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Estudio de seguridad y eficacia de Leukine® en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer

12 de mayo de 2021 actualizado por: University of Colorado, Denver

Ensayo piloto de fase 2 sobre la seguridad y eficacia del factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (Leukine®) en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer

Un medicamento que está aprobado por la FDA para la estimulación de la médula ósea (llamado Leukine) se evaluará para determinar su capacidad para ser tolerado por los pacientes con enfermedad de Alzheimer y, potencialmente, para mejorar su memoria.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los resultados preclínicos preliminares demostraron que GM-CSF (factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos, p. Leukine®/Sargramostim) redujo rápidamente el depósito de amiloide cerebral y revirtió por completo los déficits de memoria en modelos de ratones transgénicos con enfermedad de Alzheimer (EA). Para evaluar la eficacia de GM-CSF en humanos, los investigadores realizaron un análisis retrospectivo de un estudio de cognición de pacientes humanos que se sometieron a un trasplante de células hematopoyéticas por cáncer y que sufrieron deficiencias cognitivas a causa de la quimioterapia o la radiación. En los pacientes que recibieron un factor estimulante de colonias (CSF) para estimular la médula ósea y recuperar la función del sistema inmunológico, los investigadores encontraron que aquellos que recibieron GM-CSF (Leukine®/Sargramostim) más G-CSF (Filigrastim) mejoraron significativamente en función cognitiva en comparación con aquellos que recibieron G-CSF solo. Estos hallazgos, combinados con más de dos décadas de datos de seguridad acumulados usando GM-CSF humano recombinante, Leukine®/Sargramostim, en pacientes leucopénicos de edad avanzada, sugirieron que Leukine® debería probarse como un tratamiento para revertir la patología amiloide cerebral y el deterioro cognitivo en la EA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver, Anschutz Medical Campus

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

55 años a 85 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. edad de 55 a 85 años;
  2. debe tener un diagnóstico de AD de leve a moderado (MMSE 10-26 inclusive);
  3. debe tener evidencia de amiloide cortical elevado mediante PET con florbetapir F18 (Amyvid) [es decir, un escaneo positivo], evaluado cualitativamente de acuerdo con la etiqueta del producto Amyvid.
  4. si está en tratamiento antidemencia, debe estar en tratamiento estable durante al menos 2 meses (es decir, inhibidor de la colinesterasa y/o Memantine o Axona);
  5. estable con todos los demás medicamentos durante al menos 30 días antes de la selección;
  6. debe hablar inglés con fluidez;
  7. debe ser físicamente capaz de participar por historial médico, examen clínico y pruebas;
  8. deben tener un compañero de estudio que los acompañe a las visitas programadas.

Criterio de exclusión:

  1. arritmias clínicamente relevantes;
  2. un pulso en reposo inferior a 50;
  3. cáncer activo que no sea cáncer de piel no melanoma;
  4. uso de otro fármaco en investigación dentro de los 2 meses posteriores a la selección;
  5. apoplejía significativa o traumatismo craneoencefálico por historia clínica o resonancia magnética;
  6. contraindicación para hacerse una resonancia magnética;
  7. criterios diagnósticos y estadísticos del Manual de Trastornos Mentales-IV para un trastorno psiquiátrico mayor actual;
  8. sensibilidad a la levadura o productos de levadura;
  9. alteración de la función renal medida por una tasa de filtración glomerular inferior a 60 mililitros/min;
  10. retención de líquidos preexistente, infiltrados pulmonares o insuficiencia cardíaca congestiva;
  11. antecedentes de enfermedad pulmonar de moderada a grave;
  12. antecedentes de enfermedad hepática de moderada a grave;
  13. mujeres embarazadas o cualquier mujer que sienta que es probable que quede embarazada durante el estudio;
  14. prisioneros

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Sagramostim (leucina)
5 sujetos 250 mcg /m2/día Leukine por vía subcutánea durante 5 días/semana durante tres semanas. La Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad luego revisará los datos y recomendará si continuar con la misma dosis recomendada actual para sujetos adicionales o reducir la dosis a la mitad si se produce una leucocitosis excesiva.
Droga: Sagramostim
5 sujetos 250 mcg /m2/día Leukine por vía subcutánea durante 5 días/semana durante tres semanas. La Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad luego revisará los datos y recomendará si continuar con la misma dosis recomendada actual para sujetos adicionales o reducir la dosis a la mitad si se produce una leucocitosis excesiva.
Otros nombres:
  • Leucina
  • Factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos
PLACEBO_COMPARADOR: Grupo de control
Solución salina: comparador de placebo. Administrado como una inyección subcutánea.
Droga: Solución salina -- comparador de placebo
inyección subcutánea
Otros nombres:
  • Solución estéril de cloruro de sodio en agua

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA) por sistema corporal
Periodo de tiempo: 20 semanas (desde el consentimiento hasta el seguimiento 2)
Recuento de AA del consentimiento para el seguimiento 2 dentro de un conjunto de análisis de seguridad que consta de todos los participantes que se inscribieron y aleatorizaron y que recibieron al menos una inyección de sargramostim o placebo
20 semanas (desde el consentimiento hasta el seguimiento 2)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
MMSE (Mini examen del estado mental) desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
El Mini-Examen del Estado Mental (MMSE) es un instrumento psicométrico breve desarrollado para evaluar la función cognitiva en poblaciones de edad avanzada. Es una evaluación estándar utilizada por todos los Centros para la Enfermedad de Alzheimer de los NIH (ADCC y ADRC) para identificar y controlar a las personas con EA. El rango de puntajes en el MMSE es de 0 a 30, donde los puntajes más bajos indican un mayor deterioro.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Escala de evaluación de la enfermedad de Alzheimer: subescala cognitiva (ADAS-Cog13) desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Escala de Evaluación de la Enfermedad de Alzheimer - subescala cognitiva (ADAS-Cog13). El ADAS-Cog13 es el instrumento de prueba cognitiva más popular utilizado en ensayos clínicos de nootrópicos (medicamentos o agentes que mejoran la función cognitiva). Consta de 13 tareas que miden las alteraciones de la memoria, el lenguaje, la praxis, la atención y otras habilidades cognitivas, que a menudo se denominan síntomas centrales de la EA. La puntuación varía de 0 a 85; una puntuación más alta representa un deterioro más grave
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estudio cooperativo de la enfermedad de Alzheimer - Inventario de actividades de la vida diaria (ADCS-ADL) desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
El ADCS-ADL es un cuestionario calificado por el cuidador/compañero de estudio de 23 ítems, con puntajes posibles en un rango de 0-78, donde 78 implica un funcionamiento completo sin impedimento. El ADCS-ADL evalúa la capacidad funcional en un amplio espectro de gravedad
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Escala de calificación de demencia clínica: suma de casillas (CDR-SB) desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
El CDR es una entrevista basada en el compañero/cuidador y el participante del estudio para evaluar los cambios en dominios como la memoria, la orientación, el juicio y la resolución de problemas, los asuntos comunitarios, el hogar y los pasatiempos, y el cuidado personal. Cada dominio se clasifica como 0 (sin demencia), 0,5 (demencia incierta), 1 (demencia leve), 2 (demencia moderada) o 3 (demencia grave). El puntaje de Sum of Boxes (CDR-SB) se calculó para cada administración utilizando las reglas del algoritmo de puntaje ADRD Knight de la Universidad de Washington. Las puntuaciones van de 0 a 18. Cuanto mayor sea la puntuación, peor será el deterioro.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Prueba Trail Making - Parte A (TMT-A) desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)
El Trail Making Test-part A (TMT-A) es una evaluación de la velocidad psicomotora y es una prueba cronometrada en la que los participantes deben conectar una serie de números colocados al azar en una página. El rango de tiempo es entre 0 y 150 segundos, con una puntuación más alta que representa un peor rendimiento.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (3 semanas), Seguimiento 1 (45 días después del tratamiento) y Seguimiento 2 (90 días después del tratamiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Colorado, Denver

Colaboradores

The Dana Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Huntington Potter, PhD, University of Colorado, Denver

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

9 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

9 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

4 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

2 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 12-1273

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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