- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02536911
A Study of the Effects of Hepatic Impairment on the Pharmacokinetics and Tolerability of Eliglustat Tartrate
An Open-label Pharmacokinetic and Tolerability Study of Eliglustat Tartrate Given as a Single Dose in Subjects With Mild and Moderate Hepatic Impairment, and in Matched Subjects With Normal Hepatic Function
Primary Objective:
To study the effect of mild and moderate hepatic impairment on the pharmacokinetics (PK) of eliglustat.
Secondary Objective:
To assess the tolerability of eliglustat tartrate given as a single dose in subjects with mild and moderate hepatic impairment in comparison with matched subjects with normal hepatic function.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33014
- Investigational Site Number 840002
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Investigational Site Number 840001
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion criteria :
For subjects with hepatic impairment:
- Male or female subjects, between 18 and 79 years of age, inclusive.
- Body weight between 50.0 and 125.0 kg, inclusive if male, and between 40.0 and 110.0 kg, inclusive if female, body mass index (BMI) between 18.0 and 37 kg/m^2, inclusive.
- Stable chronic liver disease assessed by medical history, physical examination, laboratory values.
- For moderate hepatic impairment cohort: Child-Pugh total score ranging from 7 to 9, inclusive.
- For mild hepatic impairment cohort: Child-Pugh total score ranging from 5 to 6, inclusive.
For matched subjects:
- Male or female subjects, between 18 and 79 years of age, inclusive.
- Body weight within 15% of the body weight of the subjects with hepatic impairment and BMI between 18.0 and 37 kg/m^2, inclusive.
- Matched by cytochrome P450 (CYP) 2D6 predicted phenotype based on genotype.
- Certified as healthy by a comprehensive clinical assessment (detailed medical history and complete physical examination).
Exclusion criteria:
For subjects with hepatic impairment:
- Uncontrolled clinically relevant cardiovascular, pulmonary, gastrointestinal, metabolic, hematological, neurological, psychiatric, systemic, ocular, gynecologic (if female), or infectious disease, or signs of acute illness.
- Hepatocarcinoma.
- Acute hepatitis.
- Hepatic encephalopathy grade 2, 3, and 4.
- Presence or history of drug hypersensitivity, or allergic disease, including active seasonal rhinitis, diagnosed and treated by a physician.
- History or presence of drug or alcohol abuse (alcohol consumption more than 40 g per day) within 2 years before inclusion.
- If female, pregnancy (defined as positive beta-human chorionic gonadotropin [β -HCG] blood test), breastfeeding.
- P-gp inhibitors and/or inducers, CYP2D6 and/or CYP3A inhibitors and/or inducers.
- Positive result on any of the following tests: anti-human immunodeficiency virus 1 and 2 antibodies (anti-HIV1 and anti-HIV2 Ab).
- Pre-existing cardiac disease (current congestive heart failure, recent acute myocardial infarction, bradycardia, heart block, ventricular arrhythmia), long QT syndrome, or use of Class IA (eg, quinidine, procainamide) and Class III (eg, amiodarone, sotalol) anti-arrhythmic medications.
- Any subject with CYP2D6 indeterminate or ultra-rapid metabolizer (URM) phenotype.
For matched subjects:
- Any history or presence of clinically relevant cardiovascular, pulmonary, gastrointestinal, hepatic, renal, metabolic, hematological, neurological, osteomuscular, articular, psychiatric, systemic, ocular, gynecologic (if female), or infectious disease, or signs of acute illness.
- Presence or history of drug hypersensitivity, or allergic disease diagnosed and treated by a physician.
- If female, pregnancy (defined as positive β-HCG blood test), breastfeeding.
- For subjects 50 years of age and younger: any medication (including St John's Wort) within 14 days before inclusion, or within 5 times the elimination half-life or pharmacodynamic half-life of that medication, whichever the longest, with the exception of hormonal contraception or menopausal hormone replacement therapy, any vaccination within the last 28 days, and any biologics (antibody or its derivatives) given within 4 months before inclusion.
- For subjects older than 50 years of age: any significant change in chronic treatment medication within 14 days before inclusion.
- P-gp inhibitors and/or inducers, CYP2D6 and/or CYP3A inhibitors and/or inducers.
- Positive result on any of the following tests: hepatitis B surface antigen (HBs Ag), anti-hepatitis C virus (anti-HCV) antibodies, anti-HIV1 and anti-HIV2 Ab.
- History or presence of drug or alcohol abuse (alcohol consumption more than 40 g per day) within 2 years before inclusion.
- Pre-existing cardiac disease (current congestive heart failure, recent acute myocardial infarction, bradycardia, heart block, ventricular arrhythmia), long QT syndrome, or use of Class IA (eg, quinidine, procainamide) and Class III (eg, amiodarone, sotalol) anti-arrhythmic medications.
The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: GZ385660 (sujeitos saudáveis)
Uma dose única de tartarato de eliglustato será administrada em condições de alimentação
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Forma farmacêutica: cápsula Via de administração: oral
Outros nomes:
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Experimental: GZ385660 (subjects with mild hepatic impairment)
Single dose of eliglustat tartrate will be given under fed conditions
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Forma farmacêutica: cápsula Via de administração: oral
Outros nomes:
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Experimental: GZ385660 (subjects with moderate hepatic impairment)
Single dose of eliglustat tartrate will be given under fed conditions
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Forma farmacêutica: cápsula Via de administração: oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Assessment of PK parameter: Maximum plasma concentration observed (Cmax)
Prazo: 3 days
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3 days
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Assessment of PK parameter: Area under the plasma concentration (AUC)
Prazo: 3 days
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3 days
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliação do parâmetro PK: Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUClast)
Prazo: 3 dias
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3 dias
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Avaliação do parâmetro PK: Depuração corporal total aparente (CL/F)
Prazo: 3 dias
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3 dias
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Avaliação do parâmetro PK: Volume aparente de distribuição durante a fase terminal (Vz/F)
Prazo: 3 dias
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3 dias
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Avaliação do parâmetro PK: taxa de acumulação prevista (Rac,pred)
Prazo: 3 dias
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3 dias
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Avaliação do parâmetro PK: meia-vida terminal (t1/2z)
Prazo: 3 dias
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3 dias
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Número de eventos adversos
Prazo: Até 10 dias
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Até 10 dias
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Change from baseline in ECG parameter
Prazo: Baseline, Up to 10 days
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Baseline, Up to 10 days
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Eliglustato
Outros números de identificação do estudo
- POP13777
- U1111-1170-3678 (Outro identificador: UTN)
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