Chirurgia

  • Non specificato

Altro

  • Più di 30 giorni dalla precedente partecipazione a un'altra sperimentazione farmacologica sperimentale
  • Più di 30 giorni da precedenti agenti, dispositivi o procedure investigativi
  • Immunosoppressori concomitanti consentiti*
  • Warfarin concomitante consentito a condizione che il livello INR sia stabile nelle ultime 4 settimane e si prevede che rimanga stabile durante l'osservazione e il trattamento in studio
  • Integratori concomitanti di ferro o acido folico consentiti**
  • Eparina concomitante a basso peso molecolare consentita** NOTA: *La dose fornita è stabile nelle ultime 26 settimane e durante l'osservazione e il trattamento dello studio

NOTA: **La dose fornita è stabile nelle ultime 4 settimane e dovrebbe rimanere stabile (o diminuire per i corticosteroidi) durante l'osservazione e il trattamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Mascheramento: DOPPIO

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2004

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2005

Primo Inserito (STIMA)

3 giugno 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

30 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2013

Ultimo verificato

1 giugno 2005

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALEXION-C04-001
  • UCLA-0406101-01
  • CDR0000409569 (REGISTRO: PDQ (Physician Data Query))

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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