- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02536911
A Study of the Effects of Hepatic Impairment on the Pharmacokinetics and Tolerability of Eliglustat Tartrate
An Open-label Pharmacokinetic and Tolerability Study of Eliglustat Tartrate Given as a Single Dose in Subjects With Mild and Moderate Hepatic Impairment, and in Matched Subjects With Normal Hepatic Function
Primary Objective:
To study the effect of mild and moderate hepatic impairment on the pharmacokinetics (PK) of eliglustat.
Secondary Objective:
To assess the tolerability of eliglustat tartrate given as a single dose in subjects with mild and moderate hepatic impairment in comparison with matched subjects with normal hepatic function.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33014
- Investigational Site Number 840002
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- Investigational Site Number 840001
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion criteria :
For subjects with hepatic impairment:
- Male or female subjects, between 18 and 79 years of age, inclusive.
- Body weight between 50.0 and 125.0 kg, inclusive if male, and between 40.0 and 110.0 kg, inclusive if female, body mass index (BMI) between 18.0 and 37 kg/m^2, inclusive.
- Stable chronic liver disease assessed by medical history, physical examination, laboratory values.
- For moderate hepatic impairment cohort: Child-Pugh total score ranging from 7 to 9, inclusive.
- For mild hepatic impairment cohort: Child-Pugh total score ranging from 5 to 6, inclusive.
For matched subjects:
- Male or female subjects, between 18 and 79 years of age, inclusive.
- Body weight within 15% of the body weight of the subjects with hepatic impairment and BMI between 18.0 and 37 kg/m^2, inclusive.
- Matched by cytochrome P450 (CYP) 2D6 predicted phenotype based on genotype.
- Certified as healthy by a comprehensive clinical assessment (detailed medical history and complete physical examination).
Exclusion criteria:
For subjects with hepatic impairment:
- Uncontrolled clinically relevant cardiovascular, pulmonary, gastrointestinal, metabolic, hematological, neurological, psychiatric, systemic, ocular, gynecologic (if female), or infectious disease, or signs of acute illness.
- Hepatocarcinoma.
- Acute hepatitis.
- Hepatic encephalopathy grade 2, 3, and 4.
- Presence or history of drug hypersensitivity, or allergic disease, including active seasonal rhinitis, diagnosed and treated by a physician.
- History or presence of drug or alcohol abuse (alcohol consumption more than 40 g per day) within 2 years before inclusion.
- If female, pregnancy (defined as positive beta-human chorionic gonadotropin [β -HCG] blood test), breastfeeding.
- P-gp inhibitors and/or inducers, CYP2D6 and/or CYP3A inhibitors and/or inducers.
- Positive result on any of the following tests: anti-human immunodeficiency virus 1 and 2 antibodies (anti-HIV1 and anti-HIV2 Ab).
- Pre-existing cardiac disease (current congestive heart failure, recent acute myocardial infarction, bradycardia, heart block, ventricular arrhythmia), long QT syndrome, or use of Class IA (eg, quinidine, procainamide) and Class III (eg, amiodarone, sotalol) anti-arrhythmic medications.
- Any subject with CYP2D6 indeterminate or ultra-rapid metabolizer (URM) phenotype.
For matched subjects:
- Any history or presence of clinically relevant cardiovascular, pulmonary, gastrointestinal, hepatic, renal, metabolic, hematological, neurological, osteomuscular, articular, psychiatric, systemic, ocular, gynecologic (if female), or infectious disease, or signs of acute illness.
- Presence or history of drug hypersensitivity, or allergic disease diagnosed and treated by a physician.
- If female, pregnancy (defined as positive β-HCG blood test), breastfeeding.
- For subjects 50 years of age and younger: any medication (including St John's Wort) within 14 days before inclusion, or within 5 times the elimination half-life or pharmacodynamic half-life of that medication, whichever the longest, with the exception of hormonal contraception or menopausal hormone replacement therapy, any vaccination within the last 28 days, and any biologics (antibody or its derivatives) given within 4 months before inclusion.
- For subjects older than 50 years of age: any significant change in chronic treatment medication within 14 days before inclusion.
- P-gp inhibitors and/or inducers, CYP2D6 and/or CYP3A inhibitors and/or inducers.
- Positive result on any of the following tests: hepatitis B surface antigen (HBs Ag), anti-hepatitis C virus (anti-HCV) antibodies, anti-HIV1 and anti-HIV2 Ab.
- History or presence of drug or alcohol abuse (alcohol consumption more than 40 g per day) within 2 years before inclusion.
- Pre-existing cardiac disease (current congestive heart failure, recent acute myocardial infarction, bradycardia, heart block, ventricular arrhythmia), long QT syndrome, or use of Class IA (eg, quinidine, procainamide) and Class III (eg, amiodarone, sotalol) anti-arrhythmic medications.
The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: GZ385660 (soggetti sani)
Una singola dose di eliglustat tartrato verrà somministrata a stomaco pieno
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Forma farmaceutica: capsula Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
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Sperimentale: GZ385660 (subjects with mild hepatic impairment)
Single dose of eliglustat tartrate will be given under fed conditions
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Forma farmaceutica: capsula Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
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Sperimentale: GZ385660 (subjects with moderate hepatic impairment)
Single dose of eliglustat tartrate will be given under fed conditions
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Forma farmaceutica: capsula Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Assessment of PK parameter: Maximum plasma concentration observed (Cmax)
Lasso di tempo: 3 days
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3 days
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Assessment of PK parameter: Area under the plasma concentration (AUC)
Lasso di tempo: 3 days
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3 days
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valutazione del parametro PK: area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUClast)
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
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Valutazione del parametro farmacocinetico: clearance corporea totale apparente (CL/F)
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
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Valutazione del parametro PK: Volume apparente di distribuzione durante la fase terminale (Vz/F)
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
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Valutazione del parametro PK: tasso di accumulo previsto (Rac,pred)
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
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Valutazione del parametro farmacocinetico: emivita terminale (t1/2z)
Lasso di tempo: 3 giorni
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3 giorni
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Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 10 giorni
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Fino a 10 giorni
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Change from baseline in ECG parameter
Lasso di tempo: Baseline, Up to 10 days
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Baseline, Up to 10 days
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Sfingolipidi
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattia di Gaucher
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Eliglustat
Altri numeri di identificazione dello studio
- POP13777
- U1111-1170-3678 (Altro identificatore: UTN)
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Prove cliniche su Malattia di Gaucher
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KemPharm Denmark A/STerminatoMalattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher, tipo 3India
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CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.ReclutamentoMalattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher, tipo 3Cina
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Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustMedical Research Council; National Institute for Health Research, United KingdomReclutamentoMalattia di Gaucher, tipo III | Malattia di Gaucher, tipo IRegno Unito
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Stati Uniti
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Regno Unito, Israele, Sud Africa, Stati Uniti
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Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenRitiratoMalattia di Gaucher di tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 3Stati Uniti
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AVROBIORitirato
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Regno Unito, Stati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyAttivo, non reclutanteMalattia di Gaucher di tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 3Germania, Stati Uniti, Giappone, Regno Unito
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SanofiCompletatoMalattia di Gaucher di tipo III | Malattia di Gaucher di tipo ICanada, Giappone, Francia, Turchia (Türkiye), Russia, Svezia, Argentina, Italia, Spagna, Regno Unito
Prove cliniche su eliglustat
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Chinese PLA General HospitalReclutamento
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletato
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SanofiCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di GaucherCanada, Federazione Russa, Tunisia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti, Svezia, India, Olanda, Austria, Giappone, Cina, Serbia, Francia, Croazia, Australia, Portogallo, Canada, Brasile, Grecia, Romania, Federazione Russa
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Peking Union Medical College HospitalNon ancora reclutamento
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Gaucher, tipo 1 | Sindrome da lipidosi cerebroside | Malattia da carenza di glucocerebrosidasi | Malattia da carenza di glucosilceramide beta-glucosidasi | Malattia di Gaucher, forma non neuronopaticaStati Uniti, Israele, Messico, Federazione Russa, Argentina, Italia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Gaucher, tipo 1Stati Uniti, Regno Unito, Bulgaria, Canada, Colombia, India, Israele, Libano, Messico, Federazione Russa, Serbia, Tunisia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Gaucher, tipo 1Stati Uniti, Francia, Germania, Italia, Brasile, Australia, Argentina, Canada, Egitto, Federazione Russa, Spagna, Regno Unito