Evaluación de la propensión de los pacientes tratados con rhGH a visualizar una modificación de su régimen de tratamiento hacia LAGH (TOWARD-LAGH)
2 de agosto de 2024 actualizado por: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain
Las inyecciones subcutáneas diarias de rhGH pueden resultar onerosas para los pacientes, lo que provoca una mala adherencia y resultados de crecimiento reducidos.
Esto ha estimulado el desarrollo de análogos de la GH (LAGH) de acción prolongada que permiten inyecciones semanales, quincenales o mensuales.
Estudios anteriores sobre análogos de LAGH han demostrado su no inferioridad en comparación con la rhGH diaria en términos de aumentar la velocidad de crecimiento y mejorar la composición corporal en niños y adultos con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD), respectivamente, sin eventos adversos significativos e inesperados.
Desde 2020, tres moléculas han recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el tratamiento de la GHD pediátrica: lonapegsomatropina, somatrogon y somapacitan.
Estos análogos de LAGH pueden ofrecer una mejor aceptación por parte del paciente, una mayor tolerancia y una mayor flexibilidad terapéutica.
Sin embargo, estos análogos de LAGH también podrían estar asociados con posibles problemas clínicos en términos de seguimiento terapéutico, incidencia y duración de los efectos secundarios y seguridad a largo plazo debido a un perfil de GH no fisiológico.
La introducción de estos nuevos productos LAGH requerirá que los médicos identifiquen candidatos óptimos para la terapia LAGH y adquieran conocimientos sobre el seguimiento y ajuste del tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
500
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Philippe Lysy, MD, PhD
- Número de teléfono: +32 027641370
- Correo electrónico: philippe.lysy@saintluc.uclouvain.be
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Laure Boutsen, MD
- Número de teléfono: +3227641933
- Correo electrónico: laure.boutsen@saintluc.uclouvain.be
Ubicaciones de estudio
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Woluwe-saint-lambert
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Bruxelles, Woluwe-saint-lambert, Bélgica, 1200
- Reclutamiento
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Contacto:
- Philippe Lysy, Pr
- Número de teléfono: +32 02764130
- Correo electrónico: philippe.lysy@saintluc.uclouvain.be
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes belgas y luxemburgueses actualmente en tratamiento con rhGh en sus diversas indicaciones oficiales (según el monitor belga RIZIV/INAMI: deficiencia de la hormona del crecimiento, síndrome de Turner, insuficiencia renal crónica, síndrome de Prader-Willi, pequeño para la edad gestacional, síndrome de Noonan, deficiencia del gen SHOX ) e incluido en el Registro BELGROW
- Macho femenino
- 0-18 años
- Consentimiento libre escrito o electrónico y consentimiento oral
Criterio de exclusión:
- Sin criterios de exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Poner en pantalla
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes belgas y luxemburgueses actualmente en tratamiento con rhGh
La población de pacientes estudiada son pacientes belgas y luxemburgueses que actualmente reciben tratamiento con rhGh en sus diversas indicaciones oficiales (según el monitor belga RIZIV/INAMI: deficiencia de la hormona del crecimiento, síndrome de Turner, insuficiencia renal crónica, síndrome de Prader-Willi, pequeño para la edad gestacional, síndrome de Noonan). , deficiencia del gen SHOX) e incluido en el número de registro de BELGROW.
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El reclutamiento se llevará a cabo mediante consultas de rutina de endocrinología pediátrica con médicos registrados en BELSPEED.
Estos médicos se tomarán el tiempo para explicar el cuestionario.
Y permita que el paciente lo complete.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evalúe la propensión de las familias y los pacientes con un cuestionario para visualizar un cambio del tratamiento con rhGH a LAGH
Periodo de tiempo: Base
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Al distribuir un cuestionario diseñado por los investigadores, buscan saber si los pacientes y las familias ya conocen estos nuevos tratamientos, la probabilidad de mejorar la adherencia a LAGH u otros beneficios que podrían esperar de él, el potencial de aumentar o disminuir el riesgo de tratamiento. efectos secundarios relacionados, inquietudes que podrían tener al cambiar el tratamiento actual, qué información les gustaría recibir de su médico.
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Base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar si la respuesta de las familias/pacientes varía según la edad, la indicación del tratamiento con rhGH, cualquier patología subyacente y/o la duración del tratamiento con rhGH.
Periodo de tiempo: Base
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Distribuyendo un cuestionario diseñado por los investigadores.
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Base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Philippe Lysy, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
7 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- 2024/21FEV/083
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .