- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02536911
A Study of the Effects of Hepatic Impairment on the Pharmacokinetics and Tolerability of Eliglustat Tartrate
An Open-label Pharmacokinetic and Tolerability Study of Eliglustat Tartrate Given as a Single Dose in Subjects With Mild and Moderate Hepatic Impairment, and in Matched Subjects With Normal Hepatic Function
Primary Objective:
To study the effect of mild and moderate hepatic impairment on the pharmacokinetics (PK) of eliglustat.
Secondary Objective:
To assess the tolerability of eliglustat tartrate given as a single dose in subjects with mild and moderate hepatic impairment in comparison with matched subjects with normal hepatic function.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33014
- Investigational Site Number 840002
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Investigational Site Number 840001
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion criteria :
For subjects with hepatic impairment:
- Male or female subjects, between 18 and 79 years of age, inclusive.
- Body weight between 50.0 and 125.0 kg, inclusive if male, and between 40.0 and 110.0 kg, inclusive if female, body mass index (BMI) between 18.0 and 37 kg/m^2, inclusive.
- Stable chronic liver disease assessed by medical history, physical examination, laboratory values.
- For moderate hepatic impairment cohort: Child-Pugh total score ranging from 7 to 9, inclusive.
- For mild hepatic impairment cohort: Child-Pugh total score ranging from 5 to 6, inclusive.
For matched subjects:
- Male or female subjects, between 18 and 79 years of age, inclusive.
- Body weight within 15% of the body weight of the subjects with hepatic impairment and BMI between 18.0 and 37 kg/m^2, inclusive.
- Matched by cytochrome P450 (CYP) 2D6 predicted phenotype based on genotype.
- Certified as healthy by a comprehensive clinical assessment (detailed medical history and complete physical examination).
Exclusion criteria:
For subjects with hepatic impairment:
- Uncontrolled clinically relevant cardiovascular, pulmonary, gastrointestinal, metabolic, hematological, neurological, psychiatric, systemic, ocular, gynecologic (if female), or infectious disease, or signs of acute illness.
- Hepatocarcinoma.
- Acute hepatitis.
- Hepatic encephalopathy grade 2, 3, and 4.
- Presence or history of drug hypersensitivity, or allergic disease, including active seasonal rhinitis, diagnosed and treated by a physician.
- History or presence of drug or alcohol abuse (alcohol consumption more than 40 g per day) within 2 years before inclusion.
- If female, pregnancy (defined as positive beta-human chorionic gonadotropin [β -HCG] blood test), breastfeeding.
- P-gp inhibitors and/or inducers, CYP2D6 and/or CYP3A inhibitors and/or inducers.
- Positive result on any of the following tests: anti-human immunodeficiency virus 1 and 2 antibodies (anti-HIV1 and anti-HIV2 Ab).
- Pre-existing cardiac disease (current congestive heart failure, recent acute myocardial infarction, bradycardia, heart block, ventricular arrhythmia), long QT syndrome, or use of Class IA (eg, quinidine, procainamide) and Class III (eg, amiodarone, sotalol) anti-arrhythmic medications.
- Any subject with CYP2D6 indeterminate or ultra-rapid metabolizer (URM) phenotype.
For matched subjects:
- Any history or presence of clinically relevant cardiovascular, pulmonary, gastrointestinal, hepatic, renal, metabolic, hematological, neurological, osteomuscular, articular, psychiatric, systemic, ocular, gynecologic (if female), or infectious disease, or signs of acute illness.
- Presence or history of drug hypersensitivity, or allergic disease diagnosed and treated by a physician.
- If female, pregnancy (defined as positive β-HCG blood test), breastfeeding.
- For subjects 50 years of age and younger: any medication (including St John's Wort) within 14 days before inclusion, or within 5 times the elimination half-life or pharmacodynamic half-life of that medication, whichever the longest, with the exception of hormonal contraception or menopausal hormone replacement therapy, any vaccination within the last 28 days, and any biologics (antibody or its derivatives) given within 4 months before inclusion.
- For subjects older than 50 years of age: any significant change in chronic treatment medication within 14 days before inclusion.
- P-gp inhibitors and/or inducers, CYP2D6 and/or CYP3A inhibitors and/or inducers.
- Positive result on any of the following tests: hepatitis B surface antigen (HBs Ag), anti-hepatitis C virus (anti-HCV) antibodies, anti-HIV1 and anti-HIV2 Ab.
- History or presence of drug or alcohol abuse (alcohol consumption more than 40 g per day) within 2 years before inclusion.
- Pre-existing cardiac disease (current congestive heart failure, recent acute myocardial infarction, bradycardia, heart block, ventricular arrhythmia), long QT syndrome, or use of Class IA (eg, quinidine, procainamide) and Class III (eg, amiodarone, sotalol) anti-arrhythmic medications.
The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GZ385660 (sujetos sanos)
Se administrará una dosis única de tartrato de eliglustat en condiciones de alimentación.
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Forma farmacéutica: cápsula Vía de administración: oral
Otros nombres:
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Experimental: GZ385660 (subjects with mild hepatic impairment)
Single dose of eliglustat tartrate will be given under fed conditions
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Forma farmacéutica: cápsula Vía de administración: oral
Otros nombres:
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Experimental: GZ385660 (subjects with moderate hepatic impairment)
Single dose of eliglustat tartrate will be given under fed conditions
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Forma farmacéutica: cápsula Vía de administración: oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Assessment of PK parameter: Maximum plasma concentration observed (Cmax)
Periodo de tiempo: 3 days
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3 days
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Assessment of PK parameter: Area under the plasma concentration (AUC)
Periodo de tiempo: 3 days
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3 days
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluación del parámetro PK: Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUClast)
Periodo de tiempo: 3 días
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3 días
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Evaluación del parámetro FC: Aclaramiento corporal total aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: 3 días
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3 días
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Valoración del parámetro PK: Volumen aparente de distribución durante la fase terminal (Vz/F)
Periodo de tiempo: 3 días
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3 días
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Evaluación del parámetro PK: Relación de acumulación prevista (Rac,pred)
Periodo de tiempo: 3 días
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3 días
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Evaluación del parámetro PK: Semivida terminal (t1/2z)
Periodo de tiempo: 3 días
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3 días
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 10 días
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Hasta 10 días
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Change from baseline in ECG parameter
Periodo de tiempo: Baseline, Up to 10 days
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Baseline, Up to 10 days
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Eliglustat
Otros números de identificación del estudio
- POP13777
- U1111-1170-3678 (Otro identificador: UTN)
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