Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti Leukine® při léčbě Alzheimerovy choroby

12. května 2021 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Pilotní fáze 2 zkoušky bezpečnosti a účinnosti faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (Leukine®) při léčbě Alzheimerovy choroby

Lék, který je schválen FDA pro stimulaci kostní dřeně (nazývaný Leukine), bude testován na jeho schopnost tolerovat pacienty s Alzheimerovou chorobou a potenciálně zlepšit jejich paměť.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Předběžné preklinické výsledky ukázaly, že GM-CSF (faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů, např. Leukine®/Sargramostim) rychle snížil ukládání amyloidu v mozku a zcela zvrátil deficit paměti u transgenních myších modelů Alzheimerovy choroby (AD). Aby se vyhodnotila účinnost GM-CSF u lidí, výzkumníci provedli retrospektivní analýzu kognitivní studie lidských pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických buněk kvůli rakovině a kteří získali kognitivní poruchy v důsledku chemoterapie nebo ozařování. U pacientů, kteří dostávali faktor stimulující kolonie (CSF) ke stimulaci kostní dřeně a obnově funkce imunitního systému, výzkumníci zjistili, že u pacientů, kteří dostávali GM-CSF (Leukine®/Sargramostim) plus G-CSF (Filirastim), se významně zlepšil kognitivní funkce ve srovnání s těmi, kteří dostávali samotný G-CSF. Tato zjištění v kombinaci s více než dvěma desetiletími nashromážděných údajů o bezpečnosti s použitím rekombinantního lidského GM-CSF, Leukine®/Sargramostim, u starších pacientů s leukopenií, naznačují, že Leukine® by měl být testován jako léčba ke zvrácení mozkové amyloidní patologie a kognitivní poruchy u AD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver, Anschutz Medical Campus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

55 let až 85 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. věk 55 až 85 let;
  2. měl by mít lehkou až středně těžkou diagnózu AD (MMSE 10-26 včetně);
  3. by měl mít důkaz zvýšeného kortikálního amyloidu pomocí PET pomocí florbetapiru F18 (Amyvid) [tj. pozitivní sken], hodnoceno kvalitativně podle štítku produktu Amyvid.
  4. pokud je na léčbě demence, měla by být stabilní léčba po dobu alespoň 2 měsíců (tj. inhibitor cholinesterázy a/nebo Memantin nebo Axona);
  5. stabilní na všech ostatních lécích po dobu nejméně 30 dnů před screeningem;
  6. měl by mluvit plynně anglicky;
  7. měl by být fyzicky schopen se účastnit na základě anamnézy, klinického vyšetření a testů;
  8. by měli mít studijního partnera, který by je doprovázel na plánované návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  1. klinicky relevantní arytmie;
  2. klidový puls menší než 50;
  3. aktivní rakovina jiná než nemelanomová rakovina kůže;
  4. použití jiného zkoumaného léku do 2 měsíců od screeningu;
  5. významná mrtvice nebo trauma hlavy v anamnéze nebo MRI;
  6. kontraindikace pro MRI;
  7. diagnostický a statistický manuál duševních poruch-IV kritéria pro současnou závažnou psychiatrickou poruchu;
  8. citlivost na kvasinky nebo kvasinkové produkty;
  9. zhoršená funkce ledvin měřená rychlostí glomerulární filtrace nižší než 60 mililitrů/min;
  10. preexistující retence tekutin, plicní infiltráty nebo městnavé srdeční selhání;
  11. středně těžké až těžké onemocnění plic v anamnéze;
  12. středně těžké až těžké onemocnění jater v anamnéze;
  13. těhotné ženy nebo jakékoli ženy, které se domnívají, že během studie pravděpodobně otěhotní;
  14. vězni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Sagramostim (leukine)
5 subjektů 250 mcg/m2/den Leukin subkutánně po dobu 5 dnů/týden po dobu tří týdnů. Data and Safety Monitoring Board poté data zkontroluje a doporučí, zda pokračovat ve stejné současné doporučené dávce pro další subjekty, nebo snížit dávku na polovinu, pokud dojde k nadměrné leukocytóze
Lék: Sagramostim
5 subjektů 250 mcg/m2/den Leukin subkutánně po dobu 5 dnů/týden po dobu tří týdnů. Data and Safety Monitoring Board poté data zkontroluje a doporučí, zda pokračovat ve stejné současné doporučené dávce pro další subjekty, nebo snížit dávku na polovinu, pokud dojde k nadměrné leukocytóze
Ostatní jména:
  • Leukine
  • Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrolní skupina
Fyziologický roztok -- placebo komparátor. Podává se jako subkutánní injekce.
Lék: Fyziologický roztok -- placebo komparátor
subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • Sterilní roztok chloridu sodného ve vodě

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE) podle tělesného systému
Časové okno: 20 týdnů (od souhlasu po následnou kontrolu 2)
Počet nežádoucích účinků od souhlasu po následnou kontrolu 2 v rámci souboru analýzy bezpečnosti sestávajícího ze všech účastníků, kteří byli zařazeni a randomizováni a kteří dostali alespoň jednu injekci sargramostimu nebo placeba
20 týdnů (od souhlasu po následnou kontrolu 2)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MMSE (Mini Mental State Examination) od výchozího stavu do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dnů po léčbě) a sledování 2 (90 dnů po léčbě)
Mini-Mental State Examination (MMSE) je krátký psychometrický nástroj vyvinutý pro hodnocení kognitivních funkcí u starších populací. Jedná se o standardní hodnocení používané všemi NIH Centry pro Alzheimerovu chorobu (ADCC a ADRC) k identifikaci a sledování jedinců s AD. Rozsah skóre v MMSE je od 0 do 30, přičemž nižší skóre naznačuje větší poškození.
Od výchozího stavu do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dnů po léčbě) a sledování 2 (90 dnů po léčbě)
Škála hodnocení Alzheimerovy choroby – kognitivní subškála (ADAS-Cog13) od výchozího stavu do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Alzheimer's Disease Assessment Scale - kognitivní subškála (ADAS-Cog13). ADAS-Cog13 je nejoblíbenější kognitivní testovací nástroj používaný v klinických studiích nootropik (léků nebo látek, které zlepšují kognitivní funkce). Skládá se z 13 úloh měřících poruchy paměti, jazyka, praxe, pozornosti a dalších kognitivních schopností, které jsou často označovány jako základní symptomy AD. Skóre se pohybuje od 0 do 85, přičemž vyšší skóre představuje závažnější postižení
Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kooperativní studie Alzheimerovy choroby – Aktivita inventáře denního života (ADCS-ADL) od výchozího stavu do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
ADCS-ADL je dotazník hodnocený pečovateli/studijním partnerem s 23 položkami, s možným skóre v rozmezí 0-78, kde 78 znamená plnou funkčnost bez poškození. ADCS-ADL hodnotí funkční kapacitu napříč širokým spektrem závažnosti
Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Klinická hodnotící stupnice demence – součet rámečků (CDR-SB) od výchozího stavu do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
CDR je studijní partner/pečovatel a rozhovor založený na účastnících, který má posoudit změny v oblastech, jako je paměť, orientace, úsudek a řešení problémů, záležitosti komunity, domácnost a koníčky a osobní péče. Každá doména je hodnocena jako 0 (žádná demence), 0,5 (nejistá demence), 1 (mírná demence), 2 (střední demence) nebo 3 (těžká demence). Skóre Sum of Boxes (CDR-SB) bylo sečteno pro každou správu pomocí pravidel bodovacího algoritmu Washington University Knight ADRD. Skóre se pohybuje od 0 do 18. Čím vyšší skóre, tím horší poškození.
Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Trail Making Test - Část A (TMT-A) Od základní linie do konce léčby (3 týdny), Následná kontrola 1 (45 dní po léčbě) a Následná kontrola 2 (90 dní po léčbě)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)
Trail Making Test – část A (TMT-A) je hodnocením psychomotorické rychlosti a je to měřený test, ve kterém účastníci musí spojit řadu čísel náhodně umístěných na stránce. Časový rozsah je mezi 0 a 150 sekundami, přičemž vyšší skóre znamená horší výkon.
Výchozí stav do konce léčby (3 týdny), sledování 1 (45 dní po léčbě) a sledování 2 (90 dní po léčbě)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Colorado, Denver

Spolupracovníci

The Dana Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Huntington Potter, PhD, University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

9. prosince 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

9. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. srpna 2011

První zveřejněno (ODHAD)

4. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

2. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12-1273

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sagramostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit