알츠하이머병 치료에서 Leukine®의 안전성 및 효능 연구
2021년 5월 12일 업데이트: University of Colorado, Denver
알츠하이머병 치료에서 Granulocyte-Macrophage Colony-Stimulating Factor(Leukine®)의 안전성 및 효능에 대한 파일럿 2상 시험
골수 자극에 대해 FDA 승인을 받은 약(류킨이라고 함)은 알츠하이머병 환자가 견딜 수 있고 잠재적으로 기억력을 향상시킬 수 있는 능력에 대해 테스트됩니다.
연구 개요
상세 설명
예비 전임상 결과는 GM-CSF(과립구 대식세포 콜로니 자극 인자, 예를 들어
Leukine®/Sargramostim)은 알츠하이머병(AD)의 트랜스제닉 마우스 모델에서 대뇌 아밀로이드 침착을 빠르게 감소시키고 기억력 결핍을 완전히 역전시켰습니다.
인간에서 GM-CSF의 효능을 평가하기 위해 연구자들은 암에 대한 조혈 세포 이식을 받고 화학 요법이나 방사선 조사로 인해 인지 장애를 얻은 인간 환자의 인지 연구에 대한 후향적 분석을 수행했습니다.
골수를 자극하고 면역 체계 기능을 회복하기 위해 집락자극인자(CSF)를 투여받은 환자에서 연구원들은 GM-CSF(Leukine®/Sargramostim)와 G-CSF(Filigrastim)를 함께 투여한 환자에서 현저하게 개선된 것을 발견했습니다. G-CSF 단독 투여군과 비교한 인지 기능.
노인 백혈구감소증 환자에서 재조합 인간 GM-CSF, Leukine®/Sargramostim을 사용하여 20년 이상 누적된 안전성 데이터와 결합된 이러한 결과는 Leukine®이 AD에서 대뇌 아밀로이드 병리 및 인지 장애를 역전시키는 치료제로 테스트되어야 함을 시사합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver, Anschutz Medical Campus
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
55년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 55세에서 85세 사이;
- 경증에서 중등도의 AD 진단을 받아야 합니다(MMSE 10-26 포함).
- 플로르베타피르 F18(Amyvid)[즉, a positive scan], Amyvid 제품 라벨에 따라 정성적으로 평가됨.
- 항치매 치료를 받는 경우 최소 2개월 동안 안정적인 치료를 받아야 합니다(즉, 콜린에스테라아제 억제제 및/또는 메만틴 또는 Axona);
- 스크리닝 전 적어도 30일 동안 다른 모든 약물에 대해 안정함;
- 영어에 능통해야 합니다.
- 병력, 임상 검사 및 테스트를 통해 신체적으로 참여할 수 있어야 합니다.
- 예정된 방문에 동행할 연구 파트너가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 임상적으로 관련된 부정맥;
- 50 미만의 휴식기 맥박;
- 비흑색종 피부암 이외의 활동성 암;
- 스크리닝 2개월 이내에 다른 조사 약물 사용;
- 병력 또는 MRI에 의한 심각한 뇌졸중 또는 두부 외상;
- MRI에 대한 금기;
- 정신 장애의 진단 및 통계 매뉴얼 - 현재 주요 정신 장애에 대한 IV 기준;
- 효모 또는 효모 제품에 대한 민감성;
- 60밀리리터/분 미만의 사구체 여과율로 측정된 신장 기능 장애;
- 기존 체액 저류, 폐 침윤 또는 울혈성 심부전;
- 중등도 내지 중증 폐 질환의 병력;
- 중등도 내지 중증 간 질환의 병력;
- 임산부, 또는 연구 중에 임신할 가능성이 있다고 느끼는 모든 여성;
- 죄수.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 사그라모스팀(류킨)
5명의 피험자 250mcg/m2/일 류킨을 3주 동안 주당 5일 동안 피하 주사.
데이터 및 안전성 모니터링 위원회는 데이터를 검토하고 추가 피험자에 대해 동일한 현재 권장 용량을 계속 유지할지 또는 과도한 백혈구 증가증이 발생할 경우 용량을 절반으로 줄일지 여부를 권고합니다.
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5명의 피험자 250mcg/m2/일 류킨을 3주 동안 주당 5일 동안 피하 주사.
데이터 및 안전성 모니터링 위원회는 데이터를 검토하고 추가 피험자에 대해 동일한 현재 권장 용량을 계속 유지할지 또는 과도한 백혈구 증가증이 발생할 경우 용량을 절반으로 줄일지 여부를 권고합니다.
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 대조군
식염수 - 위약 비교기.
피하 주사로 제공됩니다.
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피하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신체 시스템에 의한 부작용(AE)
기간: 20주(동의에서 후속 조치 2까지)
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등록 및 무작위 배정되고 sargramostim 또는 위약 주사를 1회 이상 받은 모든 참가자로 구성된 안전성 분석 세트 내에서 동의부터 후속 조치 2까지의 AE의 수
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20주(동의에서 후속 조치 2까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MMSE(Mini Mental State Examination) 기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
기간: 기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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간이 정신 상태 검사(MMSE)는 노인 인구의 인지 기능을 평가하기 위해 개발된 간단한 정신 측정 도구입니다.
모든 NIH 알츠하이머병 센터(ADCC 및 ADRC)에서 AD가 있는 개인을 식별하고 모니터링하기 위해 사용하는 표준 평가입니다.
MMSE의 점수 범위는 0에서 30까지이며 점수가 낮을수록 장애가 더 큰 것을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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알츠하이머병 평가 척도 - 인지 하위척도(ADAS-Cog13) 기준선에서 치료 종료(3주)까지, 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
기간: 기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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알츠하이머병 평가 척도 - 인지 하위척도(ADAS-Cog13).
ADAS-Cog13은 누트로픽(인지 기능을 향상시키는 약물 또는 제제)의 임상 시험에 사용되는 가장 인기 있는 인지 테스트 기기입니다.
알츠하이머병의 핵심 증상으로 일컬어지는 기억력, 언어, 실천력, 주의력 및 기타 인지 능력의 장애를 측정하는 13가지 과제로 구성되어 있습니다.
점수 범위는 0-85이며 점수가 높을수록 더 심각한 손상을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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알츠하이머병 협력 연구 - 베이스라인에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)까지 일상 생활 인벤토리(ADCS-ADL) 활동
기간: 기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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ADCS-ADL은 간병인/연구 파트너가 평가한 23개 항목의 설문지로, 0-78 범위의 가능한 점수가 있으며, 여기서 78은 손상 없이 완전한 기능을 의미합니다.
ADCS-ADL은 광범위한 심각도에 걸쳐 기능적 용량을 평가합니다.
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기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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임상 치매 평가 척도 - 기준선에서 치료 종료(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)까지 상자의 합계(CDR-SB)
기간: 기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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CDR은 기억, 방향, 판단 및 문제 해결, 지역 사회 문제, 가정 및 취미, 개인 관리와 같은 영역의 변화를 평가하기 위한 연구 파트너/간병인 및 참가자 기반 인터뷰입니다.
각 영역은 0(치매 없음), 0.5(불확실한 치매), 1(경증 치매), 2(중등도 치매) 또는 3(중증 치매)으로 평가됩니다.
상자 합계 점수(CDR-SB) 점수는 Washington University Knight ADRD 점수 알고리즘의 규칙을 사용하여 각 관리에 대해 집계되었습니다.
점수 범위는 0-18입니다.
점수가 높을수록 장애가 더 심한 것입니다.
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기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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트레일 메이킹 테스트 - 파트 A(TMT-A) 기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
기간: 기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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트레일 메이킹 테스트 파트 A(TMT-A)는 정신 운동 속도에 대한 평가이며 참가자가 페이지에 무작위로 배치된 일련의 숫자를 연결해야 하는 시간 제한 테스트입니다.
시간 범위는 0초에서 150초 사이이며 점수가 높을수록 성능이 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 종료까지(3주), 후속 조치 1(치료 후 45일) 및 후속 조치 2(치료 후 90일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Huntington Potter, PhD, University of Colorado, Denver
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 9일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 8월 3일
처음 게시됨 (추정)
2011년 8월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .